PCR digital de CHIP y MR para la monitorización de MRD después de Allo-HSCT en AML
24 de marzo de 2026 actualizado por: Meng Lv, Peking University People's Hospital
Detección basada en PCR digital de mutaciones CHIP y MR para el seguimiento de la enfermedad residual mínima tras el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas en pacientes con leucemia mieloide aguda
Este estudio observacional prospectivo tiene como objetivo evaluar la importancia clínica del monitoreo de enfermedad residual medible (MRD) mediante PCR digital (dPCR) en pacientes con leucemia mieloide aguda (AML) después de un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (allo-HSCT). El estudio incluirá específicamente a pacientes que presentan hematopoyesis clonal (CH) y/o mutaciones génicas relacionadas con mielodisplasia (MR).
Se establecerán ensayos dPCR específicos para cada paciente para permitir una cuantificación longitudinal altamente sensible de la carga mutacional. Se realizarán evaluaciones seriadas en momentos predefinidos dentro de los primeros 12 meses después del trasplante. El estudio investigará el valor pronóstico de la dinámica de MRD basada en dPCR para predecir la recaída, la supervivencia libre de recaída y la supervivencia general, y explorará además su potencial para permitir una detección más temprana de la recaída molecular en comparación con los métodos convencionales.
Descripción general del estudio
Estado
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TACH) sigue siendo un tratamiento potencialmente curativo para pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) de riesgo intermedio y alto. La monitorización postrasplante de la enfermedad residual medible (ERM) es crucial para la detección temprana de recaídas y la intervención clínica oportuna.
Este estudio se centra en pacientes con LMA que presentan hematopoyesis clonal (HC) y/o mutaciones genéticas relacionadas con mielodisplasia (MR) (por ejemplo, DNMT3A, TET2, ASXL1, SRSF2), que carecen de genes de fusión recurrentes y mutaciones de NPM1, representando una población con una necesidad insatisfecha de estrategias sensibles de monitorización molecular de ERM.
Para cada paciente incluido, se desarrollará un ensayo individualizado de PCR digital (dPCR) para detectar mutaciones específicas del paciente con alta sensibilidad. Se recogerán muestras de médula ósea longitudinalmente en puntos de tiempo predefinidos (línea basal [mes 0], y meses 1, 2, 3, 4.5, 6, 9 y 12 post-TACH).
Se analizarán las dinámicas longitudinales de la carga mutacional para evaluar su asociación con los resultados clínicos, incluyendo la incidencia acumulada de recaída (IAR) y la supervivencia global (SG). Este estudio tiene como objetivo establecer la monitorización de ERM basada en dPCR como una herramienta precisa y clínicamente aplicable para guiar la intervención temprana y, en última instancia, mejorar los resultados postrasplante en LMA.
Tipo de estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
Inscripción
100
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
Estudio Contacto
- Nombre: Ya-zhen Qin, Ph.D
- Número de teléfono: +861088324702
- Correo electrónico: qin2000@aliyun.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Meng Lv, M.D,Ph.D
- Número de teléfono: +861088324637
- Correo electrónico: drlvmeng@bjmu.edu.cn
Ubicaciones de estudio
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Porcelana
- Reclutamiento
- Peking University People's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con AML que se sometieron a un alo-TPH, específicamente aquellos que carecen de los genes de fusión comunes y de mutaciones en NPM1, pero que presentan mutaciones en genes de CH y/o MR.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de leucemia mieloide aguda (LMA).
- Someterse a un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-TCMH) en el centro investigador.
- Negativo para genes de fusión recurrentes monitoreados rutinariamente en el laboratorio clínico, incluidos, entre otros, AML1::ETO, CBFB::MYH11, reordenamientos de KMT2A (MLL), NUP98::NSD1, NUP98::HOXA9, FUS::ERG, DEK::NUP214, SET::NUP214, PICALM::AF10 y BCR::ABL1.
- Disponibilidad de resultados de secuenciación de nueva generación (NGS) en el diagnóstico inicial con informes originales accesibles.
- Negativo para mutaciones de NPM1 en el diagnóstico inicial.
- Presencia de hematopoyesis clonal (HC) y/o mutaciones de genes relacionados con mielodisplasia (MR) en el diagnóstico inicial, incluidas, entre otras, DNMT3A, TET2, ASXL1, SRSF2, SF3B1, U2AF1, JAK2, IDH2, BCOR, EZH2, RUNX1, STAG2 y ZRSR2.
Criterios de exclusión:
- Pacientes con perfiles de mutación no aptos para el diseño de ensayos de PCR digital (dPCR) específicos del paciente que logren una sensibilidad de ≤0,1%.
- Ausencia de dianas moleculares evaluables para el seguimiento longitudinal de la enfermedad residual mínima (ERM).
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Número de grupos/cohortes
1
Cohortes e Intervenciones
Grupo / CohorteGrupo / Cohorte |
Intervención / TratamientoIntervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Cohorte de LMA post-TPH
Pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) sometidos a trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH-alo) que presentan hematopoyesis clonal (HC) y/o mutaciones génicas relacionadas con mielodisplasia (MR), y son negativos para genes de fusión recurrentes y mutaciones NPM1.
|
Se recogen muestras de médula ósea a los 0, 1, 2, 3, 4,5, 6, 9 y 12 meses tras el TPH.
Se extrae el ADN y se cuantifica la carga de mutaciones CH/MR específicas utilizando sistemas individualizados de cebadores/sondas para dPCR. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia Acumulada de Recaída (IAR)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años después del trasplante
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CIR se define como el tiempo transcurrido desde el trasplante hasta la recaída hematológica o extramedular
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Hasta 2 años después del trasplante
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Medidas de resultado secundarias
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Supervivencia Global (SG)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años después del trasplante
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El tiempo desde el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) hasta la muerte por cualquier causa
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Hasta 2 años después del trasplante
|
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Supervivencia libre de recaída (SLR)
Periodo de tiempo: Hasta 2 años después del trasplante
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El tiempo desde la fecha del TCMH hasta la aparición de cualquiera de los siguientes: Muerte por cualquier causa Recurrencia de la enfermedad
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Hasta 2 años después del trasplante
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
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Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Ya-zhen Qin, Ph.D, Peking University People's Hospital
- Investigador principal: Meng Lv, M.D,Ph.D, Peking University People's Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Inicio del estudio
20 de marzo de 2026
Finalización primaria (Estimado)
Finalización primaria
31 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
Finalización del estudio
31 de diciembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Enviado por primera vez
24 de marzo de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de marzo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
Publicado por primera vez
30 de marzo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización publicada
30 de marzo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de marzo de 2026
Última verificación
Última verificación
1 de marzo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
Otros números de identificación del estudio
- 2026PHB191-001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .