Estudio de escalada de dosis de ALX-009 en hombres sanos y pacientes con fibrosis quística (FQ) y bronquiectasias sin FQ

Criterios de inclusión:

• Sujeto masculino sano o
• Paciente que sufre de fibrosis quística definida como una prueba de cloruro en sudor positiva o mutaciones causantes de FQ, documentadas en el historial médico del paciente o paciente que sufre de bronquiectasias que no son FQ ni EPOC con un diagnóstico confirmado por una tomografía computarizada de tórax que demuestra bronquiectasias en 1 o más lóbulos documentados en la historia clínica del paciente
• De 18 a 50 años inclusive
• Índice de masa corporal del sujeto entre 18 y 30 kg/m²
• Sujeto con presión arterial, frecuencia cardíaca, registro de ECG y parámetros de laboratorio normales en la visita de selección
• Sujeto que ha dado un consentimiento informado por escrito antes de la selección
• Materia amparada por el Sistema de Seguro de Salud y/o en cumplimiento de las recomendaciones de la Ley Nacional vigente en materia de investigación biomédica

Criterios de inclusión específicos para pacientes:

• FEV1 mayor o igual al 60% del valor normal previsto
• Sujeto en estado estable (sin exacerbaciones durante 1 mes ni prescripción de antibiótico por vía intravenosa)
• Mujeres en edad fértil: compromiso de usar de manera consistente y correcta un método anticonceptivo aceptable durante la duración del ensayo y durante 4 meses después de la última administración del fármaco del estudio / Mujeres en edad no fértil: esterilizadas quirúrgicamente o posmenopáusicas de al menos 1 año

Criterio de exclusión:

• Presencia de enfermedad cardiovascular, pulmonar, gastrointestinal, hepática, renal, metabólica, hematológica, neurológica, psiquiátrica, sistémica o infecciosa
• Dolores de cabeza y/o migrañas frecuentes, náuseas y/o vómitos recurrentes
• Hipotensión sintomática
• Donación de sangre (incluso en el marco de un ensayo clínico) dentro de los 2 meses anteriores a la administración
• Anestesia general dentro de los 3 meses antes de la administración
• Presencia o antecedentes de hipersensibilidad al fármaco o cualquier enfermedad alérgica
• Antecedentes médicos de reacciones a las proteínas de la leche de vaca
• Sujeto que no puede ser contactado en caso de emergencia
• Antecedentes o presencia de abuso de drogas o alcohol.
• Antígeno de superficie de hepatitis B (HBs) positivo o anticuerpo contra el virus de la hepatitis C (VHC), o resultados positivos para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) 1 o 2 pruebas
• Sujeto que, a juicio del investigador, es probable que no cumpla o no coopere durante el estudio, o no pueda cooperar debido a un problema de lenguaje, desarrollo mental deficiente.

Criterios de exclusión específicos para las Partes III y IV del estudio:

• Hiperreactividad bronquial conocida a la inhalación de fármacos
• Contraindicación conocida del salbutamol inhalado
• Sujeto con hiperreactividad bronquial, definida por una respuesta positiva al broncodilatador con aumento de FEV1 ≥ 200 mL

Criterios de exclusión específicos para pacientes:

• Aspergilosis broncopulmonar alérgica activa actualmente tratada
• Antecedentes médicos de aspergilosis broncopulmonar alérgica en los últimos 2 años.