- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03042637
Seguridad y eficacia de la combinación de Acthar Gel y tacrolimus en el tratamiento del síndrome nefrótico resistente a esteroides
15 de febrero de 2021 actualizado por: James A. Tumlin MD, Southeast Renal Research Institute
El tratamiento del síndrome nefrótico resistente a los esteroides (SNRE) sigue siendo un problema persistente para los investigadores, en parte debido a la amplia gama de mecanismos patogénicos cccccccccc que contribuyen a estos trastornos, así como a la falta de ellos.
Si bien los glucocorticoides siguen siendo la terapia principal para muchas formas de enfermedades glomerulares glomerulares de proteína úrica, el uso prolongado se asocia con morbilidades significativas que incluyen diabetes inducida por esteroides, enfermedad ósea metabólica y aumento de peso excesivo.
Descripción general del estudio
Estado
Suspendido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Se han investigado múltiples agentes en el tratamiento de pacientes con SRNS, pero no hay consenso sobre lo que constituye una terapia óptima.
Estudios anteriores y han mostrado tasas de respuesta completa y parcial entre 40% y 60%.
Más recientemente, los inhibidores de calcineurina (CNI) se han convertido en una terapia de segunda línea eficaz con tasas de respuesta similares entre 50% y 70%.
Sin embargo, ambos regímenes de tratamiento están limitados por el riesgo de infección, así como por el desarrollo de nefrotoxicidad inducida por vvvvvvv CNI y enfermedad renal progresiva.
Acthar gel es una preparación pituitaria porcina compuesta de ACTH y para el tratamiento del síndrome nefrótico idiopático.
Estudios anteriores, así como estudios más actuales, han demostrado que el gel ACTHar puede reducir eficazmente la proteinuriammmmmmmm en la glomerulonefritis membranosa idiopática y otras formas de glomerulopatía, incluida la glomeruloesclerosis segmentaria focal (GEFS) y la nefropatía diabética avanzada.
Si bien se desconoce el mecanismo, estudios previos han demostrado que los receptores de melanocortina 1 se expresan en los podocitos glomerulares y esa vía podría estar involucrada en los efectos reductores de proteínas de ACTHar bbbbbbbbgel.
La incubación de podocitos cultivados con ACTH conduce a la activación de los receptores MCR-1 y la posterior estimulación de la proteína quinasa A (PKA) a través de una vía dependiente de la proteína G.
La fosforilación y estabilización aguas abajo de Rho GTPasas, sinaptopodina y otras proteínas asociadas al citoesqueleto celular pueden estabilizar la función y la densidad de los podocitos.
Tipo de estudio
De observación
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Tennessee
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Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37408
- Nephronet
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 80 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
pacientes entre 18 y 80 años con síndrome nefrótico refractario secundario a diabetes tipo I o tipo II
Descripción
Criterios de inclusión:
- Síndrome nefrótico refractario secundario, definido como sujetos que tienen una relación proteína/Cr en orina superior a 3,0 mientras reciben activamente inhibidores de la ECA y terapia hiperglucémica (es decir, insulina o agentes hiperglucemiantes orales).
- Diabetes tipo I o tipo II
- recibir terapia combinada con un inhibidor de la ECA y un segundo agente reductor de proteínas (p. ej., ARB, CCB no dihidropiridínico o espironolactona).
Criterio de exclusión:
- glomerulonefritis membranosa (GN) primaria o secundaria conocida
- Glomeruloesclerosis segmentaria focal primaria o secundaria
- otras formas no diabéticas de glomerulopatía
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Acthar Gel y Tacrolimus
Terapia combinada con Acthar Gel y Tacrolimus
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Terapia combinada con Acthar Gel y Tacrolimus (0.5-3.0 mg BID) luego de 6 meses de terapia con ACTH solamente
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Reducción de la proteinuria en la glomerulonefritis membranosa idiopática (MGN) y otras formas de glomerulopatía, incluida la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS) y la nefropatía diabética avanzada
Periodo de tiempo: 6 meses
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Los sujetos con síndrome nefrótico resistente a esteroides fueron tratados con gel ACTHar subcutáneo (SQ), (40-80 unidades) SQ 2X-3X/semana.
Después de 6 meses de terapia con gel ACTHar, los sujetos que lograron una remisión completa abandonaron la terapia durante un período de 3 a 12 meses.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Remisión parcial o ausencia de respuesta al régimen de tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses
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Los sujetos que no mostraron respuesta o remisión parcial se mantuvieron con las dosis de gel de ACTHar existentes y comenzaron con Tacrolimus oral (0,03 a 0,06 mg/kg/día) titulando a un nivel mínimo de 5-10 ng/ml durante 6 meses adicionales.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: James A Tumlin, MD, NephroNet Clinical Research Consortium
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
1 de enero de 2012
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de diciembre de 2016
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
1 de diciembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de marzo de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de febrero de 2017
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
3 de febrero de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
17 de febrero de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de febrero de 2021
Última verificación
1 de febrero de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedad
- Síndrome
- Síndrome nefrótico
- Nefrosis
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores de enzimas
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Inhibidores de calcineurina
- Tacrolimus
Otros números de identificación del estudio
- 12345 (Otro número de subvención/financiamiento: Reasons for Hope Fund in Prevention and Early Detection of Mental Illness)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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