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Estudo de ALA-101 em Doentes com Linfoma Não-Hodgkin e Leucemia CD19 Positivas. (SAPPHIRE)

4 de agosto de 2026 atualizado por: Arovella Therapeutics Ltd

Um Estudo de Fase 1 Aberto de Escalonamento de Dose e Expansão para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética, Farmacodinâmica e Eficácia Preliminar de ALA-101, Células CAR-iNKT Alogénicas, Prontas a Usar, Dirigidas ao CD19 em Doentes com Linfoma Não-Hodgkin e Leucemia CD19+

Estudo de Expansão e de Escalação de Dose em Fase 1, de Etiqueta Aberta, para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética, Farmacodinâmica e Eficácia Preliminar do ALA-101

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ainda não está recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase 1, aberto, de escalonamento e expansão de dose que avalia a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK), farmacodinâmica (PD), imunogenicidade e eficácia preliminar do ALA-101, uma terapia celular alogénica, pronta a usar, com células CAR-iNKT direcionadas ao CD19, em doentes com linfoma não-Hodgkin (LNH) CD19-positivo, leucemia linfocítica crónica (LLC) e leucemia de células pilosas (LCP).

A fase de escalonamento de dose avaliará a segurança e determinará a dose máxima tolerada (DMT). A fase de expansão/recuperação de dose avaliará adicionalmente a segurança e a eficácia preliminar e estabelecerá a dose recomendada para a Fase 2 (DRF2).

A participação no estudo inclui períodos de triagem, linfodepleção, tratamento e seguimento. Uma visita de fim de estudo ocorrerá no Mês 24, após a qual os participantes entrarão num estudo de seguimento de longo prazo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
46

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2010
        • St. Vincent's Hospital
        • Contato:
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
    • South Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • The Alfred Hospital
        • Contato:
          • Dr Salvatore Fiorenza
          • Número de telefone: (03) 9903 0122
          • E-mail: acbd@monash.edu
      • Richmond, Victoria, Austrália, 3121

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Mais de 18 anos de idade
  • Diagnóstico confirmado de linfoma não-Hodgkin CD19+, Linfoma Difuso de Grandes Células B, Linfoma Folicular, Linfoma da Zona Marginal, Leucemia Linfática Crónica ou Leucemia de Células Cabeludas
  • Esperança de vida superior a 3 meses
  • Função Hepática e Renal adequada
  • Função da Medula Óssea adequada
  • Valores ECG adequados
  • Concordar em usar contraceção apropriada para evitar gravidez até 12 meses após o tratamento e concordar em não doar espermatozoides ou óvulos durante 12 meses após o tratamento

Critérios de Exclusão:

  • Tratamento prévio com anticorpo monoclonal anti-CD1d
  • Transplante alogénico de células estaminais prévio, exceto quando o participante tem mais de 100 dias e não apresenta Doença do Enxerto Contra Hospedeiro (não controlada)
  • Transplante de órgãos prévio
  • Neoplasia maligna nos últimos 3 anos que esteja ativa ou tenha sido tratada
  • Envolvimento atual do sistema nervoso central por linfoma ou leucemia
  • Evidência de disfunção cardíaca
  • Doença autoimune ativa que requeira terapia imunossupressora sistémica nos últimos 6 meses
  • Infeção ativa conhecida por hepatite B, hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana (VIH)
  • Histórico de Doença do Enxerto Contra Hospedeiro Grau 2 a 4
  • Não ter Doença do Enxerto Contra Hospedeiro ativa após pelo menos 3 meses de suspensão de todos os tratamentos para Doença do Enxerto Contra Hospedeiro
  • Não ter recebido terapia anti-cancerígena sistémica para a neoplasia maligna subjacente nas 6 semanas anteriores ao início da quimioterapia de condicionamento no Dia -6
  • Participantes que tenham recebido terapia com células CAR-T autólogas ou alogénicas nos 3 meses anteriores ao início do rastreio
  • Uso de corticosteroides sistémicos nos 15 dias anteriores ao início da quimioterapia de condicionamento no Dia -6 ou outros fármacos imunossupressores nos 30 dias anteriores
  • Cirurgia maior recente (nas 4 semanas anteriores ao início da quimioterapia de condicionamento no Dia -6) ou cirurgia maior planeada nas 8 semanas seguintes à infusão de ALA-101 no Dia 1
  • Infeção ativa que requeira medicação intravenosa antibiótica, antifúngica ou antiviral ou admissão hospitalar nos 10 dias anteriores ao início da quimioterapia de condicionamento no Dia -6
  • Condição médica grave (por exemplo, doença pulmonar obstrutiva crónica grave, doença de Parkinson grave) ou mal controlada (por exemplo, hipertensão, diabetes, doença inflamatória intestinal ativa)
  • Vacinação com vacina viva nos 28 dias anteriores ao início da quimioterapia de condicionamento no Dia -6 ou vacinação viva planeada nos 6 meses seguintes à infusão de ALA-101

