Actigraphia gyermekkori pulmonális hipertóniában

A gyermekkori pulmonális artériás hipertónia (PAH) (nagyjából 1-5 eset/1 millió gyermek) súlyos betegség, magas mortalitású és morbiditású, de korlátozott kezelési lehetőségekkel. A gyermekkori PAH meghatározása ugyanaz, mint a felnőtteknél, ami a kórosan magas pulmonális artériás nyomás jelenléte. A felnőttekhez képest a gyermekkori PAH valószínűleg súlyosabb rendellenesség, magasabb mortalitást és morbiditást jelent kezelés nélkül. Az újszülöttek perzisztáló pulmonalis hipertóniájának kezelésére szolgáló INOmax kivételével jelenleg egyetlen gyógyszer sem engedélyezett az Egyesült Államokban 1-17 éves gyermekek PAH-betegeinek kezelésére. A gyermekkori PAH kezelésére szolgáló gyógyszerfejlesztés kielégítetlen közegészségügyi szükséglet a gyermekek számára, és az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) prioritása. A PAH-terápiák biztonságosságával és hatékonyságával foglalkozó tanulmányok azonban ritkák, részben a megfelelő klinikai végpontok, valamint a betegség súlyosságának kvantitatív és minőségi mérőszámainak hiánya miatt.

A PAH-ban szenvedő gyermekek kimenetelének javításának fő korlátja a gyermekgyógyászati ​​hatékonysági végpontok vagy helyettesítő intézkedések hiánya, amelyek reprodukálhatóan és megbízhatóan tükröznék a pulmonális artériás nyomás változásait egy gyermekgyógyászati ​​klinikai vizsgálatban értékelt terápiás beavatkozás hatására. A gyermekek gyakran túl fiatalok és fejlődésükben képtelenek a szokásos kardiopulmonális terhelési tesztek elvégzésére, és számos mérőszám használata nem olyan pontos a gyermekek klinikai állapotának tükrözésére, mint a felnőtteknél, például a 6 perces sétatávolság. Ezenkívül a szívkatéterezés használata a pulmonalis vaszkuláris rezisztencia közvetlen mérésére invazív, érzéstelenítést igényel, és további szövődmények kockázatával jár.

Ezért a PAH-ban szenvedő gyermekek e kritikus és kielégítetlen orvosi szükségletének kielégítésére javasoljuk egy új, a fejlődés szempontjából megfelelő, nem invazív végpont kidolgozását gyermekeknél az aktigráfia segítségével. Az Actigraphia egy olyan mobil eszköz, amely közvetlenül, reprodukálhatóan és non-invazív módon méri a fizikai aktivitást, amely ambuláns körülmények között könnyen értékelhető, és újszerű, egyszerű és olcsó megközelítést jelenthet. A csökkent fizikai tolerancia a PAH kiemelkedő jellemzője, és jelentősen hozzájárul az életminőség romlásához. A testedzési kapacitás felmérése szerves része a PAH felnőtteknél történő klinikai értékelésének, és a 6 perces sétatávolság (6MWD) alkalmazása a leggyakoribb elsődleges végpont a felnőttkori PAH klinikai vizsgálatokban. Fontos, hogy a 6MWD-teszt és más létező terhelési teljesítménytesztek, amelyeket könnyen alkalmaznak a felnőttkori vizsgálatokban, nem megbízhatóak és nem alkalmazhatók kisgyermekek és csecsemők esetében. Javasoljuk, hogy az aktigráfia új végpontot jelenthet a gyógyszerhatékonyság értékeléséhez gyermekeknél, ha bebizonyosodik, hogy erősen prediktív, és tükrözi a PAH-ban szenvedő gyermekek klinikai lefolyását és kimenetelét. Ha sikeres lesz, ez a korai tanulmány nagy lehetőségeket rejt magában arra, hogy jelentős szabályozási hatást fejtsen ki, amely elősegíti a közegészségügyi küldetést, mivel az aktigráfia olyan végponttá válhat, amelyet a gyermekgyógyászatban a PAH klinikai vizsgálatok szabályozási szabványaként elfogadnak.

A jelenlegi tanulmány célja, hogy leírja az aktigráfia használatát PAH-ban szenvedő gyermekeknél, és megállapítsa, hogy van-e összefüggés az aktigráfiai adatok és a PAH-ban szenvedő gyermekek klinikai adatai között.