Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia dell'inibitore PCSK9 AK102 nei pazienti con HoFH

Criterio di inclusione:

• Maschi e femmine, ≥18 anni di età con una diagnosi di ipercolesterolemia familiare omozigote da conferma genetica o una diagnosi clinica basata su una storia di una concentrazione di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) non trattata >500 mg/decilitro (dL) [ 13 millimoli/litro (mmol/L)] insieme a xantoma prima dei 10 anni o evidenza di ipercolesterolemia familiare eterozigote in entrambi i genitori
• Stabile con terapie ipolipemizzanti preesistenti (statine in combinazione con ezetimibe) per almeno 4 settimane senza terapia pianificata o modifica della dose per la durata della partecipazione allo studio
• Concentrazione di C-LDL nel laboratorio centrale a digiuno >130 mg/dL (3,4 mmol/L) e concentrazione di trigliceridi <400 mg/dL (4,5 mmol/L).
• Peso corporeo di 40 chilogrammi (kg) o superiore allo screening

Criteri di esclusione:

• - Ricevuto terapia sostitutiva con plasma LDL entro 8 settimane prima della somministrazione del prodotto sperimentale
• - Ha ricevuto Lomitapide o Mipomersen entro 5 mesi prima della somministrazione del prodotto sperimentale
• Previo trattamento con inibitori PCSK9 o AK102.
• Creatina chinasi (CK) inspiegabile ≥ 5 volte il limite superiore della norma (ULN)
• I soggetti con DNA dell'epatite B cronica o del virus dell'epatite B cronica (HBV) non trattati superiore a 500 UI/mL o virus dell'epatite C (HCV) attivo devono essere esclusi. Possono essere arruolati soggetti con portatori di HBsAg non attivi, epatite B trattata e stabile (HBV DNA <500 IU/mL) ed epatite C curata. I soggetti con anticorpi anti-HCV positivi sono idonei solo se i risultati del test dell'RNA dell'HCV sono negativi.
• Reazioni allergiche note a qualsiasi ingrediente di AK102
• Qualsiasi altra condizione che possa compromettere la sicurezza del paziente o compromettere la qualità dello studio clinico secondo il giudizio dello sperimentatore e/o del monitor medico.