Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność inhibitora PCSK9 AK102 u pacjentów z HoFH

1 marca 2023 zaktualizowane przez: Akeso

Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność inhibitora PCSK9 AK102 u pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH)

AK102 jest opracowywany do leczenia HoFH. Badanie zostanie przeprowadzone w 2 częściach, część 1 to badanie otwarte, jednoramienne, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności inhibitora PCSK9 AK102, a część 2 to podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa Inhibitor PCSK9 AK102. Okres leczenia będzie trwał 12 tygodni.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
10

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100000
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100029
        • Beijing Anzhen Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku ≥18 lat z rozpoznaniem homozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej na podstawie potwierdzenia genetycznego lub rozpoznania klinicznego na podstawie wywiadu dotyczącego nieleczonego stężenia cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) >500 mg/dl (dl) [ 13 milimoli/litr (mmol/l)] razem z żółtaczką przed 10 rokiem życia lub objawami heterozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii u obojga rodziców
  • Stabilność na wcześniej stosowanych terapiach hipolipemizujących (statyny w połączeniu z ezetimibem) przez co najmniej 4 tygodnie bez planowanego leczenia lub zmiany dawki w czasie trwania udziału w badaniu
  • Stężenie LDL-C na czczo w laboratorium centralnym >130 mg/dl (3,4 mmol/l) i stężenie triglicerydów <400 mg/dl (4,5 mmol/l).
  • Masa ciała 40 kilogramów (kg) lub większa podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

  • Otrzymał terapię zastępczą osoczem LDL w ciągu 8 tygodni przed podaniem badanego produktu
  • Otrzymał Lomitapide lub Mipomersen w ciągu 5 miesięcy przed podaniem produktu badawczego
  • Otrzymał wcześniejsze leczenie inhibitorami PCSK9 lub AK102.
  • Niewyjaśniona kinaza kreatynowa (CK) ≥ 5-krotność górnej granicy normy (GGN)
  • Pacjenci z nieleczonym wirusem przewlekłego wirusowego zapalenia wątroby typu B lub wirusem przewlekłego zapalenia wątroby typu B (HBV) DNA przekraczającym 500 j.m./ml lub aktywnym wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) powinni zostać wykluczeni. Pacjenci z nieaktywnymi nosicielami HBsAg, leczonym i stabilnym wirusowym zapaleniem wątroby typu B (DNA HBV <500 IU/ ml) oraz wyleczonym wirusowym zapaleniem wątroby typu C mogą zostać włączeni do badania. Pacjenci z dodatnimi przeciwciałami HCV kwalifikują się tylko wtedy, gdy wyniki testu HCV RNA są ujemne.
  • Znane reakcje alergiczne na którykolwiek składnik AK102
  • Wszelkie inne warunki, które mogłyby zagrozić bezpieczeństwu pacjenta lub zagrozić jakości badania klinicznego w ocenie badacza i/lub monitora medycznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: AK102
450mg AK102, Q4W, wstrzyknięcie podskórne
Lek: AK102
450 mg, co 4 tygodnie, wstrzyknięcie podskórne
Lek: Statyny
Terapie obniżające poziom lipidów
Lek: Ezetymib
Terapie obniżające poziom lipidów
Komparator placebo: placebo
Placebo, Q4W, wstrzyknięcie podskórne
Lek: Statyny
Terapie obniżające poziom lipidów
Lek: Ezetymib
Terapie obniżające poziom lipidów

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana stężenia cholesterolu lipoprotein o niskiej gęstości (LDL-C) w 12. tygodniu w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Tydzień 12
Tydzień 12
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem według oceny CTCAE V5.0 (tylko dla części 1)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 tygodni
Od wartości początkowej do 12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych cholesterolu lipoprotein o dużej gęstości (HDL).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 tygodni
Od wartości początkowej do 12 tygodni
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w cholesterolu innym niż lipoproteiny o dużej gęstości (nie-HDL).
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 tygodni
Od wartości początkowej do 12 tygodni
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu triglicerydów (TG) w surowicy
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 tygodni
Od wartości początkowej do 12 tygodni
Procentowa zmiana od wartości początkowej w apolipoproteinie B (Apo B)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 tygodni
Od wartości początkowej do 12 tygodni
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w apolipoproteinie A-I (Apo A-I)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 tygodni
Od wartości początkowej do 12 tygodni
Procentowa zmiana od linii bazowej w całkowitym cholesterolu (TC)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 tygodni
Od wartości początkowej do 12 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w konwertazie probiałkowej subtylizynie/keksynie typu 9 (PCSK9)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 tygodni
Od wartości początkowej do 12 tygodni
Stężenia AK102 w surowicy
Ramy czasowe: Część 1: Dzień 1, Dzień 2, Dzień 4, Dzień 8, Dzień 15, Dzień 22, D29, D57. Część 2: Dzień 1, Dzień 29, Dzień 57
Część 1: Dzień 1, Dzień 2, Dzień 4, Dzień 8, Dzień 15, Dzień 22, D29, D57. Część 2: Dzień 1, Dzień 29, Dzień 57
Liczba osób, u których rozwinęły się wykrywalne przeciwciała przeciwlekowe (ADA)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 12 tygodni
Od wartości początkowej do 12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Akeso

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
AD Pharmaceuticals Co., Ltd.

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Shuyang Zhang, MD, Peking Union Medical College Hospital
  • Główny śledczy: Lvya Wang, Beijing Anzhen Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 maja 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
15 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
15 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
28 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
1 maja 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 marca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 marca 2023

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • AK102-202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami