Más distrofia muscular epicatequina-duchenne en adolescentes no ambulatorios

Criterios de inclusión:

• Masculino
• Edad 8 años a 17 años
• No ambulatorio (incapaz de completar 10 m de carrera/caminata en menos de 10 s)
• Peso

• Diagnóstico de DMD confirmado por al menos uno de los siguientes:

  • Inmunofluorescencia y/o inmunotransferencia de distrofina que muestre una deficiencia completa de distrofina y un cuadro clínico compatible con la DMD típica, o
  • Las deleciones de genes dan positivo (faltan uno o más exones) del gen de la distrofina, donde el marco de lectura se puede predecir como 'fuera de marco' y el cuadro clínico es consistente con la DMD típica, o
  • Secuenciación completa del gen de la distrofina que muestra una alteración (mutación puntual, duplicación u otra mutación que resulta en una mutación del codón de parada) que puede estar definitivamente asociada con DMD, con un cuadro clínico típico de DMD, o
  • Antecedentes familiares positivos de DMD confirmados por uno de los criterios enumerados anteriormente en un hermano o tío materno, y cuadro clínico típico de DMD.
• Fracción de eyección cardíaca >55% en ecocardiograma
• Se suspendió el uso de suplementos nutricionales, herbales y antioxidantes tomados con la intención de mantener o mejorar la fuerza del músculo esquelético o la movilidad funcional al menos 4 semanas antes de la selección (es aceptable el uso diario de multivitaminas).
• La terapia con glucocorticoides, si se usa, debe tener una dosis estable basada en el peso durante al menos 3 meses antes de la inscripción
• La terapia cardíaca, si se usa, incluye inhibidores de la ECA profilácticos, antagonistas de los receptores de aldosterona (p.

espironolactona, eplerenona, etc.) y/o terapia con bloqueadores beta, y debe ser estable durante 3 meses antes de la inscripción.

• Perfil hematológico dentro de la normalidad.
• Perfil químico de seguridad de laboratorio de referencia dentro del rango típico para DMD (ALT/AST elevada aceptable en ausencia de GGT elevada, CK elevada aceptable).

Criterio de exclusión:

• Incapacidad para completar evaluaciones cardíacas o de fuerza, rango de movimiento y movilidad por protocolo
• Inscripción actual en otro ensayo clínico de tratamiento.
• Antecedentes de enfermedades concomitantes significativas o deterioro significativo de la función renal o hepática.
• Uso diario regular de aspirina u otro medicamento con efectos antiplaquetarios dentro de las 3 semanas posteriores a la primera dosis del medicamento del estudio.
• Síntomas cardíacos que, en opinión del investigador, pueden sugerir eventos cardíacos inminentes de moderados a graves, independientemente de la FEVI.