Alpelisib en pacientes pediátricos y adultos con malformaciones linfáticas asociadas a una mutación en PIK3CA. (EPIK-L1)
Estudio de dos etapas, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de alpelisib en pacientes pediátricos y adultos con malformaciones linfáticas asociadas con una mutación PIK3CA.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se trata de un estudio multicéntrico fase II/III con dos etapas:
- La Etapa 1 está diseñada para seleccionar la(s) dosis para la fase de confirmación (DSCP) para alpelisib en la Etapa 2 y comprenderá una fase central abierta de 24 semanas en participantes adultos (≥18 años de edad) y pediátricos (6- 17 años) con LyM mutado en PIK3CA, seguido de una extensión. Una vez que se haya confirmado la elegibilidad en la selección, los participantes serán asignados aleatoriamente a las diferentes dosis de alpelisib según su edad. Dependiendo de los resultados al final de la fase central de la Etapa 1, la Etapa 2 se abrirá a participantes adultos y/o pediátricos o se puede detener el estudio.
- La etapa 2 está diseñada para confirmar la eficacia y evaluar la seguridad de alpelisib en el DSCP en participantes con LyM mutado en PIK3CA y comprenderá una fase de confirmación aleatorizada, doble ciego, controlada con placebo de 24 semanas en adultos (≥18 años de edad) y participantes pediátricos de 6 a 17 años de edad seguidos de una extensión abierta. Después de que se haya confirmado la elegibilidad en la selección, los participantes serán asignados aleatoriamente a alpelisib o placebo.
Además, en paralelo, la Etapa 2 incluirá una fase central abierta de 24 semanas en participantes pediátricos de 2 a 5 años de edad seguida de una extensión, si los participantes pediátricos se inscribirán en la Etapa 2.
Basándose en los resultados de la fase central abierta de 24 semanas de la Etapa 1, Novartis seleccionará la(s) dosis para la Etapa 2 en consulta con el Comité Directivo (SC). Durante la fase central aleatoria, doble ciego y controlada con placebo de 24 semanas de la Etapa 2, un Comité Independiente de Monitoreo de Datos (DMC) llevará a cabo revisiones periódicas de seguridad.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Acceso ampliado
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: 1-888-669-6682
- Correo electrónico: novartis.email@novartis.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: +41613241111
- Correo electrónico: novartis.email@novartis.com
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Ulm, Alemania, 89081
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Baden-Wurttemberg
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Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Alemania, 79106
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Mannheim, Baden-Wurttemberg, Alemania, 68305
- Retirado
- Novartis Investigative Site
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North Rhine-Westphalia
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Cologne, North Rhine-Westphalia, Alemania, 50937
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Saxony
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Leipzig, Saxony, Alemania, 04103
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Capital Federal, Argentina, C1023AAB
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Buenos Aires
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CABA, Buenos Aires, Argentina, C1181ACH
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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CABA, Buenos Aires, Argentina, C1425BEA
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia, 2010
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Sydney, New South Wales, Australia, 2031
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Brussels, Bélgica, 1200
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Brno, Chequia, 625 00
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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-
A Coruña, España, 15006
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Barcelona, España, 08035
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Madrid, España, 28046
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Madrid, España, 28009
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Balearic Islands
-
Palma, Balearic Islands, España, 07120
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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-
Barcelona
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Esplugues, Barcelona, España, 08950
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona, España, 08907
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Reclutamiento
- UCSF Benioff Children s Hospital
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Investigador principal:
- Beth Apsel Winger
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Contacto:
- Sophie Shean
- Número de teléfono: +1 510 428 3885 8227
- Correo electrónico: sophie.shean@ucsf.edu
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Reclutamiento
- Childrens Hospital of Orange County
-
Contacto:
- Eliud Espinal
- Número de teléfono: 714-509-8810
- Correo electrónico: eliud.espinal@choc.org
-
Investigador principal:
- Maria Buethe
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Reclutamiento
- Lucile Packard Childrens Hosp
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Investigador principal:
- Joyce Teng
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Contacto:
- Thomas Buschbacher
- Correo electrónico: tbusch@stanford.edu
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-
District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2970
- Reclutamiento
- Childrens National Medical Center
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Contacto:
- Regine Hyppolite
- Correo electrónico: rhyppolite@childrensnational.org
-
Investigador principal:
- Yaser Diab
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-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Reclutamiento
- Nemours Childrens Clinic
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Contacto:
- Rosita Almira
- Número de teléfono: 904-697-3674
- Correo electrónico: rosita.almira@nemours.org
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Investigador principal:
- Anderson Collier
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Reclutamiento
- Childrens Hosp Boston Dept of Heme
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Investigador principal:
- Tishi Shah
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Contacto:
- Kelsey Deemer
- Número de teléfono: 617-355-5526
- Correo electrónico: kelsey.deemer@childrens.harvard.edu
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-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Reclutamiento
- WA Uni School Of Med
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Investigador principal:
- Bryan Sisk
-
Contacto:
- Alison Barnwell
- Correo electrónico: abarnwell@wustl.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- Reclutamiento
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Contacto:
- Miriam Davis
- Correo electrónico: miriam.davis@unc.edu
-
Investigador principal:
- Alexandra Borst
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
- Reclutamiento
- Cinn Children Hosp Medical Center
-
Investigador principal:
- Adrienne Hammill
-
Contacto:
- Sarah Price
- Número de teléfono: 513-636-6090
- Correo electrónico: Sarah.Price@cchmc.org
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Reclutamiento
- Cleveland Clinic Foundation
-
Investigador principal:
- Michael Kelly
-
Contacto:
- Natalie Mau
- Correo electrónico: maun4@ccf.org
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Reclutamiento
- Univ Hospital Of Cleveland
-
Investigador principal:
- Howard Wang
-
Contacto:
- Erika Waites
- Número de teléfono: 216-844-7028
- Correo electrónico: Erika.Waites@uhhospitals.org
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Reclutamiento
- Nationwide Children s Hospital
-
Contacto:
- Star Seum
- Correo electrónico: star.seum@nationwidechildrens.org
-
Investigador principal:
- Bhuvana Setty
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-
Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Reclutamiento
- Oregon Health Science University
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Investigador principal:
- Melinda Wu
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Contacto:
- Annie Yang
- Correo electrónico: yangann@ohsu.edu
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- CHOP Abramson Pediatric Resch Ctr
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Investigador principal:
- Denise Adams
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Contacto:
- Melissa Casey
- Correo electrónico: CASEYMA@chop.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Reclutamiento
- Childrens Hosp Pittsburgh UPMC
-
Contacto:
- Alex Berkebile
- Número de teléfono: 412-692-5346
- Correo electrónico: berkebileak@upmc.edu
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Investigador principal:
- Julia Segal
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-
Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Baylor College of Medicine
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Investigador principal:
- Ionela Iacobas
-
Contacto:
- Gaylon Stevenson
- Número de teléfono: 713-798-3701
- Correo electrónico: gnsteve1@texaschildrens.org
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- U of TX Health Science Ct
-
Investigador principal:
- Autumn Atkinson
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Contacto:
- Kelly Mulligan
- Número de teléfono: 713-500-6852
- Correo electrónico: kelly.mulligan@uth.tmc.edu
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-
Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Reclutamiento
- Childrens Hospital and Regional Medical Center
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Investigador principal:
- Jonathan A Perkins
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Contacto:
- Maya Younoszai
- Número de teléfono: 206-526-2100
- Correo electrónico: maya.younosza@seattlechildrens.org
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Angers, Francia, 49933
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Bordeaux, Francia, 33076
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Bron, Francia, 69677
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Caen, Francia, 14033
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Dijon, Francia, 21000
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Lille, Francia, 59000
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Marseille, Francia, 13885
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Montpellier, Francia, 34295
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Francia, 75015
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Francia, 75010
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Toulouse, Francia, 31054
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Tours, Francia, 37044
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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-
-
Naples, Italia, 80122
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
BO
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Bologna, BO, Italia, 40138
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milan, MI, Italia, 20122
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00165
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
-
Roma, RM, Italia, 00168
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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TO
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Torino, TO, Italia, 10126
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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-
Nijmegen, Países Bajos, 6525 GA
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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South Holland
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Rotterdam, South Holland, Países Bajos, 3015 GD
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Lausanne, Suiza, 1011
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- El participante debe estar dispuesto a permanecer en el sitio clínico según lo requiera el protocolo y estar dispuesto a cumplir con las restricciones del estudio y los programas de examen.
