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对完成 SHP633-302 的日本短肠综合症儿童的研究

2022年4月26日 更新者：Shire

替度鲁肽在完成 SHP633-302 的日本短肠综合征儿科受试者中的前瞻性、开放标签、长期安全性和有效性研究

本临床研究的目的是评估替度鲁肽治疗完成研究 SHP633-302 (NCT02980666) 的日本短肠综合征 (SBS) 儿科参与者的长期安全性和耐受性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

9

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 日本
    • Akita-ken
      • Akita-shi、Akita-ken、日本、010-8543
        • Akita University Hospital
    • Fukuoka-ken
      • Fukuoka-shi、Fukuoka-ken、日本、812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Ibaraki-Ken
      • Tsukuba、Ibaraki-Ken、日本、305-8576
        • Tsukuba University Hospital
    • Kagoshima-Ken
      • Kagoshima、Kagoshima-Ken、日本、890-8520
        • Kagoshima University Hospital
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi、Miyagi-Ken、日本、980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinagawa-ku、Tokyo-To、日本、142-8666
        • Showa University Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • OLDER_ADULT
  • 孩子

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 在任何与研究相关的程序之前获得父母或监护人的知情同意。
  • 适用时，参与者在任何与研究相关的程序之前获得知情同意（机构审查委员会 [IRB] 认为合适）。
  • 参与者完成了研究 SHP633-302 (NCT02980666)。
  • 参与者（和/或家长/监护人）理解并愿意并能够完全遵守本协议中定义的研究要求。

