Estudio epidemiológico sobre el factor de crecimiento similar a la insulina-1 en niños con baja estatura idiopática (estudio EPIGROW) (EPIGROW)
11 de enero de 2019 actualizado por: Ipsen
Estudio epidemiológico descriptivo, transversal y prospectivo sobre la identificación del estado del factor de crecimiento similar a la insulina-1 en niños idiopáticos de baja estatura (estudio EPIGROW)
El propósito del protocolo es describir la distribución de la deficiencia de IGF-1 en la población estudiada de niños bajos idiopáticos sin deficiencia de hormona de crecimiento o cualquier otra causa identificada de baja estatura y no tratados con hormona de crecimiento recombinante o IGF-1.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
275
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia
- Ipsen Central Contact
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Niños idiopáticos de baja estatura
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños bajos, altura ≤ -2.5 SDS
- Edad ≥ 2 años
- Con al menos una respuesta de GH máxima normal o elevada a una prueba de estimulación (GH máxima ≥ 7 ng/mL) en el momento del estudio y/o en un punto de tiempo determinado durante los últimos 12 meses
- prepuberal
- Consentimiento informado firmado, incluido el acuerdo para que se tomen muestras de sangre para la medición hormonal y el análisis genético, por parte de ambos padres o representantes legalmente aceptables, cuando corresponda, y del niño, cuando corresponda.
Criterio de exclusión:
- Las siguientes causas identificadas de baja estatura:
- Baja estatura por deficiencia de GH
- Otras causas endocrinas (hipotiroidismo, síndrome de Cushing, trastornos paratiroideos o de vitamina D, hipogonadismo)
- Síndromes identificados con anomalías genéticas (incluidos los síndromes de Turner, Noonan y Russell-Silver)
- Enfermedades crónicas que incluyen desnutrición, enfermedad celíaca, inflamación crónica, distrofia muscular, talasemia, trastornos sanguíneos, enfermedad hepática o renal grave y enfermedad cardíaca cianótica grave
- Enfermedades crónicas que requieren tratamiento con corticosteroides administrados crónicamente
- Displasia esquelética
- Baja estatura psicosocial
- Pacientes que han recibido irradiación, incluida la irradiación corporal total
- Pacientes actualmente en tratamiento con GH o IGF-1 o que hayan recibido tratamiento con GH o IGF-1 en los últimos 12 meses
- Pacientes que probablemente requieran tratamiento con GH, IGF-1 o corticosteroides crónicos durante el estudio
- Cualquier condición mental que impida que ambos padres o Representantes Legalmente Aceptables y el niño, cuando corresponda, comprendan la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio, o cualquier evidencia de una actitud de falta de cooperación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de pacientes con una media de las dos mediciones basales de IGF-1 ≤-2,0 SDS, > -2,0 SDS y por debajo de 0 SDS, ≥ 0,0 SDS
Periodo de tiempo: Día 1 para la primera muestra; entre el día 14 y el día 45 para la segunda muestra
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Día 1 para la primera muestra; entre el día 14 y el día 45 para la segunda muestra
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de pacientes con altura ≤ -3,0 SDS y altura > -3,0 SDS y ≤ -2,5 SDS
Periodo de tiempo: Día 1
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Día 1
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Descripción de los niveles medios basales de IGF-1 e IGFBP-3, y los niveles basales de ALS y prolactina en pacientes con altura ≤ -3,0 SDS, y altura > -3,0 SDS y ≤ -2,5 SDS
Periodo de tiempo: Día 1 y Día 14-45
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Día 1 y Día 14-45
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Proporción de pacientes que han presentado al menos un episodio histórico documentado clínicamente significativo de hipoglucemia
Periodo de tiempo: Antes del inicio del estudio y durante el estudio.
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Antes del inicio del estudio y durante el estudio.
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Identificación de genes candidatos y/o aberraciones o cambios en el ADN potencialmente asociados con la baja estatura. Las regiones de ADN identificadas durante el escaneo de todo el genoma se mapearán más a mayor resolución (secuenciación de ADN)
Periodo de tiempo: Día 1
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Día 1
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de octubre de 2008
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de enero de 2010
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de enero de 2010
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de julio de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de julio de 2008
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
4 de julio de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
15 de enero de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de enero de 2019
Última verificación
1 de enero de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2-79-52800-001
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