Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten og effekten av PCSK9-hemmeren AK102 hos pasienter med HoFH

1. mars 2023 oppdatert av: Akeso

En fase 2-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av PCSK9-hemmer AK102 hos pasienter med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HoFH)

AK102 utvikles for behandling av HoFH. Studien vil bli utført i 2 deler, del 1 er åpen, enkeltarmsstudie for å evaluere sikkerheten, toleransen og effekten av PCSK9-hemmeren AK102, og del 2 er dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie for å evaluere effekten og sikkerheten til PCSK9-hemmer AK102. Behandlingsperioden vil vare i 12 uker.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
10

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100000
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn og kvinner, ≥18 år med en diagnose av homozygot familiær hyperkolesterolemi ved genetisk bekreftelse eller en klinisk diagnose basert på en historie med ubehandlet lavdensitet lipoproteinkolesterol (LDL-C) konsentrasjon >500 mg/desiliter (dL) [ 13 millimol/liter (mmol/L)] sammen med enten xanthoma før 10 års alder eller tegn på heterozygot familiær hyperkolesterolemi hos begge foreldrene
  • Stabil på eksisterende, lipidsenkende terapier (statiner i kombinasjon med ezetimib) i minst 4 uker uten planlagt medisinering eller doseendring i løpet av studiedeltakelsen
  • Fastende sentral lab LDL-C-konsentrasjon >130 mg/dL (3,4 mmol/L) og triglyseridkonsentrasjon <400 mg/dL (4,5 mmol/L).
  • Kroppsvekt på 40 kg (kg) eller mer ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Fikk LDL-plasmaerstatningsterapi innen 8 uker før administrasjon av undersøkelsesprodukt
  • Fikk Lomitapide eller Mipomersen innen 5 måneder før Undersøkende produktadministrasjon
  • Fikk tidligere behandling med PCSK9-hemmere eller AK102.
  • Uforklarlig kreatinkinase (CK) ≥ 5 ganger øvre normalgrense (ULN)
  • Pasienter med ubehandlet kronisk hepatitt B- eller kronisk hepatitt B-virus (HBV) DNA over 500 IE/ml eller aktivt hepatitt C-virus (HCV) bør utelukkes. Personer med ikke-aktive HBsAg-bærere, behandlet og stabil hepatitt B (HBV-DNA <500 IE/ml) og kurert hepatitt C kan registreres. Personer med positive HCV-antistoffer er kun kvalifisert hvis HCV RNA-testresultatene er negative.
  • Kjente allergiske reaksjoner på alle ingrediensene i AK102
  • Enhver annen(e) tilstand(er) som ville kompromittere sikkerheten til pasienten eller kompromittere kvaliteten på den kliniske studien som bedømt av etterforskeren og/eller medisinsk monitor.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: AK102
450mg AK102, Q4W, subkutan injeksjon
Legemiddel: AK102
450mg, Q4W, subkutan injeksjon
Legemiddel: Statiner
Lipidsenkende terapier
Legemiddel: Ezetimibe
Lipidsenkende terapier
Placebo komparator: placebo
Placebo, Q4W, subkutan injeksjon
Legemiddel: Statiner
Lipidsenkende terapier
Legemiddel: Ezetimibe
Lipidsenkende terapier

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) ved uke 12
Tidsramme: Uke 12
Uke 12
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger vurdert av CTCAE V5.0 (kun for del 1)
Tidsramme: Fra baseline til 12 uker
Fra baseline til 12 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i høydensitetslipoprotein (HDL) kolesterol
Tidsramme: Fra baseline til 12 uker
Fra baseline til 12 uker
Prosentvis endring fra baseline i ikke-High-density lipoprotein (non-HDL) kolesterol
Tidsramme: Fra baseline til 12 uker
Fra baseline til 12 uker
Prosentvis endring fra baseline i serumtriglyserid (TG)
Tidsramme: Fra baseline til 12 uker
Fra baseline til 12 uker
Prosentvis endring fra baseline i apolipoprotein B (Apo B)
Tidsramme: Fra baseline til 12 uker
Fra baseline til 12 uker
Prosentvis endring fra baseline i apolipoprotein A-I (Apo A-I)
Tidsramme: Fra baseline til 12 uker
Fra baseline til 12 uker
Prosentvis endring fra baseline i totalt kolesterol (TC)
Tidsramme: Fra baseline til 12 uker
Fra baseline til 12 uker
Endring fra baseline i Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin Type 9 (PCSK9)
Tidsramme: Fra baseline til 12 uker
Fra baseline til 12 uker
Konsentrasjoner av AK102 i serum
Tidsramme: Del 1: Dag 1, Dag 2, Dag 4, Dag 8, Dag 15, Dag 22, D29, D57. Del 2: Dag 1, dag 29, dag 57
Del 1: Dag 1, Dag 2, Dag 4, Dag 8, Dag 15, Dag 22, D29, D57. Del 2: Dag 1, dag 29, dag 57
Antall forsøkspersoner som utvikler påvisbare antistoff-antistoffer (ADA)
Tidsramme: Fra baseline til 12 uker
Fra baseline til 12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Akeso

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
AD Pharmaceuticals Co., Ltd.

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Shuyang Zhang, MD, Peking Union Medical College Hospital
  • Hovedetterforsker: Lvya Wang, Beijing Anzhen Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
13. mai 2019

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
15. mars 2021

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
15. mars 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
28. april 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
30. april 2019

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
1. mai 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
2. mars 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
1. mars 2023

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • AK102-202

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger