Mafosfamida intratecal
Estudio de fase I de mafosfamida intratecal
Este estudio de investigación es un tratamiento de investigación con el fármaco experimental mafosfamida. Este tratamiento es solo para niños con cáncer que se ha diseminado a las meninges (tejidos que cubren la columna vertebral y el cerebro) y ha seguido creciendo a pesar del tratamiento estándar.
La mafosfamida es un fármaco que según se ha informado tiene efectos antitumorales en animales y que se ha administrado de forma segura en el líquido cefalorraquídeo (el líquido que se encuentra dentro y alrededor del cerebro) en una pequeña cantidad de niños y adultos. Debido a que existe experiencia limitada en adultos y niños en la administración de mafosfamida de esta manera, el objetivo principal de este estudio es determinar la dosis segura adecuada de mafosfamida cuando se administra por vía intratecal, es decir, directamente en el líquido cefalorraquídeo.
Los propósitos de este estudio son (a) determinar qué dosis de mafosfamida se puede administrar de manera segura en el líquido cefalorraquídeo a través de un reservorio Ommaya (catéteres implantados quirúrgicamente que se usan para tomar muestras de líquido cefalorraquídeo y para infundir medicamentos en el líquido cefalorraquídeo) y punción lumbar grifo) o depósito lumbar; (b) buscar efectos secundarios del tratamiento farmacológico; (c) para estudiar la farmacología (cómo el cuerpo humano maneja la droga) cuando se administra directamente en el líquido cefalorraquídeo; y (d) ver si este fármaco es beneficioso para el paciente.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La mafosfamida se administra directamente en el líquido cefalorraquídeo dos veces por semana durante seis semanas sucesivas. Si después de seis semanas la enfermedad no ha mostrado ninguna evidencia de progresión (crecimiento tumoral), los pacientes continuarán recibiendo mafosfamida intratecal (I.T.) una vez a la semana durante un mes, seguido de dos veces al mes (cada dos semanas) durante cuatro meses, seguido de una vez un mes. Los pacientes pueden continuar recibiendo mafosfamida mientras no ocurran efectos secundarios inaceptables y no haya crecimiento del tumor.
Los pacientes tendrán un examen físico semanal y análisis de sangre. El líquido cefalorraquídeo se analizará cada vez que reciban el medicamento para detectar la presencia de células cancerosas. Si el paciente tiene un reservorio Ommaya (un catéter implantado quirúrgicamente que se usa para tomar muestras de líquido cefalorraquídeo de las cámaras de líquido en la cabeza y para instalar medicamentos en el líquido cefalorraquídeo), entonces el médico puede recomendarle que reciba una dosis de mafosfamida a través del Ommaya. reservorio y la siguiente dosis mediante punción lumbar (punción lumbar) o reservorio lumbar. Un reservorio lumbar es un catéter que se implanta quirúrgicamente en la parte baja de la espalda. Este catéter se usa para tomar muestras de líquido cefalorraquídeo y para instalar medicamentos en el líquido cefalorraquídeo.
Todos los pacientes deben ser observados durante un mínimo de ocho horas después de la primera dosis de mafosfamida intratecal. Si la primera dosis es bien tolerada (no hay efectos secundarios importantes), se administrarán dosis adicionales de mafosfamida bajo estrecha observación durante al menos dos horas después de la administración durante las primeras seis semanas de administración del fármaco. La administración de mafosfamida y la toma de muestras del líquido cefalorraquídeo del reservorio de Ommaya, del reservorio lumbar o de la punción lumbar tardan unos 30 minutos. Además, después de administrar mafosfamida mediante punción lumbar, los pacientes deben permanecer acostados boca abajo durante una hora.
En pacientes que tienen reservorios Ommaya o catéteres lumbares, se tomarán muestras de líquido cefalorraquídeo de los reservorios después de las dos primeras dosis de mafosfamida. Para cada serie de pruebas, se tomarán un total de ocho muestras de líquido cefalorraquídeo con una aguja del reservorio Ommaya durante un período de 24 horas después de la dosis. También se realizará una punción lumbar dos horas después de la dosis en estos dos días. Si tiene un reservorio lumbar, se tomarán ocho muestras de líquido cefalorraquídeo con una aguja del reservorio Ommaya, durante un período de 24 horas después de la dosis. Estas muestras de líquido cefalorraquídeo se utilizarán para medir la cantidad de mafosfamida que se encuentra en el líquido cefalorraquídeo en el momento de la extracción. Esto nos ayudará a entender cómo el cuerpo maneja la mafosfamida.
Para los pacientes con leucemia, es necesaria una aspiración de médula ósea (extraer un poco de médula ósea del hueso de la pelvis) antes de recibir mafosfamida intratecal. Esto es para asegurarse de que no haya cáncer en la médula ósea.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children'sHospital Los Angeles
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's Hospital National Medical Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Pediatric Branch, National Cancer Institute
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- M.D. Anderson Cancer Center
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Vermont
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Bennington, Vermont, Estados Unidos, 05210
- Neurological Research Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Children's Hospital and Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
- Mayores de 3 años con neoplasias meníngeas progresivas o refractarias al tratamiento convencional. Los pacientes con neoplasias malignas meníngeas secundarias a un tumor sólido subyacente son elegibles en el diagnóstico inicial si no existe una terapia convencional.
- Pacientes con leucemia, linfoma u otro tumor sólido que también tienen afectación meníngea manifiesta por su tumor.
- Debe tener una esperanza de vida de al menos 8 semanas y un estado funcional ECOG de 2 o mejor.
- Debe firmar un consentimiento informado indicando que son conscientes de la naturaleza de investigación de este estudio.
- Los pacientes deben haberse recuperado de los efectos tóxicos agudos de toda la quimioterapia, inmunoterapia o radioterapia intratecal previa antes de ingresar a este estudio y no deben tener una enfermedad sistémica significativa (p. infección). Los pacientes no deben haber recibido ninguna terapia del SNC dentro de la semana anterior al inicio del tratamiento en este estudio o irradiación craneoespinal dentro de las 8 semanas anteriores al inicio del tratamiento en este estudio. Los pacientes no deben haber recibido quimioterapia intratecal dentro de 1 semana (2 semanas si DTC101 anterior).
- No debe tener anomalías clínicamente significativas con respecto a la función hepática, función renal o parámetros metabólicos (electrolitos, calcio y fósforo).
- Poder Notarial Duradero (DPA): Se debe ofrecer un DPA a todos los pacientes ≥ 18 años de edad.
Criterio de exclusión:
- No son elegibles para este estudio los que reciben otra terapia (ya sea intratecal o sistémica) diseñada específicamente para tratar su neoplasia maligna meníngea. Sin embargo, los pacientes que reciben quimioterapia concomitante para controlar la enfermedad sistémica o masiva del SNC serán elegibles, siempre que la quimioterapia sistémica no sea un agente de fase I, un agente que penetra significativamente en el SNC (p. ej., dosis altas de metotrexato (> 1 g/m2), tiotepa, dosis altas de citarabina (> 2 g/m2 por día), 5-fluorouracilo, 6-mercaptopurina o topotecán intravenosos) o un agente que se sabe que tiene efectos secundarios impredecibles en el SNC.
- La evidencia clínica de hidrocefalia obstructiva o compartimentación del flujo de LCR según lo documentado por un estudio de flujo de radioisótopo Indium111 o Technitium99-DTPA no son elegibles para este protocolo. Si se demuestra un bloqueo o compartimentación del flujo de LCR, se requiere radioterapia focal en el sitio del bloqueo para restaurar el flujo y repetir el estudio de flujo de LCR que muestre la eliminación del bloqueo para que el paciente sea elegible para el estudio.
- Pacientes que tienen leucemia o linfoma y una recaída concomitante de la médula ósea.
- Las mujeres en edad fértil no deben estar embarazadas ni en período de lactancia.
- Los pacientes no deben haber recibido ningún otro agente sistémico en investigación dentro de los 14 días anteriores o durante el tratamiento del estudio. El período de 14 días debe extenderse si el paciente recibió cualquier agente en investigación que se sabe que tiene toxicidad retardada después de 14 días. Los pacientes no deben haber recibido ninguna otra investigación intratecal dentro de los 7 días anteriores o durante el tratamiento del estudio. El período de 7 días debe extenderse si el paciente recibió cualquier agente en investigación que se sabe que tiene toxicidad retardada después de 7 días o una vida media prolongada.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización del estudio
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- H3241
- I.T. Mafosfamide
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