Aplicam-se critérios adicionais.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Nível 1 da Dose de Tratamento
50 × 10^6 células iNKT CAR+ (dose inicial)
Medicamento: ALA-101
Infusão IV única de ALA-101 após condicionamento quimioterápico com Fludarabina e Ciclofosfamida
Experimental: Nível de Dose de Tratamento -1
Nível de dose -1: 20 × 10^6 células iNKT CAR+ (em caso de DLTs no Nível de Dose 1)
Medicamento: ALA-101
Infusão IV única de ALA-101 após condicionamento quimioterápico com Fludarabina e Ciclofosfamida
Experimental: Nível 2 de Dose de Tratamento
150 × 10^6 células iNKT CAR+
Medicamento: ALA-101
Infusão IV única de ALA-101 após condicionamento quimioterápico com Fludarabina e Ciclofosfamida
Experimental: Nível de Dose de Tratamento 3
300 × 10^6 células CAR+ iNKT
Medicamento: ALA-101
Infusão IV única de ALA-101 após condicionamento quimioterápico com Fludarabina e Ciclofosfamida
Experimental: Nível 4 da Dose de Tratamento
500 × 10^6 células iNKT CAR+
Medicamento: ALA-101
Infusão IV única de ALA-101 após condicionamento quimioterápico com Fludarabina e Ciclofosfamida

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar a segurança e tolerabilidade do ALA-101 em participantes adultos com linfoma não-Hodgkin (LNH) CD19+ e leucemia CD19+
Prazo: 2 anos
Incidência, tipo e gravidade de eventos adversos (EA) emergentes do tratamento e relacionados com o tratamento, e incidência e natureza de toxicidades limitantes da dose (TLD)
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para determinar a dose máxima tolerada (MTD) e a dose recomendada adequada para a Fase 2 (RP2D) para progressão para as próximas etapas dos estudos clínicos em participantes adultos com linfoma não-Hodgkin CD19+ e/ou leucemia CD19+.
Prazo: 2 anos
Determinação da DMT usando regressão isotónica e determinação da RP2D considerando tanto a DMT como a totalidade dos dados de segurança, eficácia, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) recolhidos.
2 anos
Para avaliar a eficácia preliminar do ALA-101 em participantes adultos com linfoma não-Hodgkin CD19+ e/ou leucemia CD19+
Prazo: 2 anos
Taxa de Resposta Global (ORR)
2 anos
Caracterizar o perfil farmacocinético de ALA-101
Prazo: 1 ano

Os níveis de ALA-101 no sangue serão avaliados através de reação em cadeia da polimerase digital (dPCR). Sempre que os dados o permitirem, os objetivos a serem avaliados incluem (mas não se limitam a):

o Concentração Plasmática Máxima Observada (Cmax)
1 ano
Para avaliar a imunogenicidade do ALA-101
Prazo: 2 anos
Incidência de anticorpos anti-ALA-101 após administração de ALA-101.
2 anos
Para caracterizar o perfil de PK do ALA-101
Prazo: 1 Ano

Os níveis de ALA-101 no sangue serão avaliados através de reação em cadeia da polimerase digital (dPCR). Quando os dados permitirem, os endpoints a serem avaliados incluem (mas não se limitam a):

Área sob a curva de concentração plasmática em função do tempo (AUC)
1 Ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Arovella Therapeutics Ltd

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
20 de agosto de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de março de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de agosto de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
19 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de abril de 2026

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
8 de abril de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
6 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de agosto de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ALA-101-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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