- El participante tiene un diagnóstico confirmado y documentado por un médico de LyM en el momento del consentimiento informado
- El participante no se considera candidato o no está dispuesto a recibir opciones de terapia local, incluidas, entre otras, escleroterapia, embolización y cirugía hasta completar la semana 24 en el momento del consentimiento informado.
- El participante tiene evidencia de mutaciones somáticas en el gen PIK3CA
- El participante tiene al menos una lesión LyM medible confirmada por evaluación BIRC antes de la aleatorización.
Criterios clave de exclusión:
- El participante tiene un diagnóstico documentado y confirmado por un médico de PROS en el momento del consentimiento informado.
- El participante tiene un diagnóstico documentado y confirmado por un médico de anomalía linfática de conducción central, anomalía linfática general, enfermedad de Gorham-Stout, linfangiomatosis kaposiforme en el momento del consentimiento informado.
- El participante tiene antecedentes conocidos de síndrome de Stevens-Johnson, eritema multiforme o necrólisis epidérmica tóxica en el momento del consentimiento informado.
- El participante tiene un diagnóstico establecido de diabetes mellitus tipo I o diabetes mellitus tipo II no controlada en el momento del consentimiento informado.
- El participante había recibido tratamiento previo con alpelisib y/o cualquier otro inhibidor de PI3K con una duración de tratamiento superior a 2 semanas en el momento del consentimiento informado.
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Participantes adultos, dosis 1 de alpelisib (Etapa 1)
Participantes adultos (≥18 años de edad) que recibirán la dosis 1 de alpelisib de manera abierta durante al menos 24 semanas a menos que suspendan antes (Etapa 1)
|
En la etapa 1: los participantes adultos (≥18 años de edad) recibirán la dosis 1 o la dosis 2 de alpelisib; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán la dosis 2 o la dosis 3 de alpelisib. En la etapa 2: los participantes adultos recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes adultos; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes pediátricos; y los participantes pediátricos de 0 a 5 años de edad recibirán la dosis 3 de alpelisib
Otros nombres:
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Experimental: Participantes adultos, dosis 2 de alpelisib (Etapa 1)
Participantes adultos (≥18 años de edad) que recibirán la dosis 2 de alpelisib de manera abierta durante al menos 24 semanas, a menos que suspendan antes (Etapa 1).
|
En la etapa 1: los participantes adultos (≥18 años de edad) recibirán la dosis 1 o la dosis 2 de alpelisib; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán la dosis 2 o la dosis 3 de alpelisib. En la etapa 2: los participantes adultos recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes adultos; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes pediátricos; y los participantes pediátricos de 0 a 5 años de edad recibirán la dosis 3 de alpelisib
Otros nombres:
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Experimental: Participantes pediátricos (6-17 años de edad), dosis 2 de alpelisib (Etapa 1)
Participantes pediátricos de 6 a 17 años de edad que recibirán la dosis 2 de alpelisib de manera abierta durante al menos 24 semanas, a menos que suspendan antes (Etapa 1)
|
En la etapa 1: los participantes adultos (≥18 años de edad) recibirán la dosis 1 o la dosis 2 de alpelisib; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán la dosis 2 o la dosis 3 de alpelisib. En la etapa 2: los participantes adultos recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes adultos; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes pediátricos; y los participantes pediátricos de 0 a 5 años de edad recibirán la dosis 3 de alpelisib
Otros nombres:
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Experimental: Participantes pediátricos (6-17 años de edad), dosis 3 de alpelisib (Etapa 1)
Participantes pediátricos de 6 a 17 años de edad que recibirán la dosis 3 de alpelisib de forma abierta durante al menos 24 semanas, a menos que suspendan antes (Etapa 1).
|
En la etapa 1: los participantes adultos (≥18 años de edad) recibirán la dosis 1 o la dosis 2 de alpelisib; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán la dosis 2 o la dosis 3 de alpelisib. En la etapa 2: los participantes adultos recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes adultos; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes pediátricos; y los participantes pediátricos de 0 a 5 años de edad recibirán la dosis 3 de alpelisib
Otros nombres:
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|
Experimental: Participantes adultos, alpelisib (Etapa 2)
Participantes adultos (≥18 años) que recibirán alpelisib a la dosis seleccionada para la fase de confirmación en participantes adultos (Etapa 2)
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En la etapa 1: los participantes adultos (≥18 años de edad) recibirán la dosis 1 o la dosis 2 de alpelisib; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán la dosis 2 o la dosis 3 de alpelisib. En la etapa 2: los participantes adultos recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes adultos; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes pediátricos; y los participantes pediátricos de 0 a 5 años de edad recibirán la dosis 3 de alpelisib
Otros nombres:
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|
Comparador de placebos: Participantes adultos, placebo (Etapa 2)
Participantes adultos (≥18 años de edad) que recibirán un placebo equivalente
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En la Etapa 2, los participantes recibirán un placebo equivalente durante 24 semanas del estudio.
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Experimental: Participantes pediátricos (6-17 años de edad), alpelisib (Etapa 2)
Participantes pediátricos (6-17 años de edad) que recibirán alpelisib a la dosis seleccionada para la fase de confirmación en participantes pediátricos (Etapa 2)
|
En la etapa 1: los participantes adultos (≥18 años de edad) recibirán la dosis 1 o la dosis 2 de alpelisib; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán la dosis 2 o la dosis 3 de alpelisib. En la etapa 2: los participantes adultos recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes adultos; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes pediátricos; y los participantes pediátricos de 0 a 5 años de edad recibirán la dosis 3 de alpelisib
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Participantes pediátricos (6-17 años de edad), placebo (Etapa 2)
Participantes pediátricos (6 a 17 años de edad) que recibirán un placebo equivalente
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En la Etapa 2, los participantes recibirán un placebo equivalente durante 24 semanas del estudio.
|
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Experimental: Participantes pediátricos (0-5 años de edad), alpelisib (etapa 2)
Participantes pediátricos de 0-5 años que dosificarán 3 de alpelisib de manera abierta durante al menos 24 semanas a menos que descontinúen antes
|
En la etapa 1: los participantes adultos (≥18 años de edad) recibirán la dosis 1 o la dosis 2 de alpelisib; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán la dosis 2 o la dosis 3 de alpelisib. En la etapa 2: los participantes adultos recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes adultos; Los participantes pediátricos (6-17 años de edad) recibirán alpelisib en la dosis seleccionada para la fase confirmatoria en participantes pediátricos; y los participantes pediátricos de 0 a 5 años de edad recibirán la dosis 3 de alpelisib
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Etapa 2: tasa de respuesta radiológica en la semana 24 de la etapa 2 (participantes adultos y pediátricos (de 6 a 17 años))
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Respuesta radiológica definida por lograr una reducción de al menos el 20 % en la suma de los volúmenes de la lesión objetivo (1 a 3 lesiones), evaluada por resonancia magnética mediante un BIRC en la semana 24, siempre que ninguna de las lesiones objetivo individuales tenga un aumento de al menos el 20 % desde el inicio y en ausencia de progresión de lesiones no diana y sin nuevas lesiones.
Se valorará el porcentaje de participantes con respuesta radiológica en la Semana 24 del Estadio 2 en los grupos de adultos y pediátricos (6-17 años)
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Línea de base, semana 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Etapa 2: Porcentaje de participantes con al menos una mejora de 1 punto en comparación con el valor inicial según la escala de impresión global de gravedad del paciente (PGI-S) en la semana 24 de la Etapa 2 (participantes adultos y pediátricos (6 a 17 años de edad))
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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PGI-S es una medida de un solo elemento para evaluar la gravedad general de la condición de un paciente.
Este instrumento de ítem único utiliza una escala de calificación de 5 puntos, que va de 1 (sin síntomas) a 5 (muy grave).
Las puntuaciones más bajas indican un mejor estado de salud.
Se evaluará el porcentaje de participantes con al menos una mejora de 1 punto en comparación con el valor inicial en la semana 24 de la etapa 2 en grupos de adultos y pediátricos (6-17 años de edad).
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Línea de base, semana 24
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Etapa 2: Cambio desde el inicio en la escala de impresión global de cambio del paciente (PGI-C) (participantes adultos y pediátricos (de 6 a 17 años))
Periodo de tiempo: Hasta 8 años aproximadamente
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PGI-C es una medida de un solo elemento para evaluar el cambio en la gravedad general de los síntomas desde el inicio del estudio.
Este instrumento de ítem único utiliza una escala de calificación de 7 puntos, que oscila entre 1 (mucho mejorado) y 7 (mucho peor).
Las puntuaciones más bajas indican un mejor estado de salud.
El cambio con respecto al valor inicial en la puntuación PGI-C se evaluará en participantes adultos y pediátricos (de 6 a 17 años de edad)
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Hasta 8 años aproximadamente
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Etapa 2: Cambio desde el inicio en la escala de impresión global de cambio del investigador (IGIC) (participantes adultos y pediátricos (6 a 17 años de edad))
Periodo de tiempo: Hasta 8 años aproximadamente
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El IGIC consta de una única pregunta que pide al investigador que califique el cambio en el estado del paciente desde el inicio del tratamiento o intervención, utilizando una escala de 7 puntos que va del 1 (Mucho mejorado) al 7 (Mucho peor).
El cambio desde el inicio en la puntuación IGIC se evaluará en participantes adultos y pediátricos (de 6 a 17 años de edad).
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Hasta 8 años aproximadamente
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Etapa 2: Cambio desde el valor inicial en los servicios de salud del EuroQol de 5 dimensiones (EQ-5D) (participantes adultos y pediátricos (de 6 a 17 años))
Periodo de tiempo: Hasta 8 años aproximadamente
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El EQ-5D-5L (completado por participantes adultos) incluye 5 ítems que abordan dimensiones de movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión), cada uno con 5 opciones de respuesta, que van desde 1=sin problemas hasta 5=problemas extremos El EQ-5D-Y (completado por niños mayores de 8 años) y la versión Proxy EQ-5D-Y (completado por los padres para participantes menores de 8 años o que no pueden registrar por sí mismos) incluye 5 elementos que abordan dimensiones de movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión), cada una con 3 opciones de respuesta, que van desde 1= sin problemas hasta 3= muchos problemas
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Hasta 8 años aproximadamente
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Etapa 2: Porcentaje de participantes con una respuesta radiológica en la semana 24 de la etapa 2 (participantes pediátricos de 0 a 5 años de edad)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
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Respuesta radiológica definida al lograr al menos una reducción del 20% en la suma de los volúmenes de lesiones objetivo (1 a 3 lesiones), evaluada por MRI por una BIRC en la Semana 24, siempre que ninguna de las lesiones objetivo individuales tenga al menos un aumento del 20% desde la línea de base y en ausencia de la progresión de las lesiones no objetivas y sin nuevas lesiones.
