Estudio de seguridad y tolerabilidad de NBI-98854 para el tratamiento de sujetos con síndrome de Tourette
2 de abril de 2021 actualizado por: Neurocrine Biosciences
Estudio de fase 2, abierto, de titulación de dosis fija para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de NBI-98854 administrado una vez al día durante un total de 24 semanas en niños, adolescentes y adultos con síndrome de Tourette (ST).
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
155
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Arizona
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Sun City, Arizona, Estados Unidos
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California
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San Diego, California, Estados Unidos
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Florida
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Loxahatchee Groves, Florida, Estados Unidos
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Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos
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Tampa, Florida, Estados Unidos
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Illinois
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Naperville, Illinois, Estados Unidos
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos
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New Jersey
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Summit, New Jersey, Estados Unidos
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New York
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New York, New York, Estados Unidos
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Pennsylvania
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Norristown, Pennsylvania, Estados Unidos
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos
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Washington
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Spokane, Washington, Estados Unidos
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 64 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Haber participado y completado el estudio de fase 2 NBI-98854-1501 (T-Force Green) o NBI-98854-1505 (T-Forward)
- Tener un diagnóstico clínico de Síndrome de Tourette (TS)
- Si usa medicamentos de mantenimiento para los diagnósticos de ST o del espectro de ST (p. trastorno obsesivo-compulsivo [TOC], trastorno por déficit de atención con hiperactividad [TDAH]), estar en dosis estables
- Los sujetos en edad fértil que no practiquen la abstinencia total deben aceptar usar anticonceptivos hormonales o dos formas de anticoncepción no hormonal (anticoncepción dual) de manera constante durante los períodos de selección, tratamiento y seguimiento del estudio.
- Los sujetos adolescentes y adultos (de 12 a 64 años de edad) deben tener una prueba de detección de drogas en orina negativa para anfetaminas, barbitúricos, benzodiacepinas, fenciclidina, cocaína, opiáceos o cannabinoides y una prueba de alcohol negativa. Los sujetos que reciben dosis estables de benzodiazepinas, opiáceos o psicoestimulantes prescritos y supervisados (no según sea necesario) (para sujetos con TDAH comórbido) pueden participar en el estudio.
- Estar en buen estado de salud general
Criterio de exclusión:
- Tener una condición médica inestable activa y clínicamente significativa dentro de 1 mes antes de la selección
- Tiene antecedentes conocidos de síndrome de QT largo o arritmia cardíaca
- Tener antecedentes conocidos de síndrome neuroléptico maligno
- Tener un diagnóstico de cáncer dentro de los 3 años anteriores a la prueba de detección (se permiten algunas excepciones)
- Tener una pérdida de sangre ≥250 ml o sangre donada dentro de los 56 días anteriores a la selección (sujetos de 6 a 17 años de edad); tener una pérdida de sangre ≥550 ml o sangre donada dentro de los 30 días anteriores a la selección (sujetos de 18 a 64 años de edad)
- Tener un historial conocido de dependencia de sustancias, abuso de sustancias (drogas) o alcohol
- Tienen un riesgo significativo de comportamiento suicida o violento.
- Haber iniciado la Intervención conductual integral para tics (CBIT) durante el período de selección o al inicio del estudio o planear iniciar CBIT durante el estudio
- Haber recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días anteriores a la selección o planea usar un fármaco en investigación (que no sea NBI-98854) durante el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Valbenazina (Niños)
Los niños (6 a 11 años de edad) recibieron 10 mg de valbenazina una vez al día durante 4 semanas.
Al final de la Semana 4, los investigadores podrían aumentar la dosis a 20 mg o continuar con la dosis actual del participante durante el resto del período de tratamiento.
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Otros nombres:
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Experimental: Valbenazina (Adolescentes)
Los adolescentes (12 a 17 años de edad) recibieron 20 mg de valbenazina una vez al día durante 4 semanas.
Al final de la Semana 4, los investigadores podrían aumentar la dosis a 40 mg o continuar con la dosis actual del participante durante el resto del período de tratamiento.
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Otros nombres:
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Experimental: Valbenazina (Adultos)
Los adultos (18 a 64 años de edad) recibieron 40 mg de valbenazina una vez al día durante 4 semanas.
Al final de la Semana 4, los investigadores podrían aumentar la dosis a 80 mg o continuar con la dosis actual del participante durante el resto del período de tratamiento.
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Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 28
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Un TEAE es un evento adverso que no está presente antes del inicio de la dosificación del fármaco del estudio, o es un evento ya presente que empeora en intensidad o frecuencia después del inicio de la dosificación del fármaco del estudio.
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Línea de base hasta la semana 28
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
25 de julio de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de noviembre de 2017
Finalización del estudio (Actual)
1 de noviembre de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de agosto de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
22 de agosto de 2016
Publicado por primera vez (Estimar)
25 de agosto de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de abril de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de abril de 2021
Última verificación
1 de abril de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedad
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de los ganglios basales
- Trastornos del movimiento
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastornos de tics
- Síndrome
- Síndrome de Tourette
Otros números de identificación del estudio
- NBI-98854-1601
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .