Análisis Multimodal Integral de Enfermedades Neuroinmunológicas del Sistema Nervioso Central
Análisis Multimodal Integral de Pacientes con Enfermedades Neuroinmunológicas del SNC
Las enfermedades inflamatorias o degenerativas del cerebro y la médula espinal, como la esclerosis múltiple, pueden estar relacionadas con problemas en el sistema inmunitario de una persona. Sin embargo, se necesita más información sobre las formas en que las células del sistema inmunitario interactúan con el sistema nervioso central (SNC). Este estudio comparará las pruebas realizadas tanto en voluntarios sanos como en personas que tienen signos o síntomas de daño relacionado con el sistema inmunitario en su sistema nervioso central.
Este estudio incluirá dos grupos de sujetos de al menos 12 años de edad. Los sujetos tendrán síntomas de daño del SNC relacionado con el sistema inmunitario o serán voluntarios sanos seleccionados con fines comparativos.
Los participantes del estudio visitarán el Centro Clínico NIH de forma ambulatoria para una visita de evaluación inicial. Durante la visita, los pacientes proporcionarán un historial médico completo y se someterán a un examen neurológico, y proporcionarán muestras de sangre para fines de investigación. Se les pedirá a los voluntarios sanos que programen una visita de regreso para un procedimiento de imágenes por resonancia magnética (IRM), y se les puede pedir que se sometan a otras pruebas solicitadas por los investigadores del estudio según sea necesario. Al grupo de pacientes con síntomas de daño del SNC relacionado con el sistema inmunitario se le pedirá que se someta a una serie de pruebas, incluidas las siguientes:
- Procedimientos de resonancia magnética, con un mínimo de tres resonancias magnéticas del cerebro y una resonancia magnética de la médula espinal tomadas aproximadamente con 4 semanas de diferencia
- Una punción lumbar diagnóstica, realizada de forma ambulatoria.
- Pruebas de actividad cerebral y visual
- Muestras adicionales de sangre y tejido
Todos los participantes del estudio regresarán para una visita de seguimiento 1 año después de la visita de evaluación inicial. A los pacientes con síntomas de daño del SNC relacionado con el sistema inmunitario se les puede ofrecer la oportunidad de participar en pruebas de seguimiento adicionales con investigadores de los NIH.
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
El objetivo de este estudio es definir los mecanismos fisiopatológicos que subyacen al desarrollo de la discapacidad en los trastornos inmunomediados del sistema nervioso central (SNC) y distinguirlos de las respuestas beneficiosas del sistema inmunitario humano a la lesión del SNC.
El protocolo sirve como herramienta de detección para los ensayos clínicos de la Sección de Enfermedades Neuroinmunológicas (NDS) del Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas (NIAID) y permite el desarrollo de herramientas clínicamente útiles, como pruebas de diagnóstico y escalas nuevas y sensibles de discapacidad neurológica, enfermedad gravedad y destrucción del tejido del SNC.
Este protocolo también sirve como depósito para permitir la revisión prospectiva de la junta de revisión institucional (IRB) de la investigación utilizando muestras humanas y datos recopilados bajo otros protocolos NDS.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Tiffany C Hauser
- Número de teléfono: (301) 496-7183
- Correo electrónico: tiffany.hauser@nih.gov
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Bibiana Bielekova, M.D.
- Número de teléfono: (240) 669-2724
- Correo electrónico: bielekovab@mail.nih.gov
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Reclutamiento
- National Institutes of Health Clinical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN DE PACIENTES (para subcohortes presenciales y de telemedicina):
Presentación con un síndrome clínico compatible con un trastorno del SNC mediado por mecanismos inmunitarios y/o
Evidencia de neuroimagen de enfermedad inflamatoria y/o desmielinizante/desmielinizante del SNC
Tener al menos 12 años en el momento de la inscripción
Dispuesto a compartir registros médicos (incluidos los resultados de resonancias magnéticas anteriores) con el equipo del estudio.
Adultos: Capaces de dar su consentimiento informado por sí mismos o a través de un Representante Legalmente Autorizado (LAR) o Poder Notarial Duradero (DPA), o Menores: padre o tutor legal capaz de dar su consentimiento, con el niño dispuesto a dar su consentimiento, si es razonable sobre su edad y capacidad de asentimiento, capaz de dar su asentimiento con el consentimiento otorgado por su padre o tutor legal
Para la subcohorte en persona: Capaz de someterse a los procedimientos requeridos, incluidos LP, MRI y evaluaciones clínicas/funcionales.
