- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03042637
Sicurezza ed efficacia della combinazione Acthar Gel e Tacrolimus nel trattamento della sindrome nefrosica resistente agli steroidi
15 febbraio 2021 aggiornato da: James A. Tumlin MD, Southeast Renal Research Institute
La gestione della sindrome nefrosica resistente agli steroidi (SRNS) rimane un problema persistente per i ricercatori, in parte a causa dell'ampia gamma di meccanismi patogenetici di cccccccccc che contribuiscono a questi disturbi e alla mancanza di malattie.
Mentre i glucocorticoidi rimangono la terapia primaria per molte forme di malattie proteiche uriche glomerularxxxxxxxxx, l'uso prolungato è associato a morbilità significative tra cui diabete indotto da steroidi, malattie metaboliche delle ossa e eccessivo aumento di peso.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Più agenti sono stati studiati nel trattamento di pazienti con SRNS, ma non c'è consenso su ciò che costituisce una terapia ottimale.
Studi precedenti hanno mostrato tassi di risposta completi e parziali compresi tra il 40% e il 60%.
Più recentemente, gli inibitori della calcineurina (CNI) sono diventati un'efficace terapia di seconda linea con tassi di risposta simili tra il 50% e il 70%.
Tuttavia, entrambi i regimi terapeutici sono limitati dal rischio di infezione e dallo sviluppo di nefrotossicità indotta da vvvvvvv CNI e malattia renale progressiva.
Acthar gel è una preparazione ipofisaria suina composta da ACTH e per il trattamento della sindrome nefrosica idiopatica.
Studi precedenti, così come studi più attuali, hanno dimostrato che il gel ACTHar può ridurre efficacemente la proteinuriammmmmmmm nella glomerulonefrite membranosa idiopatica e in altre forme di glomerulopatia inclusa la glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS) e la nefropatia diabetica avanzata.
Sebbene il meccanismo sia sconosciuto, studi precedenti hanno dimostrato che i recettori 1 della melanocortina sono espressi nei podociti glomerulari e che tale percorso potrebbe essere coinvolto negli effetti di riduzione delle proteine di ACTHar bbbbbbbbgel.
L'incubazione di podociti in coltura con ACTH porta all'attivazione dei recettori MCR-1 e alla successiva stimolazione della proteina chinasi A (PKA) attraverso un percorso dipendente dalla proteina G.
La fosforilazione e la stabilizzazione a valle delle Rho GTPasi, della sinaptopodina e di altre proteine associate al citoscheletro cellulare possono stabilizzare la funzione e la densità dei podociti.
Tipo di studio
Osservativo
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Stati Uniti, 37408
- Nephronet
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 80 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
pazienti di età compresa tra 18 e 80 anni con sindrome nefrosica refrattaria secondaria a diabete di tipo I o di tipo II
Descrizione
Criterio di inclusione:
- sindrome nefrosica refrattaria secondaria, definita come soggetti con un rapporto proteine urinarie/Cr superiore a 3,0 mentre ricevono attivamente ACE-inibitori e terapia iperglicemica (cioè insulina o agenti iperglicemizzanti orali).
- Diabete di tipo I o di tipo II
- ricevere una terapia di combinazione con un ACE inibitore e un secondo agente ipoproteico (ad es. ARB, CCB non diidropiridinico o spironolattone).
Criteri di esclusione:
- nota glomerulonefrite membranosa primaria o secondaria (GN)
- glomerulosclerosi focale segmentaria primaria o secondaria
- altre forme non diabetiche di glomerulopatia
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Acthar Gel e Tacrolimus
Terapia di associazione con Acthar Gel e Tacrolimus
|
Terapia di associazione con Acthar Gel e Tacrolimus (0,5-3,0 mg BID) dopo 6 mesi di sola terapia con ACTH
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Riduzione della proteinuria nella glomerulonefrite membranosa idiopatica (MGN) e in altre forme di glomerulopatia inclusa la glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS) e la nefropatia diabetica avanzata
Lasso di tempo: 6 mesi
|
I soggetti con sindrome nefrosica resistente agli steroidi sono stati trattati con gel ACTHar sottocutaneo (SQ), (40-80 unità) SQ 2X-3X/settimana.
Dopo 6 mesi di terapia con gel ACTHar, i soggetti che hanno raggiunto la remissione completa sono stati svezzati dalla terapia per un periodo di 3-12 mesi.
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Remissione parziale o nessuna risposta al reggimento di trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi
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I soggetti che non hanno mostrato alcuna risposta o remissione parziale sono stati mantenuti con le dosi esistenti di ACTHar gel e hanno iniziato la titolazione orale di Tacrolimus (da 0,03 a 0,06 mg/kg/die) a un livello minimo di 5-10 ng/ml per ulteriori 6 mesi.
|
6 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: James A Tumlin, MD, NephroNet Clinical Research Consortium
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
1 gennaio 2012
Completamento primario (EFFETTIVO)
1 dicembre 2016
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
1 dicembre 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 marzo 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 febbraio 2017
Primo Inserito (STIMA)
3 febbraio 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
17 febbraio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 febbraio 2021
Ultimo verificato
1 febbraio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 12345 (Danish Center for Healthcare Improvements)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
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