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Fenretinida en niños con LLA, AML y LNH recurrentes/resistentes

17 de marzo de 2022 actualizado por: South Plains Oncology Consortium

Un estudio de fase I de fenretinida intravenosa (emulsión) (4-HPR, NSC 374551) en niños con leucemia linfoblástica aguda (LLA) recurrente o resistente, leucemia mielógena aguda (LMA) y linfoma no Hodgkin (LNH) IND n.° 70,058"

El propósito de este estudio es determinar la seguridad y la dosificación de fenretinida cuando se administra de forma continua durante 5 días, cada 3 semanas, en pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda (LLA) recurrente y/o resistente, leucemia mielógena aguda (LMA) y no -Linfoma de Hodgkin (LNH).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La fenretinida es un retinoide citotóxico que tiene actividad contra una variedad de líneas celulares in vitro en una forma relacionada con la dosis. Se desconoce el mecanismo exacto de la citotoxicidad de fenretinida en líneas celulares de leucemia y linfoma, pero puede incluir la síntesis de ceramida de novo de ceramidas y la generación de especies reactivas de oxígeno. La naturaleza específica de malignidad de las ceramidas inducidas por fenretinida sugiere que las combinaciones del fármaco con otros agentes moduladores de ceramida pueden tener un índice terapéutico favorable.

En este estudio, los objetivos principales son definir la dosis máxima tolerada, el perfil de toxicidad y la farmacocinética de fenretinida IV cuando se administra de forma continua en pacientes pediátricos con LLA, AML y LNH. El fármaco se administrará a través de un catéter central permanente venoso central o percutáneo en un entorno hospitalario para pacientes hospitalizados.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

3

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • MD Anderson Cancer Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnosticado con ALL, AML o NHL en recaída o refractario
  • Debe haber tenido dos o más intentos terapéuticos para tratar/curar la enfermedad
  • Debe haberse recuperado completamente de los efectos tóxicos agudos de toda la terapia previa
  • Karnofsky superior al 50% para mayores de 10 años y Lansky superior al 50% para menores de 10 años.

Criterio de exclusión:

  • Prurito o sarpullido de grado 2 (todas las formas)
  • Piel seca de grado 3 que es refractaria al tratamiento médico tópico
  • Acortamiento fraccional cardíaco < 27% en ecocardiograma
  • Fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 45 % en el ecocardiograma
  • Alergia conocida a los productos de huevo o al aceite de soja.

  • Función renal, hepática y pancreática:

    • creatinina sérica > 1,5X LSN
    • bilirrubina directa > 1,5X LSN
    • ALT o AST > 2.5X LSN
    • Triglicéridos séricos > 2,5X LSN para la edad
    • Lipasa > 1.5X LSN para la edad
  • Historia de pancreatitis

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Combinación de fenretinida, citarabina y metotrexato
IV durante 7 días por cada ciclo de 21 días
Droga: Fenretinida
925 mg/m2 IV infusión continua X 5 días durante 6 ciclos. El aumento de la dosis se producirá sobre una base de 3X3.
Otros nombres:
  • N-(4-hidroxifenil) retinamida, 4-HPR
Droga: Citarabina
dosificación según la edad: se administrará por vía intratecal para todos los sujetos con SNC negativo los días 0 y 15 del curso 1, luego el día 8 de cada ciclo restante para la LMA con SNC negativo. Para LLA, NHL y AML con SNC positivo, se administrará solo el día 0 y en combinación con metotrexato e hidrocortisona los días 8, 15, 22 del ciclo 1 y se repetirá el día 8 de cada ciclo restante.
Otros nombres:
  • Ara-C, arabinósido de citosina, citosar
Droga: Metotrexato
La dosis depende de la edad del sujeto: para pacientes con SNC positivo, se administrará en combinación con citarabina e hidrocortisona los días 8, 15 y 22 durante el ciclo 1. Para los cursos 2-6, se administrará por vía intratecal el día 8 para LLA y NHL con SNC negativo. Para los pacientes con SNC positivo, se administrará en combinación con citarabina e hidrocortisona el día 8 de los cursos 2-6.
Otros nombres:
  • MTX, Ametopterina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Determinar la dosis máxima tolerada
Periodo de tiempo: fin de estudio
fin de estudio
Definir toxicidades sistémicas
Periodo de tiempo: fin de estudio
fin de estudio
Determinar la farmacocinética plasmática
Periodo de tiempo: fin de estudio
fin de estudio

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Determinar la tasa de respuesta a la fenretinida IV
Periodo de tiempo: fin de estudio
fin de estudio
Determinar la biodisponibilidad de fenretinida y metabolitos
Periodo de tiempo: fin de estudio
Para determinar la biodisponibilidad para el cáncer o las células mononucleares de sangre periférica (PBMC) de fenretinida y metabolitos administrados/obtenidos como una emulsión intravenosa. Determinar alteraciones en los niveles de esfingolípidos en PBMC y/o blastos leucémicos circulantes inducidos por fenretinida.
fin de estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

South Plains Oncology Consortium

Investigadores

  • Silla de estudio: Anna R Franklin, MD, M.D. Anderson Cancer Center
  • Silla de estudio: Barry J Maurer, MD, PhD, Texas Tech University Health Sciences Center
  • Director de estudio: Shengping Yang, PhD, Texas Tech University Health Sciences Center
  • Director de estudio: Min Kang, PharmD, Texas Tech University Health Sciences Center
  • Director de estudio: Patrick Reynolds, MD, PhD, Texas Tech University Health Sciences Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2018

Finalización del estudio (Actual)

1 de abril de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de agosto de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de agosto de 2010

Publicado por primera vez (Estimar)

24 de agosto de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de marzo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de marzo de 2022

Última verificación

1 de marzo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SPOC2008-01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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