Studio che confronta l'efficacia a breve termine di Dysport e Dysport NG con il placebo e per valutare l'efficacia e la sicurezza di Dysport NG di soggetti con distonia cervicale
Uno studio di fase III, randomizzato, in doppio cieco e in aperto, attivo e controllato con placebo che confronta l'efficacia a breve termine di due formulazioni della tossina del Clostridium botulinum di tipo A (Dysport e Dysport NG) con il placebo e valuta il breve e lungo termine Efficacia e sicurezza di Dysport NG dopo trattamenti ripetuti di soggetti con distonia cervicale
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Gli obiettivi primari dello studio saranno valutati in termini di miglioramento del CD del soggetto in un momento predefinito dopo il trattamento. Gli obiettivi primari dello studio sono dimostrare la superiorità di Dysport NG rispetto al placebo in termini di efficacia e testare l'efficacia non inferiore di Dysport NG, rispetto a Dysport, nei soggetti CD. Oltre ai test per gli obiettivi primari dello studio, sarà valutata la superiorità in termini di efficacia di Dysport rispetto al placebo.
Questo studio clinico è stato progettato, implementato e riportato in conformità con le linee guida tripartite armonizzate per la buona pratica clinica (GCP) della Conferenza internazionale sull'armonizzazione (ICH), con le normative locali applicabili (inclusa la direttiva europea 2001/20/CE, il codice dei regolamenti federali degli Stati Uniti Titolo 21, e con i principi etici enunciati nella Dichiarazione di Helsinki.
Un ampio numero di prove dimostra la sicurezza e l'efficacia di Dysport in diverse indicazioni cliniche. Questo studio è stato il primo utilizzo di Dysport NG negli esseri umani con CD. Il principio attivo (BTX-A-HAC) in Dysport NG era lo stesso del prodotto Dysport attualmente in commercio e aveva lo stesso meccanismo d'azione. Dysport NG doveva quindi avere lo stesso profilo di efficacia e sicurezza nell'uomo di Dysport, con il vantaggio di eliminare il potenziale rischio di trasmissione di agenti infettivi, mediante la sostituzione di prodotti vegetali e sintetici con prodotti di origine umana e animale. Tuttavia, a causa del cambiamento dell'eccipiente, è necessaria una valutazione approfondita della sicurezza e dell'efficacia di Dysport NG. Precedenti studi clinici indicano che l'effetto massimo di Dysport e i massimi miglioramenti nella MC si osservano circa 4 settimane dopo il trattamento, dopodiché vi è un graduale ritorno allo stato basale della malattia. La visita di follow-up alla settimana 4 dopo il primo ciclo di trattamento è stata quindi scelta come punto di interesse primario. Il ritrattamento è necessario per mantenere l'effetto benefico e il trattamento a lungo termine della celiachia. Studi a lungo termine condotti in precedenza dimostrano il mantenimento dell'effetto terapeutico di Dysport dopo trattamenti ripetuti, con un profilo di sicurezza e immunogenicità favorevole a breve e lungo termine.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Clayton, Australia
- Monash Medical Centre
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Heidelberg, Australia
- Austin Hospital
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Prahran, Australia
- Department of Neurosciences Alfred Hospital
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Westmead, Australia
- Westmead Hospital
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Innsbruck, Austria
- Univ.-Klinik für Neurologie
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Wien, Austria
- Univ.-Klinik für Neurologie
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Brugge, Belgio
- AZ St. Jan
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Edegem, Belgio
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
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Gent, Belgio
- AZ Sint Lucas
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Liège, Belgio
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege
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Roeselare, Belgio
- HH Ziekenhuis
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Brno, Cechia
- Fakultni nemocnice Brno
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Pardubice, Cechia
- Pardubicka Krajska Nemocnice
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Plzen, Cechia
- Research Site s.r.o.
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Praha, Cechia
- Všeobecná fakultní nemocnice v Praze
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Kazan, Federazione Russa
- Research Medical Complex "Vashe Zdorovie"
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Moscow, Federazione Russa
- Research Center of Neurology of RAMS
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Nizhniy Novgorod, Federazione Russa
- Nizhniy Novgorod Research Institute for Traumatology and Orthopaedics
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Samara, Federazione Russa
- Samara Regional Clinical Hospital
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Smolensk, Federazione Russa
- Smolensk State Medical Academy Smolensk Regional Clinical Hospital
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St. Petersburg, Federazione Russa
- Russian Medical Military Academy n.a. S.M.Kirov
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Amiens, Francia
- CHU Amiens
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Bron, Francia
- Hôpital neurologique
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Nîmes, Francia
- CHU Caremeau
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Pessac, Francia
- CHU Bordeaux
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Strasbourg, Francia
- CHU Strasbourg
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Toulouse, Francia
- Hopital Purpan
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Berlin, Germania
- Neurologische Klinik u. Poliklinik
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Bonn, Germania
- Neurologische Klinik u. Poliklinik
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Düsseldorf, Germania
- Neurologische Klinik
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Halle, Germania
- Neurologische Klinik
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Hannover, Germania
- Neurologische Klinik
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Leipzig, Germania
- Neurologische Klinik
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München, Germania
- Neurologische Klinik
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Tübingen, Germania
- Neurologische Klinik
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Wiesbaden, Germania
- Neurologische Klinik
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Würzburg, Germania
- Neurologische Klinik
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Gdansk, Polonia
- Pomorskie Centrum Traumatologii im. M. Kopernika w Gdansku
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Katowice, Polonia
- Specjalistyczna Praktyka Lekarska
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Krakow, Polonia
- Malopolskie Centrum Medyczne
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Lodz, Polonia
- Gabinet Lekarski
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Poznan, Polonia
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej
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Warszawa, Polonia
- Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
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Lisboa, Portogallo
- Hospital Santa Maria
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Porto, Portogallo
- Hospital Geral de Santo Antonio
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Chernivtsi, Ucraina
- Bukovinian Medical State University
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Dnipropetrovsk, Ucraina
- Ukrainian State Institute of Medical and Social Problems of Disability
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Donetsk, Ucraina
- Donetsk Railroad Clinical Hospital
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Kharkiv, Ucraina
- Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology AMS of Ukraine
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Lviv, Ucraina
- Lviv Regional Clinical Hospital
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Odessa, Ucraina
- Municipal Institution "Odesa Regional Clinical Hospital"
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Uzhgorod, Ucraina
- Uzhgorod National University
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Vinnytsya, Ucraina
- Vinnytsya National Medical University
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Budapest, Ungheria
- Semmelweis Egyetem
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Nyíregyháza, Ungheria
- Jósa András Oktató Kórház Nonprofit Kft.
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Pécs, Ungheria
- Pécsi Tudományegyetem
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Szeged, Ungheria
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Distonia con almeno 18 mesi di durata dall'esordio.
- Precedentemente non trattato con tossina botulinica-A (BTX-A) o -B o per un minimo di 14 settimane dall'ultima iniezione.
- Punteggio TWSTRS al basale di: punteggio totale ≥ 30, punteggio della sottoscala della gravità ≥ 15, punteggio della sottoscala della disabilità ≥ 3, punteggio della sottoscala del dolore ≥ 2.
Criteri di esclusione:
- Ipersensibilità nota alla tossina botulinica (BTX) o composti correlati o qualsiasi componente nella formulazione del farmaco in studio (incluse le proteine del latte vaccino).
- Anterocollo puro o retrocollo puro.
- In apparente remissione dalla distonia cervicale.
- Deglutizione o anomalia respiratoria sottostante clinicamente significativa nota che potrebbe essere esacerbata dal trattamento con BTX.
- Precedente scarsa risposta al trattamento con BTX o presenza nota di anticorpi neutralizzanti BTX.
- Precedenti iniezioni di fenolo o alcol nei muscoli del collo.
- Precedenti interventi chirurgici di miotomia o denervazione che coinvolgono la regione del collo o della spalla.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Dysport NG
500U (1 ml) somministrati come iniezione intramuscolare il giorno 1 del ciclo di trattamento 1 e 2. 250U (0,5 ml), 500U (1 ml) o 750U (1,5 ml) somministrati come iniezione intramuscolare il giorno 1 del ciclo di trattamento 3. 250 U (0,5 ml), 500 U (1 ml), 750 U (1,5 ml) o 1000 U (2 ml) somministrati come iniezione intramuscolare il giorno 1 del ciclo di trattamento 4 e 5. |
Iniezione IM (nel muscolo) il giorno 1 fino a 5 cicli di trattamento.
Altri nomi:
Iniezione intramuscolare il giorno 1 del ciclo di trattamento 1.
Altri nomi:
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Comparatore attivo: Disport
500U (1 ml) iniettate come iniezione intramuscolare il giorno 1 del ciclo di trattamento 1.
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Iniezione IM (nel muscolo) il giorno 1 fino a 5 cicli di trattamento.
Altri nomi:
Iniezione intramuscolare il giorno 1 del ciclo di trattamento 1.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Placebo
1 ml somministrato come iniezione intramuscolare il giorno 1 del ciclo di trattamento 1.
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Iniezione intramuscolare il giorno 1 del ciclo di trattamento 1.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) dopo il primo ciclo di trattamento
Lasso di tempo: Basale e settimana 4
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TWSTRS misura il grado di CD ed è composto da tre diversi componenti, vale a dire le sottoscale di gravità, disabilità e dolore.
C'è un punteggio e un intervallo di scala ordinale per ogni componente.
I punteggi di gravità vanno da 0 (assenza di gravità) a 35 (massima gravità), i punteggi di disabilità vanno da 0 (nessuna disabilità) a 30 (massima disabilità) e i punteggi di dolore vanno da 0 (nessun dolore) a 20 (massimo dolore).
Il punteggio totale TWSTRS è la somma dei punteggi dei 3 componenti che vanno da 0 a un massimo di 85, con punteggi più alti che denotano un esito peggiore.
Se la variazione rispetto al basale è negativa, ciò rappresenta un miglioramento dei sintomi.
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Basale e settimana 4
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale nel punteggio della sottoscala di gravità della Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) dopo il primo ciclo di trattamento
Lasso di tempo: Basale e settimana 4
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TWSTRS misura il grado di CD e comprende tre diverse componenti, una delle quali è la sottoscala di gravità.
I punteggi della sottoscala di gravità TWSTRS vanno da 0 (assenza di gravità) a 35 (gravità massima).
Se la variazione rispetto al basale è negativa, ciò rappresenta un miglioramento dei sintomi.
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Basale e settimana 4
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Variazione rispetto al basale nel punteggio della sottoscala di disabilità della Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) dopo il primo ciclo di trattamento
Lasso di tempo: Basale e settimana 4
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TWSTRS misura il grado di CD e comprende tre diverse componenti, una delle quali è la sottoscala Disabilità.
I punteggi della sottoscala della disabilità TWSTRS vanno da 0 (nessuna disabilità) a 30 (disabilità massima).
Se la variazione rispetto al basale è negativa, ciò rappresenta un miglioramento dei sintomi.
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Basale e settimana 4
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Variazione rispetto al basale nel punteggio della sottoscala del dolore della Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) dopo il primo ciclo di trattamento
Lasso di tempo: Basale e settimana 4
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TWSTRS misura il grado di CD e comprende tre diverse componenti, una delle quali è la sottoscala del dolore.
I punteggi della sottoscala del dolore TWSTRS vanno da 0 (nessun dolore) a 20 (dolore massimo).
Se la variazione rispetto al basale è negativa, ciò rappresenta un miglioramento dei sintomi.
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Basale e settimana 4
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Variazione rispetto al basale del punteggio VAS (Visual Analogue Score) del soggetto per il dolore da distonia cervicale dopo il primo ciclo di trattamento
Lasso di tempo: Basale e settimana 4
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La valutazione è stata effettuata su una linea orizzontale continua di 100 mm con un intervallo di scala da 0 mm (nessun dolore) a 100 mm (peggior dolore possibile).
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Basale e settimana 4
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Variazione rispetto al basale del punteggio VAS (Visual Analogue Score) del soggetto per i sintomi della distonia cervicale dopo il primo ciclo di trattamento
Lasso di tempo: Basale e settimana 4
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La valutazione è stata effettuata su una linea orizzontale continua di 100 mm con un intervallo di scala da 0 mm (nessun sintomo) a 100 mm (peggiori sintomi possibili).
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Basale e settimana 4
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Percentuale di pazienti che hanno risposto al trattamento dopo il primo ciclo di trattamento
Lasso di tempo: Basale e settimana 4
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Un responder al trattamento è stato definito come un paziente con un miglioramento >30% nel punteggio totale TWSTRS rispetto al basale. TWSTRS misura il grado di CD ed è composto da tre diversi componenti, vale a dire le sottoscale di gravità, disabilità e dolore. C'è un punteggio e un intervallo di scala ordinale per ogni componente. I punteggi di gravità vanno da 0 (assenza di gravità) a 35 (massima gravità), i punteggi di disabilità vanno da 0 (nessuna disabilità) a 30 (massima disabilità) e i punteggi di dolore vanno da 0 (nessun dolore) a 20 (massimo dolore). Il punteggio totale TWSTRS è la somma dei punteggi dei 3 componenti che vanno da 0 a un massimo di 85, con punteggi più alti che denotano un esito peggiore. Se la variazione rispetto al basale è negativa, ciò rappresenta un miglioramento dei sintomi. |
Basale e settimana 4
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Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) per i cicli di trattamento da 2 a 5
Lasso di tempo: Ciclo di trattamento Basale e Settimana 4
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TWSTRS misura il grado di CD ed è composto da tre diversi componenti, vale a dire le sottoscale di gravità, disabilità e dolore.
C'è un punteggio e un intervallo di scala ordinale per ogni componente.
I punteggi di gravità vanno da 0 (assenza di gravità) a 35 (massima gravità), i punteggi di disabilità vanno da 0 (nessuna disabilità) a 30 (massima disabilità) e i punteggi di dolore vanno da 0 (nessun dolore) a 20 (massimo dolore).
Il punteggio totale TWSTRS è la somma dei punteggi dei 3 componenti che vanno da 0 a un massimo di 85, con punteggi più alti che denotano un esito peggiore.
Se la variazione rispetto al basale è negativa, ciò rappresenta un miglioramento dei sintomi.
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Ciclo di trattamento Basale e Settimana 4
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Variazione rispetto al basale nel punteggio di gravità della Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) per i cicli di trattamento da 2 a 5
Lasso di tempo: Ciclo di trattamento Basale e Settimana 4
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TWSTRS misura il grado di CD e comprende tre diverse componenti, una delle quali è la sottoscala di gravità.
I punteggi della sottoscala di gravità TWSTRS vanno da 0 (assenza di gravità) a 35 (gravità massima).
Se la variazione rispetto al basale è negativa, ciò rappresenta un miglioramento dei sintomi.
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Ciclo di trattamento Basale e Settimana 4
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Variazione rispetto al basale nel punteggio di disabilità della Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) per i cicli di trattamento da 2 a 5
Lasso di tempo: Ciclo di trattamento Basale e Settimana 4
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TWSTRS misura il grado di CD e comprende tre diverse componenti, una delle quali è la sottoscala Disabilità.
I punteggi della sottoscala della disabilità TWSTRS vanno da 0 (nessuna disabilità) a 30 (disabilità massima).
Se la variazione rispetto al basale è negativa, ciò rappresenta un miglioramento dei sintomi.
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Ciclo di trattamento Basale e Settimana 4
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Variazione rispetto al basale nel punteggio della sottoscala del dolore della Toronto Western Spasmodic Torticollis Rating Scale (TWSTRS) per i cicli di trattamento da 2 a 5
Lasso di tempo: Ciclo di trattamento Basale e Settimana 4
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TWSTRS misura il grado di CD e comprende tre diverse componenti, una delle quali è la sottoscala del dolore.
I punteggi della sottoscala del dolore TWSTRS vanno da 0 (nessun dolore) a 20 (dolore massimo).
Se la variazione rispetto al basale è negativa, ciò rappresenta un miglioramento dei sintomi.
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Ciclo di trattamento Basale e Settimana 4
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Variazione rispetto al basale nel punteggio VAS (Visual Analogue Score) del soggetto per il dolore da distonia cervicale per i cicli di trattamento da 2 a 5
Lasso di tempo: Ciclo di trattamento Basale e Settimana 4
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La valutazione è stata effettuata su una linea orizzontale continua di 100 mm con un intervallo di scala da 0 mm (nessun dolore) a 100 mm (peggior dolore possibile).
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Ciclo di trattamento Basale e Settimana 4
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Variazione rispetto al basale nel punteggio VAS (Visual Analogue Score) del soggetto per i sintomi della distonia cervicale per i cicli di trattamento da 2 a 5
Lasso di tempo: Ciclo di trattamento Basale e Settimana 4
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La valutazione è stata effettuata su una linea orizzontale continua di 100 mm con una scala da 0 mm (nessun sintomo) a 100 mm (peggiori sintomi possibili).
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Ciclo di trattamento Basale e Settimana 4
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Percentuale di pazienti che hanno risposto al trattamento per i cicli di trattamento da 2 a 5
Lasso di tempo: Ciclo di trattamento Basale e Settimana 4
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Un responder al trattamento è stato definito come un paziente con un miglioramento >30% nel punteggio totale TWSTRS rispetto al basale. TWSTRS misura il grado di CD ed è composto da tre diversi componenti, vale a dire le sottoscale di gravità, disabilità e dolore. C'è un punteggio e un intervallo di scala ordinale per ogni componente. I punteggi di gravità vanno da 0 (assenza di gravità) a 35 (massima gravità), i punteggi di disabilità vanno da 0 (nessuna disabilità) a 30 (massima disabilità) e i punteggi di dolore vanno da 0 (nessun dolore) a 20 (massimo dolore). Il punteggio totale TWSTRS è la somma dei punteggi dei 3 componenti che vanno da 0 a un massimo di 85, con punteggi più alti che denotano un esito peggiore. Se la variazione rispetto al basale è negativa, ciò rappresenta un miglioramento dei sintomi. |
Ciclo di trattamento Basale e Settimana 4
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Disturbi del movimento
- Discinesia
- Distonia
- Disturbi distonici
- Torcicollo
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Agenti colinergici
- Modulatori di trasporto a membrana
- Inibitori del rilascio di acetilcolina
- Agenti neuromuscolari
- Tossine botuliniche
- Tossine botuliniche, tipo A
- abobotulinumtoxin A
Altri numeri di identificazione dello studio
- Y-52-52120-134
- 2010-019907-43 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, inclusi il rapporto sullo studio clinico, il protocollo di studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso con annotazioni, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello del paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.
Eventuali richieste devono essere inviate a www.vivli.org per la valutazione da parte di un comitato di revisione scientifica indipendente.
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
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