Estudio que compara la eficacia a corto plazo de Dysport y Dysport NG con el placebo, y para evaluar la eficacia y la seguridad de Dysport NG en sujetos con distonía cervical
Un estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego y de etiqueta abierta, activo y controlado con placebo que compara la eficacia a corto plazo de dos formulaciones de toxina de Clostridium botulinum tipo A (Dysport y Dysport NG) con placebo, y evalúa el corto y largo plazo Eficacia y seguridad de Dysport NG luego de tratamientos repetidos de sujetos con distonía cervical
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los objetivos principales del estudio se evaluarán en términos de mejora de la EC del sujeto en un punto de tiempo predefinido después del tratamiento. Los objetivos principales del estudio son demostrar la superioridad de Dysport NG frente al placebo en términos de eficacia y probar la eficacia no inferior de Dysport NG, en comparación con Dysport, en sujetos con EC. Además de evaluar los objetivos principales del estudio, se evaluará la superioridad en términos de eficacia de Dysport frente a placebo.
Este estudio clínico fue diseñado, implementado e informado de acuerdo con las Directrices Tripartitas Armonizadas de Buenas Prácticas Clínicas (GCP) de la Conferencia Internacional sobre Armonización (ICH), con las reglamentaciones locales aplicables (incluida la Directiva Europea 2001/20/EC, el Código de Regulaciones Federales de EE. UU. Título 21, y con los principios éticos establecidos en la Declaración de Helsinki.
Una gran cantidad de evidencia demuestra la seguridad y eficacia de Dysport en varias indicaciones clínicas. Este estudio fue el primer uso de Dysport NG en humanos con CD. El principio activo (BTX-A-HAC) de Dysport NG era el mismo que el del producto Dysport comercializado actualmente y tenía el mismo mecanismo de acción. Por lo tanto, se esperaba que Dysport NG tuviera el mismo perfil de eficacia y seguridad en humanos que Dysport, con la ventaja de eliminar el riesgo potencial de transmisión de agentes infecciosos, mediante la sustitución de productos derivados de humanos y animales por productos vegetales y sintéticos. Sin embargo, debido al cambio de excipiente, es necesaria una evaluación exhaustiva de la seguridad y eficacia de Dysport NG. Los estudios clínicos anteriores indican que el efecto máximo de Dysport y las mejoras máximas en la EC se observan aproximadamente 4 semanas después del tratamiento, después de lo cual hay un retorno gradual al estado inicial de la enfermedad. Por lo tanto, se eligió la visita de seguimiento de la semana 4 después del primer ciclo de tratamiento como el punto de interés principal. El retratamiento es necesario para mantener el efecto beneficioso y el tratamiento a largo plazo de la EC. Los estudios a largo plazo realizados anteriormente demuestran el mantenimiento del efecto terapéutico de Dysport después de tratamientos repetidos, con un perfil favorable de seguridad e inmunogenicidad a corto y largo plazo.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Neurologische Klinik u. Poliklinik
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Bonn, Alemania
- Neurologische Klinik u. Poliklinik
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Düsseldorf, Alemania
- Neurologische Klinik
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Halle, Alemania
- Neurologische Klinik
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Hannover, Alemania
- Neurologische Klinik
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Leipzig, Alemania
- Neurologische Klinik
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München, Alemania
- Neurologische Klinik
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Tübingen, Alemania
- Neurologische Klinik
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Wiesbaden, Alemania
- Neurologische Klinik
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Würzburg, Alemania
- Neurologische Klinik
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Clayton, Australia
- Monash Medical Centre
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Heidelberg, Australia
- Austin Hospital
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Prahran, Australia
- Department of Neurosciences Alfred Hospital
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Westmead, Australia
- Westmead Hospital
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Innsbruck, Austria
- Univ.-Klinik für Neurologie
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Wien, Austria
- Univ.-Klinik für Neurologie
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Brugge, Bélgica
- AZ St. Jan
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Edegem, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
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Gent, Bélgica
- AZ Sint Lucas
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Liège, Bélgica
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege
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Roeselare, Bélgica
- HH Ziekenhuis
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Brno, Chequia
- Fakultni nemocnice Brno
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Pardubice, Chequia
- Pardubicka Krajska Nemocnice
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Plzen, Chequia
- Research Site s.r.o.