排除标准：

本研究没有排除标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：替度鲁肽
参与者将接受替度鲁肽 0.05 毫克每公斤 (mg/kg) 皮下 (SC) 注射，每天一次注射到腹部 4 个象限中的一个或大腿或手臂，间隔 24 周。 如果参与者在随访期间病情恶化，可能会立即评估参与者是否接受额外的替度鲁肽治疗（间隔 24 周），直到替度鲁肽在市场上可供每位参与者使用、参与者停止参与本研究或研究停止.
药品：替度鲁肽
替度鲁肽 0.05 mg/kg 皮下注射每天一次进入腹部 4 个象限中的一个或大腿或手臂。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：从基线到跟进（最多 50 个月）
不良事件 (AE) 是指临床研究参与者服用药物产品时发生的任何不良医学事件，并且不一定与该治疗有因果关系。 TEAE 被定义为在核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）或本扩展研究中接受研究产品 (IP) 后发生、严重程度恶化或强度增加的任何 AE。 报告了具有 TEAE 的参与者人数。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
从基线到跟进（最多 50 个月）
具有临床显着生命体征异常的参与者人数
大体时间：从基线到跟进（最多 50 个月）
生命体征评估包括脉率、血压（收缩压和舒张压）和体温。 报告了研究者认为具有临床意义的生命体征具有临床意义异常的参与者人数。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
从基线到跟进（最多 50 个月）
实验室参数有临床意义异常的参与者人数
大体时间：从基线到跟进（最多 50 个月）
临床实验室参数包括生物化学、血液学和尿液分析。 报告了研究者认为具有临床意义的实验室参数具有临床意义异常的参与者人数。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
从基线到跟进（最多 50 个月）
替度鲁肽治疗期间最后一个周期治疗结束时 (EOT) 的平均总尿量相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，最后一个周期的 EOT（直到第 45 个月）（每个周期 1 到 8 = 24 周，第 9 周期 = 4 周）
在每次预定的现场访问之前和实施任何 PS 调整后的 1 周内，在父母支持 (PS) 稳定的 48 小时内记录平均总尿量。 平均每日尿量毫升每千克每天 (mL/kg/天) 计算如下： (48 小时内的总尿量 / 2) / 体重（千克 [kg]），其中总尿量计算为以下总和以毫升 (mL) 为单位的尿量和以克 (g) (1g = 1mL) 为单位的尿布重量，以电子病例报告 (eCRF) 的输出日记形式收集的参与者。 报告了替度鲁肽治疗期间最后一个周期的 EOT 平均总尿量相对于基线的百分比变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，最后一个周期的 EOT（直到第 45 个月）（每个周期 1 到 8 = 24 周，第 9 周期 = 4 周）
在替度鲁肽治疗期间最后一个周期的 EOT 时每天平均排便次数相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，最后一个周期的 EOT（直到第 45 个月）（每个周期 1 到 8 = 24 周，第 9 周期 = 4 周）
在每次预定的现场访问之前和实施任何 PS 调整后的 1 周内，在 48 小时的 PS 稳定性期间记录粪便排出量。 平均每日粪便排出量由每天平均大便次数总结。 每天的平均排便次数计算为（48 小时内每日数据的总和/2）。 报告了在替度鲁肽治疗期间最后一个周期的 EOT 每天平均排便次数相对于基线的百分比变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，最后一个周期的 EOT（直到第 45 个月）（每个周期 1 到 8 = 24 周，第 9 周期 = 4 周）
替度鲁肽治疗期间最后一个周期 EOT 时平均大便/混合大便尿布重量相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，最后一个周期的 EOT（直到第 45 个月）（每个周期 1 到 8 = 24 周，第 9 周期 = 4 周）
在每次预定的现场访问之前和实施任何 PS 调整后的 1 周内，在 48 小时的 PS 稳定性期间记录粪便排出量。 平均每日粪便排出量由平均粪便/混合粪便尿布重量（克/公斤/天 [g/kg/天]）总结。 体重用于计算每日大便/混合大便尿布重量（g/kg/天）。 报告了替度鲁肽治疗期间最后一个周期的 EOT 平均粪便/混合粪便尿布重量相对于基线的百分比变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，最后一个周期的 EOT（直到第 45 个月）（每个周期 1 到 8 = 24 周，第 9 周期 = 4 周）
替度鲁肽治疗期间最后一个周期 EOT 平均总造口输出量相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，最后一个周期的 EOT（直到第 45 个月）（每个周期 1 到 8 = 24 周，第 9 周期 = 4 周）
在每次预定的现场访问之前和实施任何 PS 调整后的 1 周内，在 48 小时的 PS 稳定性期间记录粪便排出量。 使用类似于用于计算平均每日尿量的公式，体重用于计算每日平均总造口量（mL/kg/天）。 报告了在替度鲁肽治疗期间最后一个周期的 EOT 平均总造口输出量相对于基线的百分比变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，最后一个周期的 EOT（直到第 45 个月）（每个周期 1 到 8 = 24 周，第 9 周期 = 4 周）
在替度鲁肽治疗期间最后一个周期的 EOT 平均布里斯托尔粪便形态评分相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，最后一个周期的 EOT（直到第 45 个月）（每个周期 1 到 8 = 24 周，第 9 周期 = 4 周）
