Uso compasivo de estiripentol en el síndrome de Dravet
2 de octubre de 2019 actualizado por: University of Colorado, Denver
Uso compasivo de estiripentol en el síndrome de Dravet.
Este es un protocolo de tratamiento, no un estudio de investigación, por lo tanto, los niños solo serán monitoreados clínicamente para la mejoría de las convulsiones, predominantemente por informe de los padres y cuidadores.
Descripción general del estudio
Estado
Ya no está disponible
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un protocolo de tratamiento para uso compasivo, no un estudio de investigación, por lo tanto, los niños solo serán monitoreados sobre una base clínica para la mejoría de las convulsiones, predominantemente por informe de los padres y cuidadores.
Tipo de estudio
Acceso ampliado
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 21 años (ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
N/A
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Se considerará que los niños con confirmación genética del síndrome de Dravet (un canal de sodio documentado, activado por voltaje, tipo I, mutación de la subunidad alfa (SCN1A)) o confirmación clínica del síndrome de Dravet por dos neurólogos pediátricos tienen síndrome de Dravet.
Para entrar en el protocolo de tratamiento se documentará el fracaso del tratamiento de al menos dos anticonvulsivantes terapéuticos excluyendo bloqueadores de los canales de Na.
Se sabe que los anticonvulsivos que bloquean los canales de Na, como la carbamazepina y la lamotrigina, provocan convulsiones en esta población de pacientes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Kelly Knupp, MD, University of Colorado/Children's Hospital Colorado
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de abril de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de abril de 2013
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
18 de abril de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
4 de octubre de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de octubre de 2019
Última verificación
1 de octubre de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 12-0315
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