Estudo de segurança e tolerabilidade do NBI-98854 para o tratamento de indivíduos com síndrome de Tourette
2 de abril de 2021 atualizado por: Neurocrine Biosciences
Fase 2, estudo aberto de titulação de dose fixa para avaliar a segurança e a tolerabilidade do NBI-98854 administrado uma vez ao dia por um total de 24 semanas em crianças, adolescentes e adultos com Síndrome de Tourette (ST).
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
155
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Arizona
-
Sun City, Arizona, Estados Unidos
-
-
California
-
San Diego, California, Estados Unidos
-
-
Florida
-
Loxahatchee Groves, Florida, Estados Unidos
-
Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos
-
Tampa, Florida, Estados Unidos
-
-
Illinois
-
Naperville, Illinois, Estados Unidos
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Estados Unidos
-
-
New Jersey
-
Summit, New Jersey, Estados Unidos
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos
-
-
Pennsylvania
-
Norristown, Pennsylvania, Estados Unidos
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Estados Unidos
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Estados Unidos
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 64 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter participado e concluído o estudo NBI-98854-1501 (T-Force Green) ou NBI-98854-1505 (T-Forward) Fase 2
- Ter um diagnóstico clínico de Síndrome de Tourette (ST)
- Se estiver usando medicação(ões) de manutenção para diagnósticos de espectro TS ou TS (p. transtorno obsessivo-compulsivo [TOC], Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade [TDAH]), estar em doses estáveis
- Indivíduos com potencial para engravidar que não praticam abstinência total devem concordar em usar contracepção hormonal ou duas formas de contracepção não hormonal (contracepção dupla) consistentemente durante os períodos de triagem, tratamento e acompanhamento do estudo
- Indivíduos adolescentes e adultos (12 a 64 anos de idade) devem ter uma triagem negativa de drogas na urina para anfetaminas, barbitúricos, benzodiazepínicos, fenciclidina, cocaína, opiáceos ou canabinóides e uma triagem negativa para álcool. Indivíduos que estão em doses estáveis de benzodiazepínicos, opiáceos ou psicoestimulantes prescritos e supervisionados (não conforme necessário) (para indivíduos com TDAH comórbido) podem participar do estudo
- Estar em boa saúde geral
Critério de exclusão:
- Ter uma condição médica instável ativa e clinicamente significativa dentro de 1 mês antes da triagem
- Tem um histórico conhecido de síndrome do QT longo ou arritmia cardíaca
- Tem uma história conhecida de síndrome neuroléptica maligna
- Ter um diagnóstico de câncer dentro de 3 anos antes da triagem (algumas exceções são permitidas)
- Tiver uma perda de sangue ≥250 mL ou sangue doado dentro de 56 dias antes da triagem (indivíduos de 6 a 17 anos de idade); ter uma perda de sangue ≥550 mL ou sangue doado dentro de 30 dias antes da triagem (indivíduos de 18 a 64 anos de idade)
- Ter um histórico conhecido de dependência de substâncias, abuso de substâncias (drogas) ou álcool
- Têm um risco significativo de comportamento suicida ou violento
- Iniciaram Intervenção Comportamental Abrangente para Tics (CBIT) durante o período de triagem ou na linha de base ou planejam iniciar CBIT durante o estudo
- Recebeu um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da triagem ou planeja usar um medicamento experimental (que não seja o NBI-98854) durante o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Valbenazina (Crianças)
Crianças (6 a 11 anos de idade) receberam valbenazina 10 mg uma vez ao dia por 4 semanas.
No final da semana 4, os investigadores poderiam aumentar a dose para 20 mg ou continuar com a dose atual do participante pelo restante do período de tratamento.
|
Outros nomes:
|
|
Experimental: Valbenazina (adolescentes)
Adolescentes (12 a 17 anos de idade) receberam valbenazina 20 mg uma vez ao dia por 4 semanas.
No final da semana 4, os investigadores poderiam aumentar a dose para 40 mg ou continuar com a dose atual do participante pelo restante do período de tratamento.
|
Outros nomes:
|
|
Experimental: Valbenazina (adultos)
Adultos (18 a 64 anos de idade) receberam valbenazina 40 mg uma vez ao dia por 4 semanas.
No final da semana 4, os investigadores poderiam aumentar a dose para 80 mg ou continuar com a dose atual do participante pelo restante do período de tratamento.
|
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Frequência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Linha de base até a semana 28
|
Um TEAE é um evento adverso não presente antes do início da dosagem do medicamento em estudo, ou é um evento já presente que piora em intensidade ou frequência após o início da dosagem do medicamento em estudo.
|
Linha de base até a semana 28
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de julho de 2016
Conclusão Primária (Real)
1 de novembro de 2017
Conclusão do estudo (Real)
1 de novembro de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de agosto de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de agosto de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
25 de agosto de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de abril de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de abril de 2021
Última verificação
1 de abril de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Processos Patológicos
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doença
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças dos Gânglios da Base
- Distúrbios do Movimento
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios do Neurodesenvolvimento
- Transtornos de Tique
- Síndrome
- Síndrome de Tourette
Outros números de identificação do estudo
- NBI-98854-1601
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .