Un estudio en niños japoneses con síndrome de intestino corto que completaron SHP633-302

EXPERIMENTAL: Teduglutida

Los participantes recibirán una inyección subcutánea (SC) de teduglutida de 0,05 miligramos por kilogramo (mg/kg) una vez al día en 1 de los 4 cuadrantes del abdomen o el muslo o el brazo durante intervalos de 24 semanas. Si un participante se deteriora durante un período de seguimiento, el participante puede ser evaluado de inmediato para un tratamiento adicional con teduglutida (intervalo de 24 semanas) hasta que la teduglutida esté disponible comercialmente para cada participante, se suspenda la participación del participante en este estudio o se suspenda el estudio. .

Droga: Teduglutida

La inyección SC de teduglutida 0,05 mg/kg se administrará una vez al día en 1 de los 4 cuadrantes del abdomen o en el muslo o el brazo.

Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)

Un Evento Adverso (EA) fue cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Los TEAE se definieron como cualquier EA cuyo inicio ocurrió, empeoró la gravedad o aumentó la intensidad después de recibir el producto en investigación (IP) en el estudio central (SHP633-302 [NCT02980666]) o este estudio de extensión. Se informó el número de participantes con TEAE. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los signos vitales

Las evaluaciones de los signos vitales incluyeron la frecuencia del pulso, la presión arterial (presión arterial sistólica y diastólica) y la temperatura corporal. Se informó el número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los signos vitales que el investigador consideró clínicamente significativas. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los parámetros de laboratorio

Los parámetros de laboratorio clínico incluyeron bioquímica, hematología y análisis de orina. Se informó el número de participantes con anomalías clínicamente significativas en los parámetros de laboratorio que el investigador consideró clínicamente significativos. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio porcentual desde el inicio en la producción de orina total promedio al final del tratamiento (EOT) del último ciclo durante el tratamiento con teduglutida

La producción de orina total promedio se registró durante un período de 48 horas de estabilidad del apoyo de los padres (PS) antes de cada visita programada al sitio y dentro de 1 semana después de implementar cualquier ajuste de PS. La producción diaria promedio de orina en mililitros por kilogramo por día (mL/kg/día) se calculó como: (producción total de orina durante 48 horas / 2) / peso corporal (kilogramo [kg]) donde la producción total de orina se calculó como la suma de la producción de orina en mililitros (mL) y los pesos de los pañales solo con orina en gramos (g) (1 g = 1 ml) para el participante recopilados en el formulario de diario de salida del informe de caso electrónico de (eCRF). Se notificó el cambio porcentual desde el inicio en la diuresis total promedio al final del último ciclo durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio porcentual desde el inicio en el número promedio de deposiciones por día en el EOT del último ciclo durante el tratamiento con teduglutida

La producción fecal se registró durante un período de 48 horas de estabilidad de PS antes de cada visita programada al sitio y dentro de 1 semana después de implementar cualquier ajuste de PS. La producción fecal diaria promedio se resumió en el número promedio de deposiciones por día. El número promedio de deposiciones por día se calculó como (suma de los datos diarios en un período de 48 horas/2). Se informó el cambio porcentual desde el inicio en el número promedio de deposiciones por día en el EOT del último ciclo durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio porcentual desde el inicio en el peso promedio del pañal de heces/heces mixtas al final del último ciclo durante el tratamiento con teduglutida

La producción fecal se registró durante un período de 48 horas de estabilidad de PS antes de cada visita programada al sitio y dentro de 1 semana después de implementar cualquier ajuste de PS. La producción fecal diaria promedio se resumió mediante el peso promedio del pañal de heces/heces mixtas (gramos por kilogramo por día [g/kg/día]). El peso corporal se usó para calcular el peso del pañal de heces/heces mixtas diarias (g/kg/día). Se notificó el cambio porcentual desde el valor inicial en el peso medio de las heces/heces mixtas en el pañal al final del último ciclo durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio porcentual desde el inicio en el gasto medio total de ostomía al final del último ciclo durante el tratamiento con teduglutida