VOLUNTARIO SALUDABLE (presencial) CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
Tener al menos 18 años en el momento de la inscripción
Los signos vitales se encuentran dentro del rango normal en el momento de la visita de selección
Capaz de dar consentimiento informado
Capaz y dispuesto a someterse a procedimientos de investigación relacionados, como extracción de sangre, LP
CRITERIOS DE INCLUSIÓN DE PACIENTES para el procesamiento de muestras biológicas recolectadas:
Presentación con un síndrome clínico compatible con un trastorno del SNC mediado por mecanismos inmunitarios y/o
Evidencia de neuroimagen de enfermedad inflamatoria y/o desmielinizante/desmielinizante del SNC
Capacidad para obtener el consentimiento informado directo o sustituto para el procesamiento y almacenamiento de muestras
Edad 0+ años
CRITERIOS DE EXCLUSIÓN DE PACIENTES (para subcohortes presenciales y de telemedicina):
Condición médica significativa que haría imposible o riesgosa la participación en el diagnóstico y la investigación como parte de la evaluación
Para la subcohorte en persona: contraindicaciones médicas para la resonancia magnética (es decir, cualquier implante no orgánico u otro dispositivo, como un marcapasos cardíaco o una bomba de infusión u otros implantes metálicos, objetos o perforaciones corporales que no se puedan quitar)
No se puede dar el consentimiento informado
No está dispuesto a dar su consentimiento para la recolección de muestras biológicas o su criopreservación
VOLUNTARIO SALUDABLE (presencial) CRITERIOS DE EXCLUSIÓN:
Trastorno inflamatorio sistémico o enfermedades neurológicas inflamatorias o no inflamatorias.
Historia previa o actual de abuso de alcohol y sustancias
Contraindicaciones médicas para la resonancia magnética (es decir, cualquier implante no orgánico u otro dispositivo, como un marcapasos cardíaco o una bomba de infusión u otros implantes metálicos, objetos o perforaciones en el cuerpo que no se puedan quitar)
Contraindicación médica para LP
Contraindicaciones psicológicas para la resonancia magnética (es decir, claustrofobia). Esto se valorará en el momento de la recogida de la historia clínica.
Embarazo o lactancia actual
Cualquier contraindicación para realizar los procedimientos del estudio.
Antecedentes de trastorno auditivo (es decir, discapacidad auditiva, reflejo acústico deteriorado conocido, tinnitus)
SUB ESTUDIO VOLUNTARIOS SALUDABLES PARA OBTENER DATOS NORMATIVOS PARA LAS APLICACIONES SMARTPHONE:
Debido a que este subestudio no recopila información de identificación personal (PII), no existen criterios de inclusión/exclusión.
Los sujetos participantes se autodeclaran no tener ningún déficit neurológico, que sería la misma población que proporcionaría datos normativos si las aplicaciones estuvieran disponibles gratuitamente a través de la tienda de aplicaciones.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Control de caso
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Voluntario Saludable
Pacientes sanos SIN enfermedades inflamatorias y/o desmielinizantes/desmielinizantes del NC
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Cohorte de pacientes
Pacientes que presentan lesión de la sustancia blanca del SNC (incluyendo enfermedades inflamatorias y/o desmielinizantes/desmielinizantes del SNC)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Progresión de la enfermedad evaluada por criterios clínicos y de resonancia magnética.
Periodo de tiempo: 1-2 años
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1. Sostenida (es decir,
> 3 meses) progresión de la discapacidad medida por => 0,5 puntos CombiWISE o 2. Desarrollo de lesiones distintas nuevas/claramente agrandadas en T2WI
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1-2 años
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Diagnóstico definitivo de EM u otro trastorno.
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Para identificar marcadores específicos de EM, se compararán biomarcadores de sangre periférica y LCR entre pacientes que cumplieron con los criterios de diagnóstico de EM y aquellos que tenían diagnósticos alternativos.
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Medidas de resonancia magnética de la carga de la lesión y la destrucción del tejido del SNC
Periodo de tiempo: dentro de 1 semana de la primera visita NDS
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para evaluación inicial
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dentro de 1 semana de la primera visita NDS
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Biomarcadores inmunológicos
Periodo de tiempo: Dentro de 1 semana del LCR inicial
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para evaluación inicial
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Dentro de 1 semana del LCR inicial
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Medidas clínicas de discapacidad
Periodo de tiempo: dentro de 1 semana de la visita de seguimiento
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para evaluación longitudinal
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dentro de 1 semana de la visita de seguimiento
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Cambios en la medición de IRM de carga de lesión y destrucción de tejido del SNC desde el inicio
Periodo de tiempo: dentro de 1 semana de la visita de seguimiento
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para evaluación longitudinal
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dentro de 1 semana de la visita de seguimiento
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Cambios en las medidas clínicas de discapacidad desde el inicio
Periodo de tiempo: dentro de 1 semana de NDS MRI inicial
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para evaluación inicial
|
dentro de 1 semana de NDS MRI inicial
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Bibiana Bielekova, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades autoinmunes
- Esclerosis múltiple
- Esclerosis
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
Otros números de identificación del estudio
- 090032
- 09-I-0032
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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