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Estudio de ALA-101 en pacientes con linfoma no Hodgkin y leucemia CD19 positivos. (SAPPHIRE)

4 de agosto de 2026 actualizado por: Arovella Therapeutics Ltd

Un estudio de Fase 1, abierto, de escalada de dosis y expansión para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia preliminar de ALA-101, células CAR-iNKT alogénicas, listas para usar, dirigidas contra CD19 en pacientes con linfoma no Hodgkin y leucemia CD19+

Estudio de Fase 1 de Escalación de Dosis y Expansión de Etiqueta Abierta para Evaluar la Seguridad, Tolerabilidad, Farmacocinética, Farmacodinámica y Eficacia Preliminar de ALA-101

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Aún no reclutando

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio de Fase 1, abierto, de escalada de dosis y expansión que evalúa la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK), farmacodinámica (PD), inmunogenicidad y eficacia preliminar de ALA-101, una terapia celular CAR-iNKT alogénica y lista para usar dirigida al CD19, en pacientes con linfoma no Hodgkin (LNH) positivo para CD19, leucemia linfocítica crónica (LLC) y leucemia de células peludas (LCP).

La fase de escalada de dosis evaluará la seguridad y determinará la dosis máxima tolerada (DMT). La fase de expansión/relleno de dosis evaluará más a fondo la seguridad y la eficacia preliminar y establecerá la dosis recomendada para la Fase 2 (DRF2).

La participación en el estudio incluye períodos de selección, linfodepleción, tratamiento y seguimiento. Una visita de fin de estudio se realizará en el mes 24, después de la cual los participantes ingresarán a un estudio de seguimiento a largo plazo.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
46

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2010
        • St. Vincent's Hospital
        • Contacto:
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Mater Misericordiae Ltd (MML)
        • Contacto:
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
        • Contacto:
          • Dr Salvatore Fiorenza
          • Número de teléfono: (03) 9903 0122
          • Correo electrónico: acbd@monash.edu
      • Richmond, Victoria, Australia, 3121

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Mayor de 18 años
  • Diagnóstico confirmado de linfoma no Hodgkin CD19+, linfoma difuso de células B grandes, linfoma folicular, linfoma de la zona marginal, leucemia linfática crónica o leucemia de células peludas
  • Esperanza de vida superior a 3 meses
  • Función hepática y renal adecuada
  • Función de la médula ósea adecuada
  • Valores de ECG adecuados
  • Consentimiento para utilizar anticoncepción adecuada para evitar el embarazo hasta 12 meses después del tratamiento y acuerdo de no donar esperma u óvulos durante 12 meses después del tratamiento

Criterios de exclusión:

  • Tratamiento previo con anticuerpo monoclonal anti-CD1d
  • Trasplante alogénico de células madre previo, excepto cuando el participante tiene más de 100 días y no presenta enfermedad de injerto contra huésped (no controlada)
  • Trasplante de órgano previo
  • Malignidad previa en los últimos 3 años que esté activa o haya sido tratada
  • Afectación actual del sistema nervioso central por linfoma o leucemia
  • Evidencia de disfunción cardíaca
  • Enfermedad autoinmune activa que requiera terapia inmunosupresora sistémica en los últimos 6 meses
  • Infección activa conocida por hepatitis B, hepatitis C o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Antecedentes de enfermedad de injerto contra huésped de grado 2 a 4
  • Sin enfermedad de injerto contra huésped activa tras un mínimo de 3 meses de suspensión de todos los tratamientos para la enfermedad de injerto contra huésped
  • No haber recibido terapia sistémica contra el cáncer para la malignidad subyacente dentro de las 6 semanas previas al inicio de la quimioterapia de acondicionamiento en el Día -6
  • Participantes que hayan recibido terapia con células CAR-T autólogas o alogénicas dentro de los 3 meses previos al inicio del cribado
  • Uso de corticosteroides sistémicos dentro de los 15 días previos al inicio de la quimioterapia de acondicionamiento en el Día -6 u otros fármacos inmunosupresores dentro de los 30 días
  • Cirugía mayor reciente (dentro de las 4 semanas previas al inicio de la quimioterapia de acondicionamiento en el Día -6) o cirugía mayor planificada dentro de las 8 semanas posteriores a la infusión de ALA-101 en el Día 1
  • Infección activa que requiera medicación intravenosa antibiótica, antifúngica o antiviral u hospitalización dentro de los 10 días previos al inicio de la quimioterapia de acondicionamiento en el Día -6
  • Condición médica grave (por ejemplo, enfermedad pulmonar obstructiva crónica grave, enfermedad de Parkinson grave) o mal controlada (por ejemplo, hipertensión, diabetes, enfermedad inflamatoria intestinal activa)
  • Vacunación con vacuna viva dentro de los 28 días previos al inicio de la quimioterapia de acondicionamiento en el Día -6 o vacunación con vacuna viva planificada dentro de los 6 meses posteriores a la infusión de ALA-101

