Estudo comparando a eficácia de curto prazo do Dysport e Dysport NG com o placebo e para avaliar a eficácia e segurança do Dysport NG em indivíduos com distonia cervical
Um estudo de fase III, randomizado, duplo-cego e aberto, controlado por placebo e ativo, comparando a eficácia a curto prazo de duas formulações de toxina botulínica tipo A de Clostridium (Dysport e Dysport NG) com placebo e avaliando o curto e longo prazo Eficácia e segurança do Dysport NG após tratamentos repetidos de indivíduos com distonia cervical
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os objetivos primários do estudo serão avaliados em termos de melhora da DC do sujeito em um ponto de tempo pré-definido após o tratamento. Os objetivos primários do estudo são demonstrar a superioridade do Dysport NG em relação ao placebo em termos de eficácia e testar a eficácia não inferior do Dysport NG, quando comparado ao Dysport, em indivíduos com DC. Além de testar os objetivos primários do estudo, será avaliada a superioridade em termos de eficácia do Dysport versus placebo.
Este estudo clínico foi projetado, implementado e relatado de acordo com as Diretrizes Tripartidas Harmonizadas da Conferência Internacional de Harmonização (ICH) para Boas Práticas Clínicas (GCP), com os regulamentos locais aplicáveis (incluindo a Diretiva Europeia 2001/20/EC, Código de Regulamentos Federais dos EUA Título 21, e com os princípios éticos estabelecidos na Declaração de Helsinki.
Um grande corpo de evidências demonstra a segurança e a eficácia do Dysport em várias indicações clínicas. Este estudo foi o primeiro uso de Dysport NG em humanos com DC. A substância ativa (BTX-A-HAC) no Dysport NG era a mesma do produto Dysport atualmente comercializado e tinha o mesmo mecanismo de ação. Esperava-se, portanto, que o Dysport NG tivesse o mesmo perfil de eficácia e segurança em humanos que o Dysport, com a vantagem de eliminar o risco potencial de transmissão de agentes infecciosos, pela substituição de produtos vegetais e sintéticos por produtos de origem humana e animal. No entanto, devido à alteração do excipiente, é necessária uma avaliação completa da segurança e eficácia de Dysport NG. Estudos clínicos anteriores indicam que o efeito máximo do Dysport e as melhorias máximas na DC são observados aproximadamente 4 semanas após o tratamento, após o que há um retorno gradual ao estado inicial da doença. A visita de acompanhamento da semana 4 após o primeiro ciclo de tratamento foi, portanto, escolhida como o principal ponto de interesse. O retratamento é necessário para manter o efeito benéfico e o tratamento a longo prazo da DC. Estudos de longa duração previamente conduzidos demonstram a manutenção do efeito terapêutico de Dysport após tratamentos repetidos, com um perfil favorável de segurança e imunogenicidade a curto e longo prazo.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Neurologische Klinik u. Poliklinik
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Bonn, Alemanha
- Neurologische Klinik u. Poliklinik
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Düsseldorf, Alemanha
- Neurologische Klinik
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Halle, Alemanha
- Neurologische Klinik
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Hannover, Alemanha
- Neurologische Klinik
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Leipzig, Alemanha
- Neurologische Klinik
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München, Alemanha
- Neurologische Klinik
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Tübingen, Alemanha
- Neurologische Klinik
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Wiesbaden, Alemanha
- Neurologische Klinik
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Würzburg, Alemanha
- Neurologische Klinik
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Clayton, Austrália
- Monash Medical Centre
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Heidelberg, Austrália
- Austin Hospital
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Prahran, Austrália
- Department of Neurosciences Alfred Hospital
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Westmead, Austrália
- Westmead Hospital
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Brugge, Bélgica
- AZ St. Jan
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Edegem, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
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Gent, Bélgica
- AZ Sint Lucas
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Liège, Bélgica
- Centre Hospitalier Universitaire de Liege
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Roeselare, Bélgica
- HH Ziekenhuis
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Kazan, Federação Russa
- Research Medical Complex "Vashe Zdorovie"
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Moscow, Federação Russa
- Research Center of Neurology of RAMS
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Nizhniy Novgorod, Federação Russa
- Nizhniy Novgorod Research Institute for Traumatology and Orthopaedics
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Samara, Federação Russa
- Samara Regional Clinical Hospital
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Smolensk, Federação Russa
- Smolensk State Medical Academy Smolensk Regional Clinical Hospital
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St. Petersburg, Federação Russa
- Russian Medical Military Academy n.a. S.M.Kirov
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Amiens, França
- CHU Amiens
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Bron, França
- Hôpital neurologique
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Nîmes, França
- CHU Caremeau
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Pessac, França
- CHU Bordeaux
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Strasbourg, França
- CHU Strasbourg
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Toulouse, França
- Hopital Purpan
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Budapest, Hungria
- Semmelweis Egyetem
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Nyíregyháza, Hungria
- Jósa András Oktató Kórház Nonprofit Kft.
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Pécs, Hungria
- Pecsi Tudomanyegyetem
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Szeged, Hungria
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont
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Gdansk, Polônia
- Pomorskie Centrum Traumatologii im. M. Kopernika w Gdansku
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Katowice, Polônia
- Specjalistyczna Praktyka Lekarska
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Krakow, Polônia
- Malopolskie Centrum Medyczne
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Lodz, Polônia
- Gabinet Lekarski
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Poznan, Polônia
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej
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Warszawa, Polônia
- Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny
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Lisboa, Portugal
- Hospital Santa Maria
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Porto, Portugal
- Hospital Geral de Santo Antonio
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Brno, Tcheca
- Fakultni nemocnice Brno
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Pardubice, Tcheca
- Pardubicka Krajska Nemocnice
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Plzen, Tcheca
- Research Site s.r.o.
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Praha, Tcheca
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Chernivtsi, Ucrânia
- Bukovinian Medical State University
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Dnipropetrovsk, Ucrânia
- Ukrainian State Institute of Medical and Social Problems of Disability
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Donetsk, Ucrânia
- Donetsk Railroad Clinical Hospital
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Kharkiv, Ucrânia
- Institute of Neurology, Psychiatry and Narcology AMS of Ukraine
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Lviv, Ucrânia
- Lviv Regional Clinical Hospital
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Odessa, Ucrânia
- Municipal Institution "Odesa Regional Clinical Hospital"
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Uzhgorod, Ucrânia
- Uzhgorod National University
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Vinnytsya, Ucrânia
- Vinnytsya National Medical University
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Innsbruck, Áustria
- Univ.-Klinik für Neurologie
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Wien, Áustria
- Univ.-Klinik für Neurologie
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Distonia com pelo menos 18 meses de duração desde o início.
- Não tratado anteriormente com toxina botulínica-A (BTX-A) ou -B ou um mínimo de 14 semanas desde a última injeção.
- Pontuação TWSTRS na linha de base de: pontuação total ≥ 30, pontuação da subescala de gravidade ≥ 15, pontuação da subescala de incapacidade ≥ 3, pontuação da subescala de dor ≥ 2.
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida à toxina botulínica (BTX) ou compostos relacionados ou qualquer componente da formulação do medicamento em estudo (incluindo proteína do leite de vaca).
- Anterocolo puro ou retrocolo puro.
- Em aparente remissão da Distonia Cervical.
- Deglutição subjacente clinicamente significativa conhecida ou anormalidade respiratória que pode ser exacerbada pelo tratamento com BTX.
- Resposta ruim anterior ao tratamento com BTX ou presença conhecida de anticorpos neutralizantes de BTX.
- Injeções anteriores de fenol ou álcool nos músculos do pescoço.
- Miotomia prévia ou cirurgia de denervação envolvendo a região do pescoço ou ombro.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Dysport NG
500U (1mL) administrado como injeção intramuscular no dia 1 do ciclo de tratamento 1 e 2. 250U (0,5mL), 500U (1mL) ou 750U (1,5mL) administrados como injeção intramuscular no dia 1 do ciclo de tratamento 3. 250U (0,5mL), 500U (1mL), 750U (1,5mL) ou 1000U (2mL) administrados como injeção intramuscular no dia 1 do ciclo de tratamento 4 e 5. |
Injeção I.M. (no músculo) no dia 1 de até 5 ciclos de tratamento.
Outros nomes:
Injeção I.M. no dia 1 do ciclo de tratamento 1.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Dysport
500U (1mL) injetado como injeção intramuscular no dia 1 do ciclo de tratamento 1.
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Injeção I.M. (no músculo) no dia 1 de até 5 ciclos de tratamento.
Outros nomes:
Injeção I.M. no dia 1 do ciclo de tratamento 1.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
1mL administrado como injeção intramuscular no dia 1 do ciclo de tratamento 1.
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Injeção I.M. no dia 1 do ciclo de tratamento 1.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança da linha de base na pontuação total da escala de classificação de torcicolo espasmódico ocidental de Toronto (TWSTRS) após o primeiro ciclo de tratamento
Prazo: Linha de base e Semana 4
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O TWSTRS mede o grau de DC e é composto por três componentes diferentes, nomeadamente as subescalas de Gravidade, Incapacidade e Dor.
Há uma pontuação de escala ordinal e um intervalo para cada componente.
Os escores de gravidade variam de 0 (ausência de gravidade) a 35 (gravidade máxima), os escores de incapacidade variam de 0 (sem incapacidade) a 30 (incapacidade máxima) e os escores de dor variam de 0 (sem dor) a 20 (dor máxima).
A pontuação total do TWSTRS é a soma das pontuações dos 3 componentes variando de 0 a um máximo de 85, com pontuações mais altas indicando pior resultado.
Se a alteração da linha de base for negativa, isso representa uma melhora nos sintomas.
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Linha de base e Semana 4
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na Escala de classificação de torcicolo espasmódico ocidental de Toronto (TWSTRS) Pontuação da subescala de gravidade após o primeiro ciclo de tratamento
Prazo: Linha de base e Semana 4
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O TWSTRS mede o grau de DC e compreende três componentes diferentes, um dos quais é a subescala de Gravidade.
Os escores da subescala de gravidade do TWSTRS variam de 0 (ausência de gravidade) a 35 (gravidade máxima).
Se a alteração da linha de base for negativa, isso representa uma melhora nos sintomas.
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Linha de base e Semana 4
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Mudança da linha de base na pontuação da subescala de incapacidade da escala de torcicolo espasmódico ocidental de Toronto (TWSTRS) após o primeiro ciclo de tratamento
Prazo: Linha de base e Semana 4
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O TWSTRS mede o grau de DC e compreende três componentes diferentes, um dos quais é a subescala Incapacidade.
As pontuações da subescala de incapacidade do TWSTRS variam de 0 (sem incapacidade) a 30 (incapacidade máxima).
Se a alteração da linha de base for negativa, isso representa uma melhora nos sintomas.
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Linha de base e Semana 4
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Mudança da linha de base na escala de classificação de torcicolo espasmódico ocidental de Toronto (TWSTRS) pontuação da subescala de dor após o primeiro ciclo de tratamento
Prazo: Linha de base e Semana 4
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TWSTRS mede o grau de DC e compreende três componentes diferentes, um dos quais é a subescala Dor.
Os escores da subescala de dor do TWSTRS variam de 0 (sem dor) a 20 (dor máxima).
Se a alteração da linha de base for negativa, isso representa uma melhora nos sintomas.
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Linha de base e Semana 4
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Mudança da linha de base na pontuação visual analógica (VAS) do sujeito para dor de distonia cervical após o primeiro ciclo de tratamento
Prazo: Linha de base e Semana 4
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A avaliação foi feita em uma linha horizontal contínua de 100 mm com escala de 0 mm (sem dor) a 100 mm (pior dor possível).
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Linha de base e Semana 4
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Alteração da linha de base na pontuação visual analógica (VAS) do sujeito para sintomas de distonia cervical após o primeiro ciclo de tratamento
Prazo: Linha de base e Semana 4
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A avaliação foi feita em uma linha horizontal contínua de 100 mm com escala de 0 mm (sem sintomas) a 100 mm (piores sintomas possíveis).
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Linha de base e Semana 4
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Porcentagem de respondedores ao tratamento após o primeiro ciclo de tratamento
Prazo: Linha de base e Semana 4
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Um respondedor ao tratamento foi definido como um paciente com melhora >30% na pontuação total do TWSTRS em comparação com a linha de base. O TWSTRS mede o grau de DC e é composto por três componentes diferentes, nomeadamente as subescalas de Gravidade, Incapacidade e Dor. Há uma pontuação de escala ordinal e um intervalo para cada componente. Os escores de gravidade variam de 0 (ausência de gravidade) a 35 (gravidade máxima), os escores de incapacidade variam de 0 (sem incapacidade) a 30 (incapacidade máxima) e os escores de dor variam de 0 (sem dor) a 20 (dor máxima). A pontuação total do TWSTRS é a soma das pontuações dos 3 componentes variando de 0 a um máximo de 85, com pontuações mais altas indicando pior resultado. Se a alteração da linha de base for negativa, isso representa uma melhora nos sintomas. |
Linha de base e Semana 4
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Alteração da linha de base na pontuação total da escala de classificação de torcicolo espasmódico ocidental de Toronto (TWSTRS) para os ciclos de tratamento 2 a 5
Prazo: Linha de base do ciclo de tratamento e Semana 4
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O TWSTRS mede o grau de DC e é composto por três componentes diferentes, nomeadamente as subescalas de Gravidade, Incapacidade e Dor.
Há uma pontuação de escala ordinal e um intervalo para cada componente.
Os escores de gravidade variam de 0 (ausência de gravidade) a 35 (gravidade máxima), os escores de incapacidade variam de 0 (sem incapacidade) a 30 (incapacidade máxima) e os escores de dor variam de 0 (sem dor) a 20 (dor máxima).
A pontuação total do TWSTRS é a soma das pontuações dos 3 componentes variando de 0 a um máximo de 85, com pontuações mais altas indicando pior resultado.
Se a alteração da linha de base for negativa, isso representa uma melhora nos sintomas.
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Linha de base do ciclo de tratamento e Semana 4
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Alteração da linha de base na pontuação de gravidade da escala de torcicolo espasmódico ocidental de Toronto (TWSTRS) para os ciclos de tratamento 2 a 5
Prazo: Linha de base do ciclo de tratamento e Semana 4
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O TWSTRS mede o grau de DC e compreende três componentes diferentes, um dos quais é a subescala de Gravidade.
Os escores da subescala de gravidade do TWSTRS variam de 0 (ausência de gravidade) a 35 (gravidade máxima).
Se a alteração da linha de base for negativa, isso representa uma melhora nos sintomas.
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Linha de base do ciclo de tratamento e Semana 4
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Mudança da linha de base na pontuação de incapacidade da escala de torcicolo espasmódico ocidental de Toronto (TWSTRS) para os ciclos de tratamento 2 a 5
Prazo: Linha de base do ciclo de tratamento e Semana 4
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O TWSTRS mede o grau de DC e compreende três componentes diferentes, um dos quais é a subescala Incapacidade.
As pontuações da subescala de incapacidade do TWSTRS variam de 0 (sem incapacidade) a 30 (incapacidade máxima).
Se a alteração da linha de base for negativa, isso representa uma melhora nos sintomas.
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Linha de base do ciclo de tratamento e Semana 4
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Mudança da linha de base na escala de classificação de torcicolo espasmódico ocidental de Toronto (TWSTRS) pontuação da subescala de dor para ciclos de tratamento 2 a 5
Prazo: Linha de base do ciclo de tratamento e Semana 4
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TWSTRS mede o grau de DC e compreende três componentes diferentes, um dos quais é a subescala Dor.
Os escores da subescala de dor do TWSTRS variam de 0 (sem dor) a 20 (dor máxima).
Se a alteração da linha de base for negativa, isso representa uma melhora nos sintomas.
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Linha de base do ciclo de tratamento e Semana 4
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Mudança da linha de base na pontuação visual analógica (VAS) do sujeito para dor de distonia cervical para ciclos de tratamento 2 a 5
Prazo: Linha de base do ciclo de tratamento e Semana 4
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A avaliação foi feita em uma linha horizontal contínua de 100 mm com escala de 0 mm (sem dor) a 100 mm (pior dor possível).
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Linha de base do ciclo de tratamento e Semana 4
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Alteração da linha de base na pontuação visual analógica (VAS) do sujeito para sintomas de distonia cervical para os ciclos de tratamento 2 a 5
Prazo: Linha de base do ciclo de tratamento e Semana 4
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A avaliação foi feita em uma linha horizontal contínua de 100 mm com uma escala de 0 mm (sem sintomas) a 100 mm (piores sintomas possíveis).
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Linha de base do ciclo de tratamento e Semana 4
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Porcentagem de respondedores ao tratamento para os ciclos de tratamento 2 a 5
Prazo: Linha de base do ciclo de tratamento e Semana 4
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Um respondedor ao tratamento foi definido como um paciente com melhora >30% na pontuação total do TWSTRS em comparação com a linha de base. O TWSTRS mede o grau de DC e é composto por três componentes diferentes, nomeadamente as subescalas de Gravidade, Incapacidade e Dor. Há uma pontuação de escala ordinal e um intervalo para cada componente. Os escores de gravidade variam de 0 (ausência de gravidade) a 35 (gravidade máxima), os escores de incapacidade variam de 0 (sem incapacidade) a 30 (incapacidade máxima) e os escores de dor variam de 0 (sem dor) a 20 (dor máxima). A pontuação total do TWSTRS é a soma das pontuações dos 3 componentes variando de 0 a um máximo de 85, com pontuações mais altas indicando pior resultado. Se a alteração da linha de base for negativa, isso representa uma melhora nos sintomas. |
Linha de base do ciclo de tratamento e Semana 4
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Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
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Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
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- Toxinas Botulínicas, Tipo A
- toxina abobotulínica A
Outros números de identificação do estudo
- Y-52-52120-134
- 2010-019907-43 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do nível do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso anotado, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Quaisquer solicitações devem ser enviadas para www.vivli.org para avaliação por um conselho de revisão científica independente.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
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