在每次预定的现场访问之前和实施任何 PS 调整后的 1 周内，在 48 小时的 PS 稳定性期间记录粪便排出量。 使用 Bristol 粪便形态量表将平均每日粪便排出量总结为平均典型粪便形态评分。 平均典型粪便形式评分计算为（48 小时内每天数据的总和 / 2）。 基于布里斯托尔大便量表的典型大便形状：1 - 分离的硬块，难以排出，2 - 香肠状，但块状，3 - 像香肠，但表面有裂纹，4- 像香肠或蛇，光滑和柔软，5- 边缘清晰的柔软团块，6- 边缘参差不齐的蓬松块，糊状大便，7- 水状，无固体块。 完全是液体。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。 基线的负变化表示改进。
基线，最后一个周期的 EOT（直到第 45 个月）（每个周期 1 到 8 = 24 周，第 9 周期 = 4 周）
在替度鲁肽治疗期间最后一个周期的 EOT 时具有抗药抗体 (ADA)（包括中和抗体）的参与者人数
大体时间：基线，最后一个周期的 EOT（直到第 45 个月）（每个周期 1 到 8 = 24 周，第 9 周期 = 4 周）
使用对替度鲁肽进行 ADA（包括 NAb）的参与者人数来总结抗体的存在。 报告了仅 ADA（包括 NAb）测试呈阳性的参与者。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，最后一个周期的 EOT（直到第 45 个月）（每个周期 1 到 8 = 24 周，第 9 周期 = 4 周）
胃肠道 (GI) 特定测试具有临床显着变化的参与者人数
大体时间：基线，最后一个周期的 EOT（直到第 45 个月）（每个周期 1 到 8 = 24 周，第 9 周期 = 4 周）
胃肠道特异性检测包括结肠镜检查或乙状结肠镜检查、腹部超声、粪便潜血检测、上消化道连续小肠随访 (UGI/SBFT)。 报告了在胃肠道特异性测试中发现临床显着变化的参与者人数。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，最后一个周期的 EOT（直到第 45 个月）（每个周期 1 到 8 = 24 周，第 9 周期 = 4 周）
在替度鲁肽治疗期间最后一个周期的 EOT 时年龄 Z 评分相对于基线的体重变化
大体时间：基线，最后一个周期的 EOT（直到第 45 个月）（每个周期 1 到 8 = 24 周，第 9 周期 = 4 周）
使用年龄 Z 评分测量体重。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间在最后一个周期的 EOT 时年龄 Z 评分相对于基线的体重变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，最后一个周期的 EOT（直到第 45 个月）（每个周期 1 到 8 = 24 周，第 9 周期 = 4 周）
替度鲁肽治疗期间第 1 周期 EOT 年龄 Z 评分从基线的变化
大体时间：基线，第 1 周期的 EOT（最多 24 周）
使用年龄 Z 分数测量身高。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间在第 1 周期 EOT 时年龄 Z 评分的身高相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 1 周期的 EOT（最多 24 周）
替度鲁肽治疗期间第 2 周期 EOT 年龄 Z 评分从基线的变化
大体时间：基线，第 2 周期的 EOT（最多 48 周）
使用年龄 Z 分数测量身高。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间在第 2 周期 EOT 时年龄 Z 评分的身高相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 2 周期的 EOT（最多 48 周）
替度鲁肽治疗期间第 3 周期 EOT 时年龄 Z 评分从基线的变化
大体时间：基线，第 3 周期的 EOT（最多 72 周）
使用年龄 Z 分数测量身高。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间在第 3 周期 EOT 时年龄 Z 评分的身高相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 3 周期的 EOT（最多 72 周）
替度鲁肽治疗期间第 4 周期 EOT 年龄 Z 评分从基线的变化
大体时间：基线，第 4 周期的 EOT（最多 96 周）
使用年龄 Z 分数测量身高。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了在替度鲁肽治疗期间第 4 周期 EOT 的年龄 Z 评分身高相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 4 周期的 EOT（最多 96 周）
替度鲁肽治疗期间第 5 周期 EOT 年龄 Z 评分从基线的变化
大体时间：基线，第 5 周期的 EOT（最多 120 周）
使用年龄 Z 分数测量身高。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了在替度鲁肽治疗期间在第 5 周期的 EOT 时年龄 Z 评分的身高相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 5 周期的 EOT（最多 120 周）
替度鲁肽治疗期间第 6 周期 EOT 年龄 Z 评分从基线的变化
大体时间：基线，第 6 周期的 EOT（最多 144 周）
使用年龄 Z 分数测量身高。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间在第 6 周期的 EOT 时年龄 Z 评分的身高相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 6 周期的 EOT（最多 144 周）
替度鲁肽治疗期间第 7 周期 EOT 时年龄 Z 评分从基线的变化
大体时间：基线，第 7 周期的 EOT（最多 168 周）
使用年龄 Z 分数测量身高。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了在替度鲁肽治疗期间第 7 周期 EOT 的年龄 Z 评分身高相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 7 周期的 EOT（最多 168 周）
替度鲁肽治疗期间第 8 周期 EOT 时年龄 Z 评分从基线的变化
大体时间：基线，第 8 周期的 EOT（最多 192 周）
使用年龄 Z 分数测量身高。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间在第 8 周期的 EOT 时年龄 Z 评分的身高相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 8 周期的 EOT（最多 192 周）
替度鲁肽治疗期间第 9 周期 EOT 时年龄 Z 评分从基线的变化
大体时间：基线，第 9 周期的 EOT（最多 196 周）
使用年龄 Z 分数测量身高。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间在第 9 周期的 EOT 时年龄 Z 评分的身高相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 9 周期的 EOT（最多 196 周）
替度鲁肽治疗期间第 1 周期 EOT 年龄 Z 评分的头围基线变化
大体时间：基线，第 1 周期的 EOT（最多 24 周）
使用年龄 Z 分数测量头围。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间第 1 周期 EOT 的年龄 Z 评分头围相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 1 周期的 EOT（最多 24 周）
替度鲁肽治疗期间第 2 周期 EOT 时年龄 Z 评分的头围基线变化
大体时间：基线，第 2 周期的 EOT（最多 48 周）
使用年龄 Z 分数测量头围。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间第 2 周期 EOT 的年龄 Z 评分头围相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 2 周期的 EOT（最多 48 周）
替度鲁肽治疗期间第 3 周期 EOT 时头围基线的年龄 Z 评分变化
大体时间：基线，第 3 周期的 EOT（最多 72 周）
使用年龄 Z 分数测量头围。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间第 3 周期 EOT 的年龄 Z 评分头围相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 3 周期的 EOT（最多 72 周）
替度鲁肽治疗期间第 4 周期 EOT 时头围基线的年龄 Z 评分变化
大体时间：基线，第 4 周期的 EOT（最多 76 周）
使用年龄 Z 分数测量头围。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间第 4 周期 EOT 的年龄 Z 评分头围相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 4 周期的 EOT（最多 76 周）
替度鲁肽治疗期间第 1 周期 EOT 年龄 Z 评分的体重指数 (BMI) 基线变化
大体时间：基线，第 1 周期的 EOT（最多 24 周）
BMI Z 分数是通过使用身高和体重年龄 Z 分数计算的。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间第 1 周期 EOT 年龄 Z 评分的 BMI 相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 1 周期的 EOT（最多 24 周）
替度鲁肽治疗期间第 2 周期 EOT 年龄 Z 评分的 BMI 基线变化
大体时间：基线，第 2 周期的 EOT（最多 48 周）
BMI Z 分数是通过使用身高和体重年龄 Z 分数计算的。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间第 2 周期 EOT 年龄 Z 评分的 BMI 相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 2 周期的 EOT（最多 48 周）
替度鲁肽治疗期间第 3 周期 EOT 年龄 Z 评分的 BMI 基线变化
大体时间：基线，第 3 周期的 EOT（最多 72 周）
BMI Z 分数是通过使用身高和体重年龄 Z 分数计算的。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间第 3 周期 EOT 年龄 Z 评分的 BMI 相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 3 周期的 EOT（最多 72 周）
替度鲁肽治疗期间第 4 周期 EOT 年龄 Z 评分的 BMI 基线变化
大体时间：基线，第 4 周期的 EOT（最多 96 周）
BMI Z 分数是通过使用身高和体重年龄 Z 分数计算的。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间第 4 周期 EOT 年龄 Z 评分的 BMI 相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 4 周期的 EOT（最多 96 周）
替度鲁肽治疗期间第 5 周期 EOT 年龄 Z 评分的 BMI 基线变化
大体时间：基线，第 5 周期的 EOT（最多 120 周）
BMI Z 分数是通过使用身高和体重年龄 Z 分数计算的。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间第 5 周期 EOT 年龄 Z 评分的 BMI 相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 5 周期的 EOT（最多 120 周）
替度鲁肽治疗期间第 6 周期 EOT 年龄 Z 评分的 BMI 基线变化
大体时间：基线，第 6 周期的 EOT（最多 144 周）
BMI Z 分数是通过使用身高和体重年龄 Z 分数计算的。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间第 6 周期 EOT 年龄 Z 评分的 BMI 相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 6 周期的 EOT（最多 144 周）
替度鲁肽治疗期间第 7 周期 EOT 年龄 Z 评分的 BMI 基线变化
大体时间：基线，第 7 周期的 EOT（最多 168 周）
BMI Z 分数是通过使用身高和体重年龄 Z 分数计算的。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间第 7 周期 EOT 年龄 Z 评分的 BMI 相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 7 周期的 EOT（最多 168 周）
替度鲁肽治疗期间第 8 周期 EOT 年龄 Z 评分的 BMI 基线变化
大体时间：基线，第 8 周期的 EOT（最多 192 周）
BMI Z 分数是通过使用身高和体重年龄 Z 分数计算的。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间第 8 周期 EOT 年龄 Z 评分的 BMI 相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 8 周期的 EOT（最多 192 周）
替度鲁肽治疗期间第 9 周期 EOT 年龄 Z 评分的 BMI 基线变化
大体时间：基线，第 9 周期的 EOT（最多 196 周）
BMI Z 分数是通过使用身高和体重年龄 Z 分数计算的。 Z 分数是个体值与参考人群平均值的偏差除以参考人群的标准偏差。 采用疾病预防控制中心（年龄>=2岁）和世界卫生组织（年龄<2岁）Z-score计算图进行计算。 负 Z 分数表示值低于平均值，而正 Z 分数表示值高于平均值。 报告了替度鲁肽治疗期间第 9 周期 EOT 年龄 Z 评分的 BMI 相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
基线，第 9 周期的 EOT（最多 196 周）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在 Teduglutide 治疗期间每个周期的 EOT 时参与者日志中胃肠外支持 (PS) 量从基线减少至少 20% (%) 的参与者数量
大体时间：每个周期 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 的基线、EOT（每个周期 1 至 8 = 24 周，周期 9 = 4 周）
PS（肠外营养或静脉输液）被认为用于在治疗期间根据体积管理营养支持。 使用以下公式计算体重归一化日记 PS 值相对于基线的减少百分比：访问时 PS 值的减少百分比 =（[计划访问时的平均每日值 - 核心研究基线时的平均每日值（SHP633-302 [ NCT02980666]) / 核心研究基线的每日平均价值 (SHP633-302 [NCT02980666])) *100。 报告了在替度鲁肽治疗期间每个周期的 EOT 参与者日记 PS 量从基线至少减少 20% 的参与者人数。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
每个周期 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 的基线、EOT（每个周期 1 至 8 = 24 周，周期 9 = 4 周）
在 Teduglutide 治疗期间，在每个周期的 EOT 时研究者规定的 PS 体积从基线减少至少 20% (%) 的参与者人数
大体时间：每个周期 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 的基线、EOT（每个周期 1 至 8 = 24 周，周期 9 = 4 周）
PS（肠外营养或静脉输液）被认为用于在治疗期间根据体积管理营养支持。 使用以下公式计算体重归一化规定的 PS 值相对于基线的减少百分比：访问时 PS 值的减少百分比 =（[计划访问时的平均每日值 - 核心研究基线时的平均每日值（SHP633-302 [ NCT02980666]) / 核心研究基线的每日平均价值 (SHP633-302 [NCT02980666])) *100。 报告了在替度鲁肽治疗期间每个周期的 EOT 时研究者规定的 PS 体积比基线至少减少 20% 的参与者人数。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
每个周期 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 的基线、EOT（每个周期 1 至 8 = 24 周，周期 9 = 4 周）
替度鲁肽治疗期间每个周期 EOT 时参与者日记 PS 体积相对于基线的变化
大体时间：每个周期 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 的基线、EOT（每个周期 1 至 8 = 24 周，周期 9 = 4 周）
PS（肠外营养或静脉输液）被认为用于在治疗期间根据体积管理营养支持。 报告了替度鲁肽治疗期间每个周期 EOT 时参与者日记 PS 量相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
每个周期 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 的基线、EOT（每个周期 1 至 8 = 24 周，周期 9 = 4 周）
在替度鲁肽治疗期间每个周期的 EOT 时参与者日记 PS 体积相对于基线的百分比变化
大体时间：每个周期 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 的基线、EOT（每个周期 1 至 8 = 24 周，周期 9 = 4 周）
PS（肠外营养或静脉输液）被认为用于在治疗期间根据体积管理营养支持。 报告了替度鲁肽治疗期间每个周期 EOT 时参与者日记 PS 量相对于基线的百分比变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
每个周期 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 的基线、EOT（每个周期 1 至 8 = 24 周，周期 9 = 4 周）
在 Teduglutide 治疗期间，研究者在每个周期的 EOT 规定的 PS 体积从基线变化
大体时间：每个周期 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 的基线、EOT（每个周期 1 至 8 = 24 周，周期 9 = 4 周）
PS（肠外营养或静脉输液）被认为用于在治疗期间根据体积管理营养支持。 报告了在替度鲁肽治疗期间每个周期的 EOT 时研究者规定的 PS 体积相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
每个周期 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 的基线、EOT（每个周期 1 至 8 = 24 周，周期 9 = 4 周）
在替度鲁肽治疗期间每个周期的 EOT 时研究者规定的 PS 体积相对于基线的百分比变化
大体时间：每个周期 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 的基线、EOT（每个周期 1 至 8 = 24 周，周期 9 = 4 周）
PS（肠外营养或静脉输液）被认为用于在治疗期间根据体积管理营养支持。 报告了在替度鲁肽治疗期间每个周期的 EOT 时研究者规定的 PS 体积相对于基线的百分比变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
每个周期 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 的基线、EOT（每个周期 1 至 8 = 24 周，周期 9 = 4 周）
在替度鲁肽治疗期间每个周期的 EOT 时实现肠道自主 PS 体积的参与者人数
大体时间：每个周期 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 的基线、EOT（每个周期 1 至 8 = 24 周，周期 9 = 4 周）
肠内自主（完全断奶 PS）被定义为第一次就诊前 7 天没有使用 PS，并且在该次就诊时没有规定的 PS，并且参与者在剩余的时间内保持不使用 PS该周期的治疗期。 报告了在替度鲁肽治疗期间每个周期的 EOT 时实现肠道自主关闭 PS 体积的参与者人数。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
每个周期 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 的基线、EOT（每个周期 1 至 8 = 24 周，周期 9 = 4 周）
在 Teduglutide 治疗期间每个周期的 EOT 时每周日记 PS 使用天数从基线的变化
大体时间：每个周期 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 的基线、EOT（每个周期 1 至 8 = 24 周，周期 9 = 4 周）
日记 PS 的每周天数计算如下：实际 PS 的每周天数 =（访视前 7 天内 PS 体积非零值的天数 / 访视前 7 天内记录任何 PS 摄入数据的天数就诊前 7 天）* 7. 报告了替度鲁肽治疗期间每个周期的 EOT 时每周日记 PS 使用天数相对于基线的变化。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
每个周期 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 的基线、EOT（每个周期 1 至 8 = 24 周，周期 9 = 4 周）
在 Teduglutide 治疗期间每个周期的 EOT 每周规定的 PS 使用天数相对于基线的变化
大体时间：每个周期 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 的基线、EOT（每个周期 1 至 8 = 24 周，周期 9 = 4 周）
报告了在替度鲁肽治疗期间每个周期的 EOT 时每周规定的 PS 使用天数相对于基线的变化。 日记 PS 的每周天数计算如下：实际 PS 的每周天数 =（访视前 7 天内 PS 体积非零值的天数 / 访视前 7 天内记录任何 PS 摄入数据的天数访视前 7 天）* 7. 以天为单位的基线变化 已报告在替度鲁肽治疗期间每个周期的 EOT 时每周规定的 PS 使用情况。 基线是指核心研究（SHP633-302 [NCT02980666]）的基线值。
每个周期 1、2、3、4、5、6、7、8 和 9 的基线、EOT（每个周期 1 至 8 = 24 周，周期 9 = 4 周）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shire

合作者

Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年8月23日

初级完成 (实际的)

2021年11月2日

研究完成 (实际的)

2021年11月2日

研究注册日期

首次提交

2017年8月10日

首先提交符合 QC 标准的

2017年8月29日

首次发布 (实际的)

2017年8月31日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年5月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年4月26日

最后验证

2022年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SHP633-305
  • 2021-005404-36 (EUDRACT_NUMBER 个)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

IPD 计划说明

来自该特定研究的去识别个体参与者数据将不会共享，因为有合理的可能性可以重新识别个体患者（由于研究参与者/研究地点的数量有限，......）。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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