Actigrafía en Hipertensión Pulmonar Pediátrica

La hipertensión arterial pulmonar (HAP) pediátrica (aproximadamente 1-5 casos por 1 millón de niños) es un trastorno grave con alta mortalidad y morbilidad, pero opciones de tratamiento limitadas. La PAH pediátrica se define igual que la de los adultos, que es la presencia de una presión arterial pulmonar anormalmente alta. En comparación con los adultos, es probable que la PAH pediátrica sea un trastorno más grave con mayor mortalidad y morbilidad sin tratamiento. A excepción de INOmax para la hipertensión pulmonar persistente del recién nacido, actualmente no hay ningún fármaco aprobado en los EE. UU. para tratar a pacientes pediátricos con HAP de 1 a 17 años de edad. El desarrollo de fármacos para tratar la PAH pediátrica es una necesidad de salud pública no satisfecha para los niños y una prioridad para la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). Sin embargo, los estudios que abordan la seguridad y la eficacia de las terapias para la PAH son raros, en parte debido a la falta de criterios de valoración clínicos adecuados y medidas cuantitativas y cualitativas de la gravedad de la enfermedad.

Una limitación importante para mejorar los resultados de los niños con HAP es la falta de criterios de valoración de la eficacia pediátrica o medidas alternativas que sean capaces de reflejar de forma reproducible y fiable los cambios en la presión arterial pulmonar en respuesta a una intervención terapéutica que se está evaluando en un ensayo clínico pediátrico. Los niños a menudo son demasiado pequeños y su desarrollo no les permite realizar una prueba de ejercicio cardiopulmonar estándar y el uso de varias métricas no es tan precisa para reflejar el estado clínico en niños como en adultos, como una distancia de caminata de 6 minutos. Además, el uso de cateterismo cardíaco para medir directamente la resistencia vascular pulmonar es invasivo, requiere anestesia y tiene riesgos adicionales de complicaciones.

Por lo tanto, para abordar esta necesidad médica crítica e insatisfecha en niños con PAH, proponemos comenzar a desarrollar un criterio de valoración no invasivo novedoso y apropiado para el desarrollo en niños mediante el uso de actigrafía. La actigrafía es un dispositivo móvil que mide la actividad física de forma directa, reproducible y no invasiva, que se puede evaluar fácilmente en el entorno ambulatorio y puede proporcionar un enfoque novedoso, simple y económico. La alteración de la tolerancia al ejercicio es una característica destacada de la PAH y contribuye de manera significativa a la reducción de la calidad de vida. La evaluación de la capacidad de ejercicio es una parte integral de la evaluación clínica de la PAH en adultos y el uso de la distancia de caminata de 6 minutos (6MWD) es el criterio principal de valoración más común en los ensayos clínicos de PAH en adultos. Es importante destacar que la prueba 6MWD y otras pruebas de rendimiento de ejercicio existentes que se aplican fácilmente en estudios de adultos no son confiables ni aplicables para niños pequeños y bebés. Proponemos que la actigrafía puede proporcionar un punto final novedoso para evaluar la eficacia del fármaco en niños si se demuestra que es fuertemente predictivo y refleja el curso clínico y los resultados de los niños con PAH. Si tiene éxito, este estudio inicial tiene un gran potencial para tener un impacto regulatorio significativo que hará avanzar la misión de salud pública, ya que la actigrafía posiblemente podría convertirse en un criterio de valoración que sería aceptado en pediatría como un estándar regulatorio para los ensayos clínicos de HAP.

El propósito del presente estudio es describir el uso de actigrafía en niños con PAH y determinar si existen correlaciones entre los datos de actigrafía y los datos clínicos en niños con PAH.