La producción fecal se registró durante un período de 48 horas de estabilidad de PS antes de cada visita programada al sitio y dentro de 1 semana después de implementar cualquier ajuste de PS. El peso corporal se usó para calcular la producción de ostomía total promedio por día (mL/kg/día) usando una fórmula análoga a la utilizada para calcular la producción de orina diaria promedio. Se notificó el cambio porcentual desde el inicio en el gasto medio total de la ostomía al final del último ciclo durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio porcentual desde el inicio en la puntuación promedio de la forma de heces de Bristol en el EOT del último ciclo durante el tratamiento con teduglutida

La producción fecal se registró durante un período de 48 horas de estabilidad de PS antes de cada visita programada al sitio y dentro de 1 semana después de implementar cualquier ajuste de PS. La producción fecal diaria promedio se resumió en la puntuación promedio de la forma típica de las heces utilizando la escala de forma de las heces de Bristol. La puntuación promedio de la forma típica de las heces se calculó como (suma de los datos diarios en un período de 48 horas / 2). Forma típica de heces basada en la escala de forma de heces de Bristol: 1 - Bultos duros separados, difíciles de expulsar, 2 - Con forma de salchicha, pero grumosos, 3 - Como una salchicha pero con grietas en la superficie, 4- Como una salchicha o serpiente, lisa y suave, 5- Gotas blandas con bordes bien definidos, 6- Piezas esponjosas con bordes irregulares, heces blandas, 7- Acuosas, sin piezas sólidas. Completamente líquido. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]). Un cambio negativo desde la línea de base indica una mejora.

Número de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA) (incluidos los anticuerpos neutralizantes) en el EOT del último ciclo durante el tratamiento con teduglutida

Se utilizó el número de participantes con ADA (incluidos NAbs) a teduglutida para resumir la presencia de anticuerpos. Se informaron los participantes que dieron positivo solo para ADA (incluidos NAbs). Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Número de participantes con cambios clínicamente significativos en las pruebas específicas gastrointestinales (GI)

Las pruebas gastrointestinales específicas incluyeron colonoscopia o sigmoidoscopia, ecografía abdominal, prueba de sangre oculta en heces, serie GI superior con seguimiento del intestino delgado (UGI/SBFT). Se informó el número de participantes con hallazgos de cambios clínicamente significativos en las pruebas gastrointestinales específicas. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el valor inicial en el peso corporal para la edad Z-Score en el EOT del último ciclo durante el tratamiento con teduglutida

El peso corporal se midió utilizando la puntuación Z de la edad. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se notificó el cambio desde el inicio en el peso corporal para la edad Z-Score en el EOT del último ciclo durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en la altura para la edad Z-Score al final del ciclo 1 durante el tratamiento con teduglutida

La altura se midió utilizando la edad Z-Score. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el inicio en la puntuación Z de la altura para la edad en el EOT del ciclo 1 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en la puntuación Z de altura para la edad en el EOT del ciclo 2 durante el tratamiento con teduglutida

La altura se midió utilizando la edad Z-Score. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el inicio en la puntuación Z de la altura para la edad en el EOT del Ciclo 2 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en la altura para la edad Z-Score en el final del ciclo 3 durante el tratamiento con teduglutida

La altura se midió utilizando la edad Z-Score. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el valor inicial en la puntuación Z de la altura para la edad en el EOT del Ciclo 3 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en la altura para la edad Z-Score en el final del ciclo 4 durante el tratamiento con teduglutida

La altura se midió utilizando la edad Z-Score. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el valor inicial en la puntuación Z de la altura para la edad en el EOT del Ciclo 4 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en la altura para la edad Z-Score en el EOT del ciclo 5 durante el tratamiento con teduglutida

La altura se midió utilizando la edad Z-Score. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se notificó el cambio desde el inicio en la puntuación Z de la altura para la edad en el EOT del ciclo 5 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en la altura para la edad Z-Score en el EOT del ciclo 6 durante el tratamiento con teduglutida

La altura se midió utilizando la edad Z-Score. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se notificó el cambio desde el inicio en la puntuación Z de la altura para la edad en el EOT del ciclo 6 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en la altura para la edad Z-Score en el final del ciclo 7 durante el tratamiento con teduglutida

La altura se midió utilizando la edad Z-Score. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el valor inicial en la puntuación Z de la altura para la edad en el EOT del ciclo 7 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en la altura para la edad Z-Score al final del ciclo 8 durante el tratamiento con teduglutida

La altura se midió utilizando la edad Z-Score. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el valor inicial en la puntuación Z de la altura para la edad en el EOT del ciclo 8 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en la altura para la edad Z-Score en el final del ciclo 9 durante el tratamiento con teduglutida

La altura se midió utilizando la edad Z-Score. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el valor inicial en la puntuación Z de la altura para la edad en el EOT del Ciclo 9 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en el perímetro cefálico para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 1 durante el tratamiento con teduglutida

El perímetro cefálico se midió utilizando la puntuación Z de la edad. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el valor inicial en el perímetro cefálico para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 1 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en el perímetro cefálico para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 2 durante el tratamiento con teduglutida

El perímetro cefálico se midió utilizando la puntuación Z de la edad. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el valor inicial en la circunferencia de la cabeza para la puntuación Z de la edad en el EOT del Ciclo 2 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en la circunferencia de la cabeza para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 3 durante el tratamiento con teduglutida

El perímetro cefálico se midió utilizando la puntuación Z de la edad. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el valor inicial en el perímetro cefálico para la puntuación Z de la edad en el EOT del Ciclo 3 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en el perímetro cefálico para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 4 durante el tratamiento con teduglutida

El perímetro cefálico se midió utilizando la puntuación Z de la edad. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el valor inicial en el perímetro cefálico para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 4 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en el índice de masa corporal (IMC) para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 1 durante el tratamiento con teduglutida

La puntuación Z del IMC se calculó utilizando la puntuación Z de la altura y el peso. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 1 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 2 durante el tratamiento con teduglutida

La puntuación Z del IMC se calculó utilizando la puntuación Z de la altura y el peso. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad en el EOT del Ciclo 2 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 3 durante el tratamiento con teduglutida

La puntuación Z del IMC se calculó utilizando la puntuación Z de la altura y el peso. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad en el EOT del Ciclo 3 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 4 durante el tratamiento con teduglutida

La puntuación Z del IMC se calculó utilizando la puntuación Z de la altura y el peso. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad en el EOT del Ciclo 4 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 5 durante el tratamiento con teduglutida

La puntuación Z del IMC se calculó utilizando la puntuación Z de la altura y el peso. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 5 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 6 durante el tratamiento con teduglutida

La puntuación Z del IMC se calculó utilizando la puntuación Z de la altura y el peso. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 6 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 7 durante el tratamiento con teduglutida

La puntuación Z del IMC se calculó utilizando la puntuación Z de la altura y el peso. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 7 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 8 durante el tratamiento con teduglutida

La puntuación Z del IMC se calculó utilizando la puntuación Z de la altura y el peso. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 8 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad en el EOT del ciclo 9 durante el tratamiento con teduglutida

La puntuación Z del IMC se calculó utilizando la puntuación Z de la altura y el peso. Una puntuación Z era la desviación del valor de un individuo del valor medio de la población de referencia dividida por la desviación estándar de la población de referencia. Se utilizaron tablas de cálculo de puntuación Z de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (edad >= 2 años) y la Organización Mundial de la Salud (edad < 2 años). Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media. Se informó el cambio desde el inicio en el IMC para la puntuación Z de la edad en el EOT del Ciclo 9 durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Número de participantes que lograron al menos un 20 por ciento (%) de reducción desde el inicio en el diario de los participantes Volumen de apoyo parenteral (PS) al final del período de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida

Se consideró PS (nutrición parenteral o fluidos intravenosos) para el manejo del soporte nutricional en términos de volumen durante el período de tratamiento. El porcentaje de reducción en los valores diarios de PS normalizados por peso desde el inicio se calculó mediante la fórmula: % de reducción en el valor de PS en la visita = ([valor diario promedio en la visita programada - valor diario promedio en el inicio del estudio principal (SHP633-302 [ NCT02980666]) / valor diario promedio al inicio del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666])) *100. Se informó el número de participantes que lograron una reducción de al menos el 20 % con respecto al valor inicial en el volumen diario de PS de los participantes al final del ciclo de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Número de participantes que lograron al menos un 20 por ciento (%) de reducción desde el inicio en el volumen de PS prescrito por el investigador al final del período de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida

Se consideró PS (nutrición parenteral o fluidos intravenosos) para el manejo del soporte nutricional en términos de volumen durante el período de tratamiento. El porcentaje de reducción en los valores de PS prescritos normalizados por peso desde el inicio se calculó mediante la fórmula: % de reducción en el valor de PS en la visita =([valor diario promedio en la visita programada - valor diario promedio en la línea de base del estudio central (SHP633-302 [ NCT02980666]) / valor diario promedio al inicio del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666])) *100. Se informó el número de participantes que lograron una reducción de al menos el 20 % con respecto al valor inicial en el volumen de PS prescrito por el investigador al final del período de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en el diario del participante Volumen PS al final de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida

Se consideró PS (nutrición parenteral o fluidos intravenosos) para el manejo del soporte nutricional en términos de volumen durante el período de tratamiento. Se informó el cambio desde el inicio en el volumen diario de PS de los participantes al final de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio porcentual desde el inicio en el diario del participante Volumen PS al final de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida

Se consideró PS (nutrición parenteral o fluidos intravenosos) para el manejo del soporte nutricional en términos de volumen durante el período de tratamiento. Se informó el cambio porcentual desde el inicio en el volumen diario de PS de los participantes al final de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en el volumen de PS prescrito por el investigador al final de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida

Se consideró PS (nutrición parenteral o fluidos intravenosos) para el manejo del soporte nutricional en términos de volumen durante el período de tratamiento. Se informó el cambio con respecto al valor inicial en el volumen de PS prescrito por el investigador al final de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio porcentual desde el inicio en el volumen de PS prescrito por el investigador al final de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida

Se consideró PS (nutrición parenteral o fluidos intravenosos) para el manejo del soporte nutricional en términos de volumen durante el período de tratamiento. Se informó el cambio porcentual desde el valor inicial en el volumen de PS prescrito por el investigador al final de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Número de participantes que alcanzaron la autonomía enteral Volumen PS al final de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida

La autonomía enteral (totalmente retirada de PS) se definió como la primera visita en la que no se usa PS durante los 7 días anteriores a la visita y no se prescribe PS en esa visita, y los participantes permanecen sin PS durante el resto de la visita. período de tratamiento de ese ciclo. Se informó el número de participantes que alcanzaron la autonomía enteral fuera del volumen de PS en el EOT de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en días por semana de uso diario de PS al final de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida

Los días por semana de PS diarios se calcularon como: Días por semana de PS real = (número de días con valores distintos de cero para el volumen de PS dentro de los 7 días anteriores a la visita / número de días para los cuales se registraron datos de consumo de PS dentro de los 7 días anteriores a la visita) * 7. Se informó el cambio desde el inicio en días por semana del uso diario de PS al final del período de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).

Cambio desde el inicio en días por semana de uso de PS recetado al final del período de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida

Se informó el cambio desde el inicio en días por semana del uso de PS prescrito al final del ciclo de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida. Los días por semana de PS diarios se calcularon como: Días por semana de PS real = (número de días con valores distintos de cero para el volumen de PS dentro de los 7 días anteriores a la visita / número de días para los cuales se registraron datos de consumo de PS dentro de los 7 días anteriores a la visita) * 7. Se informó el cambio desde el inicio en días por semana del uso de PS prescrito al final del período de cada ciclo durante el tratamiento con teduglutida. Línea de base se refiere al valor de línea de base del estudio principal (SHP633-302 [NCT02980666]).