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Praha, Chequia
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Kazan, Federación Rusa
- Research Medical Complex "Vashe Zdorovie"
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Moscow, Federación Rusa
- Research Center of Neurology of RAMS
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Nizhniy Novgorod, Federación Rusa
- Nizhniy Novgorod Research Institute for Traumatology and Orthopaedics
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Samara, Federación Rusa
- Samara Regional Clinical Hospital
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Smolensk, Federación Rusa
- Smolensk State Medical Academy Smolensk Regional Clinical Hospital
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St. Petersburg, Federación Rusa
- Russian Medical Military Academy n.a. S.M.Kirov
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Amiens, Francia
- CHU Amiens
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Bron, Francia
- Hôpital neurologique
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Nîmes, Francia
- CHU Caremeau
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Pessac, Francia
- CHU Bordeaux
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Strasbourg, Francia
- CHU Strasbourg
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Toulouse, Francia
- Hopital Purpan
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Budapest, Hungría
- Semmelweis Egyetem
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Nyíregyháza, Hungría
- Jósa András Oktató Kórház Nonprofit Kft.
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Pécs, Hungría
- Pecsi Tudomanyegyetem
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Szeged, Hungría
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
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Gdansk, Polonia
- Pomorskie Centrum Traumatologii im. M. Kopernika w Gdansku
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Katowice, Polonia
- Specjalistyczna Praktyka Lekarska
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Krakow, Polonia
- Malopolskie Centrum Medyczne
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Lodz, Polonia
- Gabinet Lekarski
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Poznan, Polonia
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej
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Warszawa, Polonia
- Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
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Lisboa, Portugal
- Hospital Santa Maria
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Porto, Portugal
- Hospital Geral de Santo Antonio
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Chernivtsi, Ucrania
- Bukovinian Medical State University
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Dnipropetrovsk, Ucrania
- Ukrainian State Institute of Medical and Social Problems of Disability
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Donetsk, Ucrania
- Donetsk Railroad Clinical Hospital
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Kharkiv, Ucrania
- Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology AMS of Ukraine
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Lviv, Ucrania
- Lviv Regional Clinical Hospital
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Odessa, Ucrania
- Municipal Institution "Odesa Regional Clinical Hospital"
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Uzhgorod, Ucrania
- Uzhgorod National University
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Vinnytsya, Ucrania
- Vinnytsya National Medical University
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Distonía con al menos 18 meses de evolución desde el inicio.
- Sin tratamiento previo con toxina botulínica-A (BTX-A) o -B o un mínimo de 14 semanas desde la última inyección.
- Puntuación TWSTRS al inicio de: Puntuación total ≥ 30, Puntuación de la subescala de gravedad ≥ 15, Puntuación de la subescala de discapacidad ≥ 3, Puntuación de la subescala de dolor ≥ 2.
Criterio de exclusión:
- Hipersensibilidad conocida a la toxina botulínica (BTX) o compuestos relacionados o cualquier componente en la formulación del fármaco del estudio (incluida la proteína de la leche de vaca).
- Anterocollis puro o retrocollis puro.
- En aparente remisión de Distonía Cervical.
- Anomalía subyacente clínicamente significativa conocida de la deglución o respiratoria que podría verse exacerbada por el tratamiento con toxina botulínica.
- Mala respuesta previa al tratamiento con BTX o presencia conocida de anticuerpos neutralizantes de BTX.
- Inyecciones previas de fenol o alcohol en los músculos del cuello.
- Cirugía previa de miotomía o denervación que involucre el cuello o la región del hombro.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Dysport NG
500U (1 ml) administrados como inyección intramuscular el día 1 del ciclo de tratamiento 1 y 2. 250U (0,5 mL), 500U (1 mL) o 750U (1,5 mL) administrados como inyección intramuscular el día 1 del ciclo de tratamiento 3. 250U (0,5 ml), 500U (1 ml), 750U (1,5 ml) o 1000U (2 ml) administrados como inyección intramuscular el día 1 del ciclo de tratamiento 4 y 5. |
Inyección IM (en el músculo) el día 1 de hasta 5 ciclos de tratamiento.
Otros nombres:
Inyección I.M. el día 1 del ciclo de tratamiento 1.
Otros nombres:
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Comparador activo: Deporte
500U (1 ml) inyectados como inyección intramuscular el día 1 del ciclo de tratamiento 1.
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Inyección IM (en el músculo) el día 1 de hasta 5 ciclos de tratamiento.
Otros nombres:
Inyección I.M. el día 1 del ciclo de tratamiento 1.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
1 ml administrado como inyección intramuscular el día 1 del ciclo de tratamiento 1.
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Inyección I.M. el día 1 del ciclo de tratamiento 1.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de la escala de calificación de tortícolis espasmódica occidental de Toronto (TWSTRS) después del primer ciclo de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 4
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TWSTRS mide el grado de EC y consta de tres componentes diferentes, a saber, las subescalas de gravedad, discapacidad y dolor.
Hay una puntuación de escala ordinal y un rango para cada componente.
Las puntuaciones de gravedad van de 0 (ausencia de gravedad) a 35 (gravedad máxima), las puntuaciones de discapacidad van de 0 (sin discapacidad) a 30 (discapacidad máxima) y las puntuaciones de dolor van de 0 (sin dolor) a 20 (dolor máximo).
La puntuación total de TWSTRS es la suma de las puntuaciones de los 3 componentes que van desde 0 hasta un máximo de 85, donde las puntuaciones más altas indican un peor resultado.
Si el cambio desde el inicio es negativo, esto representa una mejora en los síntomas.
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Línea de base y semana 4
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la puntuación de la subescala de gravedad de la escala de calificación de tortícolis espasmódica occidental de Toronto (TWSTRS) después del primer ciclo de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 4
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TWSTRS mide el grado de EC y consta de tres componentes diferentes, uno de los cuales es la subescala de gravedad.
Las puntuaciones de la subescala de gravedad TWSTRS varían de 0 (ausencia de gravedad) a 35 (gravedad máxima).
Si el cambio desde el inicio es negativo, esto representa una mejora en los síntomas.
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Línea de base y semana 4
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Cambio desde el inicio en la puntuación de la subescala de discapacidad de la escala de calificación de tortícolis espasmódica occidental de Toronto (TWSTRS) después del primer ciclo de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 4
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TWSTRS mide el grado de EC y comprende tres componentes diferentes, uno de los cuales es la subescala de Discapacidad.
Las puntuaciones de la subescala de discapacidad de TWSTRS varían de 0 (sin discapacidad) a 30 (discapacidad máxima).
Si el cambio desde el inicio es negativo, esto representa una mejora en los síntomas.
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Línea de base y semana 4
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Cambio desde el inicio en la puntuación de la subescala de dolor de la escala de calificación de tortícolis espasmódica occidental de Toronto (TWSTRS) después del primer ciclo de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 4
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TWSTRS mide el grado de EC y consta de tres componentes diferentes, uno de los cuales es la subescala de dolor.
Las puntuaciones de la subescala de dolor TWSTRS varían de 0 (sin dolor) a 20 (dolor máximo).
Si el cambio desde el inicio es negativo, esto representa una mejora en los síntomas.
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Línea de base y semana 4
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Cambio desde el inicio en la puntuación analógica visual (VAS) del sujeto para el dolor por distonía cervical después del primer ciclo de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 4
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La evaluación se realizó sobre una línea horizontal continua de 100 mm con un rango de escala de 0 mm (sin dolor) a 100 mm (el peor dolor posible).
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Línea de base y semana 4
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Cambio desde el inicio en la puntuación analógica visual (VAS) del sujeto para los síntomas de distonía cervical después del primer ciclo de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 4
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La evaluación se realizó sobre una línea horizontal continua de 100 mm con un rango de escala de 0 mm (sin síntomas) a 100 mm (los peores síntomas posibles).
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Línea de base y semana 4
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Porcentaje de respondedores al tratamiento después del primer ciclo de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 4
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Un respondedor al tratamiento se definió como un paciente con una mejora >30 % en la puntuación total de TWSTRS en comparación con el valor inicial. TWSTRS mide el grado de EC y consta de tres componentes diferentes, a saber, las subescalas de gravedad, discapacidad y dolor. Hay una puntuación de escala ordinal y un rango para cada componente. Las puntuaciones de gravedad van de 0 (ausencia de gravedad) a 35 (gravedad máxima), las puntuaciones de discapacidad van de 0 (sin discapacidad) a 30 (discapacidad máxima) y las puntuaciones de dolor van de 0 (sin dolor) a 20 (dolor máximo). La puntuación total de TWSTRS es la suma de las puntuaciones de los 3 componentes que van desde 0 hasta un máximo de 85, donde las puntuaciones más altas indican un peor resultado. Si el cambio desde el inicio es negativo, esto representa una mejora en los síntomas. |
Línea de base y semana 4
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de la escala de calificación de tortícolis espasmódica occidental de Toronto (TWSTRS) para los ciclos de tratamiento 2 a 5
Periodo de tiempo: Ciclo de tratamiento Línea de base y Semana 4
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TWSTRS mide el grado de EC y consta de tres componentes diferentes, a saber, las subescalas de gravedad, discapacidad y dolor.
Hay una puntuación de escala ordinal y un rango para cada componente.
Las puntuaciones de gravedad van de 0 (ausencia de gravedad) a 35 (gravedad máxima), las puntuaciones de discapacidad van de 0 (sin discapacidad) a 30 (discapacidad máxima) y las puntuaciones de dolor van de 0 (sin dolor) a 20 (dolor máximo).
La puntuación total de TWSTRS es la suma de las puntuaciones de los 3 componentes que van desde 0 hasta un máximo de 85, donde las puntuaciones más altas indican un peor resultado.
Si el cambio desde el inicio es negativo, esto representa una mejora en los síntomas.
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Ciclo de tratamiento Línea de base y Semana 4
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Cambio desde el inicio en la puntuación de gravedad de la escala de calificación de tortícolis espasmódica occidental de Toronto (TWSTRS) para los ciclos de tratamiento 2 a 5
Periodo de tiempo: Ciclo de tratamiento Línea de base y Semana 4
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TWSTRS mide el grado de EC y consta de tres componentes diferentes, uno de los cuales es la subescala de gravedad.
Las puntuaciones de la subescala de gravedad TWSTRS varían de 0 (ausencia de gravedad) a 35 (gravedad máxima).
Si el cambio desde el inicio es negativo, esto representa una mejora en los síntomas.
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Ciclo de tratamiento Línea de base y Semana 4
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Cambio desde el inicio en la puntuación de discapacidad de la escala de calificación de tortícolis espasmódica occidental de Toronto (TWSTRS) para los ciclos de tratamiento 2 a 5
Periodo de tiempo: Ciclo de tratamiento Línea de base y Semana 4
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TWSTRS mide el grado de EC y comprende tres componentes diferentes, uno de los cuales es la subescala de Discapacidad.
Las puntuaciones de la subescala de discapacidad de TWSTRS varían de 0 (sin discapacidad) a 30 (discapacidad máxima).
Si el cambio desde el inicio es negativo, esto representa una mejora en los síntomas.
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Ciclo de tratamiento Línea de base y Semana 4
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Cambio desde el inicio en la puntuación de la subescala de dolor de la escala de calificación de tortícolis espasmódica occidental de Toronto (TWSTRS) para los ciclos de tratamiento 2 a 5
Periodo de tiempo: Ciclo de tratamiento Línea de base y Semana 4
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TWSTRS mide el grado de EC y consta de tres componentes diferentes, uno de los cuales es la subescala de dolor.
Las puntuaciones de la subescala de dolor TWSTRS varían de 0 (sin dolor) a 20 (dolor máximo).
Si el cambio desde el inicio es negativo, esto representa una mejora en los síntomas.
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Ciclo de tratamiento Línea de base y Semana 4
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Cambio desde el inicio en la puntuación analógica visual (VAS) del sujeto para el dolor de la distonía cervical para los ciclos de tratamiento 2 a 5
Periodo de tiempo: Ciclo de tratamiento Línea de base y Semana 4
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La evaluación se realizó sobre una línea horizontal continua de 100 mm con un rango de escala de 0 mm (sin dolor) a 100 mm (el peor dolor posible).
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Ciclo de tratamiento Línea de base y Semana 4
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Cambio desde el inicio en la puntuación analógica visual (VAS) del sujeto para los síntomas de distonía cervical para los ciclos de tratamiento 2 a 5
Periodo de tiempo: Ciclo de tratamiento Línea de base y Semana 4
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La evaluación se realizó sobre una línea horizontal continua de 100 mm con una escala de 0 mm (sin síntomas) a 100 mm (peores síntomas posibles).
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Ciclo de tratamiento Línea de base y Semana 4
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Porcentaje de respondedores al tratamiento para los ciclos de tratamiento 2 a 5
Periodo de tiempo: Ciclo de tratamiento Línea de base y Semana 4
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Un respondedor al tratamiento se definió como un paciente con una mejora >30 % en la puntuación total de TWSTRS en comparación con el valor inicial. TWSTRS mide el grado de EC y consta de tres componentes diferentes, a saber, las subescalas de gravedad, discapacidad y dolor. Hay una puntuación de escala ordinal y un rango para cada componente. Las puntuaciones de gravedad van de 0 (ausencia de gravedad) a 35 (gravedad máxima), las puntuaciones de discapacidad van de 0 (sin discapacidad) a 30 (discapacidad máxima) y las puntuaciones de dolor van de 0 (sin dolor) a 20 (dolor máximo). La puntuación total de TWSTRS es la suma de las puntuaciones de los 3 componentes que van desde 0 hasta un máximo de 85, donde las puntuaciones más altas indican un peor resultado. Si el cambio desde el inicio es negativo, esto representa una mejora en los síntomas. |
Ciclo de tratamiento Línea de base y Semana 4
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Fechas importantes del estudio
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Finalización primaria (Actual)
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- Inhibidores de la liberación de acetilcolina
- Agentes neuromusculares
- Toxinas botulínicas
- Toxinas botulínicas, tipo A
- abobotulinumtoxinA
Otros números de identificación del estudio
- Y-52-52120-134
- 2010-019907-43 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos a nivel de paciente y documentos de estudio relacionados, incluido el informe de estudio clínico, el protocolo de estudio con cualquier modificación, el formulario de informe de caso anotado, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel del paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del estudio.
Cualquier solicitud debe enviarse a www.vivli.org para su evaluación por un comité de revisión científica independiente.
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .