Actigrafia na Hipertensão Pulmonar Pediátrica

A hipertensão arterial pulmonar pediátrica (HAP) (aproximadamente 1-5 casos por 1 milhão de crianças) é um distúrbio grave com alta mortalidade e morbidade, mas opções de tratamento limitadas. A HAP pediátrica é definida da mesma forma que a dos adultos, que é a presença de pressão arterial pulmonar anormalmente alta. Em comparação com adultos, a HAP pediátrica é provavelmente um distúrbio mais grave com maior mortalidade e morbidade sem tratamento. Com exceção do INOmax para hipertensão pulmonar persistente do recém-nascido, nenhum medicamento está atualmente aprovado nos EUA para tratar pacientes pediátricos com HAP de 1 a 17 anos de idade. O desenvolvimento de medicamentos para tratar a HAP pediátrica é uma necessidade de saúde pública não atendida para crianças e uma prioridade para a Food and Drug Administration (FDA). No entanto, estudos que abordam a segurança e a eficácia das terapias para HAP são raros, em parte devido à falta de parâmetros clínicos adequados e medidas quantitativas e qualitativas da gravidade da doença.

Uma limitação importante para melhorar os resultados de crianças com HAP é a falta de parâmetros de eficácia pediátrica ou medidas substitutas que sejam capazes de refletir de forma reprodutível e confiável as mudanças na pressão arterial pulmonar em resposta a uma intervenção terapêutica que está sendo avaliada em um ensaio clínico pediátrico. Muitas vezes, as crianças são muito jovens e incapazes de realizar o teste de exercício cardiopulmonar padrão e o uso de várias métricas não é tão preciso para refletir o estado clínico em crianças quanto em adultos, como a distância de caminhada de 6 minutos. Além disso, o uso de cateterismo cardíaco para medir diretamente a resistência vascular pulmonar é invasivo, requer anestesia e apresenta riscos adicionais de complicações.

Portanto, para atender a essa necessidade médica crítica e não atendida em crianças com HAP, propomos começar a desenvolver um novo desfecho não invasivo adequado ao desenvolvimento em crianças por meio do uso de actigrafia. A actigrafia é um dispositivo móvel que mede a atividade física de forma direta, reprodutível e não invasiva, que pode ser prontamente avaliada no ambiente ambulatorial e pode fornecer uma abordagem nova, simples e barata. A tolerância prejudicada ao exercício é uma característica proeminente da HAP e contribui significativamente para a redução da qualidade de vida. A avaliação da capacidade de exercício é parte integrante da avaliação clínica da HAP em adultos e o uso da distância de caminhada de 6 minutos (6MWD) é o desfecho primário mais comum em ensaios clínicos de HAP em adultos. É importante ressaltar que o teste de 6MWD e outros testes de desempenho de exercícios existentes que são prontamente aplicados em estudos com adultos não são confiáveis ​​e aplicáveis ​​para crianças pequenas e bebês. Propomos que a actigrafia pode fornecer um novo desfecho para avaliar a eficácia do medicamento em crianças, se comprovadamente for fortemente preditiva e refletir o curso clínico e os resultados de crianças com HAP. Se bem-sucedido, este estudo inicial tem grande potencial para ter um impacto regulatório significativo que avançará a missão de saúde pública, pois a actigrafia poderia se tornar um ponto final que seria aceito em pediatria como um padrão regulatório para ensaios clínicos de HAP.

O objetivo do presente estudo é descrever o uso da actigrafia em crianças com HAP e determinar se existem correlações entre os dados da actigrafia e os dados clínicos em crianças com HAP.