Aplican criterios adicionales.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Nivel 1 de Dosis de Tratamiento
50 × 10⁶ células CAR+ iNKT (nivel de dosis inicial)
Droga: ALA-101
Infusión intravenosa única de ALA-101 tras el acondicionamiento quimioterapéutico con Fludarabina y Ciclofosfamida
Experimental: Nivel de dosis de tratamiento -1
Dosis nivel -1: 20 × 10^6 células iNKT CAR+ (en caso de DLTs en el Nivel de Dosis 1)
Droga: ALA-101
Infusión intravenosa única de ALA-101 tras el acondicionamiento quimioterapéutico con Fludarabina y Ciclofosfamida
Experimental: Nivel 2 de Dosis de Tratamiento
150 × 10^6 células iNKT CAR+
Droga: ALA-101
Infusión intravenosa única de ALA-101 tras el acondicionamiento quimioterapéutico con Fludarabina y Ciclofosfamida
Experimental: Nivel 3 de Dosis de Tratamiento
300 × 10^6 células CAR+ iNKT
Droga: ALA-101
Infusión intravenosa única de ALA-101 tras el acondicionamiento quimioterapéutico con Fludarabina y Ciclofosfamida
Experimental: Nivel de Dosis del Tratamiento 4
500 × 10⁶ células iNKT CAR+
Droga: ALA-101
Infusión intravenosa única de ALA-101 tras el acondicionamiento quimioterapéutico con Fludarabina y Ciclofosfamida

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de ALA-101 en participantes adultos con linfoma no Hodgkin (LNH) CD19+ y leucemia CD19+
Periodo de tiempo: 2 años
Incidencia, tipo y gravedad de los eventos adversos (EA) emergentes del tratamiento y relacionados con el tratamiento e Incidencia y naturaleza de las toxicidades limitantes de la dosis (TLD)
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para determinar la dosis máxima tolerada (MTD) y la dosis recomendada apropiada para la Fase 2 (RP2D) para avanzar a las siguientes etapas de los estudios clínicos en participantes adultos con LNH CD19+ y/o leucemia CD19+.
Periodo de tiempo: 2 años
Determinación de la DMT mediante regresión isotónica y Determinación de la RP2D considerando tanto la DMT como la totalidad de los datos de seguridad, eficacia, farmacocinética (PK) y farmacodinámica (PD) recopilados.
2 años
Para evaluar la eficacia preliminar de ALA-101 en participantes adultos con linfoma no Hodgkin CD19+ y/o leucemia CD19+
Periodo de tiempo: 2 años
Tasa de Respuesta Global (ORR)
2 años
Para caracterizar el perfil farmacocinético de ALA-101
Periodo de tiempo: 1 año

Los niveles de ALA-101 en sangre se evaluarán mediante reacción en cadena de la polimerasa digital (dPCR). Cuando los datos lo permitan, los criterios de valoración que se evaluarán incluyen (pero no se limitan a):

o Concentración máxima observada en plasma (Cmax)
1 año
Para evaluar la inmunogenicidad de ALA-101
Periodo de tiempo: 2 años
Incidencia de anticuerpos anti-ALA-101 tras la administración de ALA-101.
2 años
Para caracterizar el perfil PK de ALA-101
Periodo de tiempo: 1 Año

Los niveles de ALA-101 en sangre se evaluarán mediante reacción en cadena de la polimerasa digital (dPCR). Cuando los datos lo permitan, los criterios de valoración que se evaluarán incluyen (pero no se limitan a):

Área bajo la curva de concentración plasmática frente al tiempo (AUC)
1 Año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Arovella Therapeutics Ltd

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
20 de agosto de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
31 de marzo de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
30 de agosto de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
19 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
6 de abril de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
8 de abril de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
6 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
4 de agosto de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ALA-101-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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