Se evaluará el porcentaje de participantes con una respuesta radiológica en la semana 24 de la etapa 2 en participantes pediátricos de 0 a 5 años de edad.
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Línea de base, semana 24
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Etapa 2: Cambio desde la línea de base en los dominios de perfil del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS) Dominios de perfil (adultos y pediátricos (6-17 años) participantes)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 8 años
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El perfil Promis-29 Plus 2 V2.1 (completado por el participante adulto) incluye 29 ítems en los dominios de depresión, ansiedad, función física, interferencia del dolor, fatiga, alteración del sueño, capacidad de participante en roles y actividades sociales, habilidades de funciones cognitivas e intensidad del dolor. El perfil PROMIS Pediatric-25 v2.0 (completado por niños mayores de 8 años) y el perfil de PROMIS PROXY-25 V2.0 (completado por los padres para niños menores de 8 años) incluyen 25 ítems en los dominios de los síntomas depresivos, la ansiedad, la modernidad física, la interferencia del dolor, la fatiga y las relaciones entre pares y la intensidad del dolor en todos los ítems (excepto el ítem de la intensidad del dolor) usan un Likert de 5 puntos, lo que es una) escala de 5 puntos, lo que es una gran cantidad de). (Mucho). El elemento de intensidad del dolor se califica en una escala de calificación numérica 0-10, donde 0 representa "sin dolor" y 10 representa "el peor dolor imaginable". Se evaluará el cambio desde el inicio en los dominios promis. |
Hasta aproximadamente 8 años
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Estadio 1 y 2: Duración de la respuesta (DOR) en participantes adultos y pediátricos que reciben alpelisib
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 8 años
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La DOR se define como el tiempo transcurrido desde la primera respuesta documentada hasta la progresión de las lesiones de LyM según el BIRC o la muerte.
Este análisis solo se aplica a los participantes que están en tratamiento con alpelisib (Etapa 1 y 2) y que logran respuesta.
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Hasta aproximadamente 8 años
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Etapa 1: Tasa de respuesta radiológica de alpelisib en participantes adultos y pediátricos (6-17 años de edad)
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 24
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Respuesta radiológica definida por lograr al menos una reducción del 20% en la suma de los volúmenes de las lesiones objetivo (de 1 a 3 lesiones), evaluada mediante resonancia magnética por un BIRC en la Semana 24, siempre que ninguna de las lesiones objetivo individuales tenga un aumento de al menos el 20% desde el inicio y en ausencia de progresión de lesiones no objetivo y sin nuevas lesiones. Se evaluará el porcentaje de participantes (adultos y pediátricos de 6 a 17 años de edad) con respuesta radiológica en la Semana 24 de la Etapa 1. |
Línea base, Semana 24
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Estadio 1 y 2: Tasa de respuesta radiológica de alpelisib en participantes adultos y pediátricos
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 8 años
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Respuesta radiológica definida como la consecución de al menos un 20% de reducción en la suma de los volúmenes de las lesiones diana (de 1 a 3 lesiones), evaluada mediante resonancia magnética por un BIRC, siempre que ninguna de las lesiones diana individuales presente un aumento de al menos el 20% respecto al valor basal y en ausencia de progresión de lesiones no diana y sin nuevas lesiones. Se evaluará el porcentaje de participantes que reciben alpelisib (Etapa 1 y 2) con respuesta radiológica. |
Hasta aproximadamente 8 años
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Etapas 1 y 2: Concentraciones plasmáticas de alpelisib
Periodo de tiempo: El Día 1 de la Semana 8, 16, 24, 48 y 120
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Concentraciones plasmáticas de alpelisib en participantes adultos y pediátricos (Etapa 1 y 2).
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El Día 1 de la Semana 8, 16, 24, 48 y 120
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Etapa 1 y 2: Porcentaje de participantes con síntomas, complicaciones y comorbilidades relacionados con LyM en tratamiento con alpelisib en participantes adultos y pediátricos en la Semana 24
Periodo de tiempo: Semana 24
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Porcentaje de participantes con síntomas, complicaciones y comorbilidades relacionados con LyM en tratamiento con alpelisib en participantes adultos y pediátricos en la Semana 24 (Etapa 1 y 2)
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Semana 24
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Fase 1 y 2: Porcentaje de participantes con síntomas, complicaciones y comorbilidades relacionados con LyM en tratamiento con alpelisib en participantes adultos y pediátricos
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 8 años
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Porcentaje de participantes con síntomas, complicaciones y comorbilidades relacionados con LyM en tratamiento con alpelisib en participantes adultos y pediátricos (Etapa 1 y 2)
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Hasta aproximadamente 8 años
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Etapa 1 y 2: Cambio desde el inicio en las lesiones de LyM en participantes adultos y pediátricos en la Semana 24
Periodo de tiempo: Línea basal, semana 24
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Cambio desde el valor basal en la suma de los volúmenes de las lesiones diana, la suma de los volúmenes de las lesiones no diana medibles por resonancia magnética (si procede) y la suma de todos los volúmenes de lesiones medibles por resonancia magnética (diana y no diana) evaluado por el BIRC en la semana 24 en participantes adultos y pediátricos (Etapas 1 y 2)
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Línea basal, semana 24
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Etapa 1 y 2: Cambio desde el inicio del estudio en las lesiones de LyM en participantes adultos y pediátricos
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 8 años
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Cambio desde el valor basal en la suma de los volúmenes de las lesiones diana, la suma de los volúmenes de las lesiones no diana medibles por resonancia magnética (si procede) y la suma de todos los volúmenes de las lesiones medibles por resonancia magnética (diana y no diana) evaluados por BIRC en participantes adultos y pediátricos (Fase 1 y 2)
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Hasta aproximadamente 8 años
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Etapa 1 y 2: Porcentaje de participantes con cambios en lesiones no objetivo en participantes adultos y pediátricos en la Semana 24
Periodo de tiempo: Línea base, Semana 24
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Porcentaje de participantes con cambios en las lesiones no objetivo evaluado por BIRC en la semana 24 en participantes adultos y pediátricos (Etapa 1 y 2)
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Línea base, Semana 24
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Etapa 1 y 2: Porcentaje de participantes con cambios en lesiones no objetivo en participantes adultos y pediátricos
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 8 años
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Porcentaje de participantes con cambios en las lesiones no objetivo evaluado por BIRC en participantes adultos y pediátricos (Etapa 1 y 2)
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Hasta aproximadamente 8 años
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Etapa 1 y 2: Porcentaje de participantes con lesiones nuevas en participantes adultos y pediátricos en la Semana 24
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 24
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El porcentaje de participantes con lesiones nuevas evaluado por BIRC en la semana 24 en participantes adultos y pediátricos (Etapa 1 y 2)
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Línea de base, Semana 24
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Fase 1 y 2: Porcentaje de participantes con nuevas lesiones en participantes adultos y pediátricos
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 8 años
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El porcentaje de participantes con nuevas lesiones evaluado por BIRC en participantes adultos y pediátricos (Etapa 1 y 2)
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Hasta aproximadamente 8 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Neoplasias
- Neoplasias por tipo histológico
- Enfermedades linfáticas
- Anomalías congénitas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Neoplasma, tejido linfático
- Anomalías linfáticas
- Linfangioma
- Linfangioma, quístico
- Drogas de calidad inferior
- Preparaciones farmacéuticas
- Alpelisib
Otros números de identificación del estudio
- CBYL719P12201
- 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-504146-60-00 (Identificador de registro: EU CTIS number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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