Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie på japanska barn med korttarmssyndrom som slutförde SHP633-302

26 april 2022 uppdaterad av: Shire

En prospektiv, öppen, långsiktig säkerhets- och effektstudie av Teduglutid hos japanska pediatriska patienter med korttarmssyndrom som slutförde SHP633-302

Syftet med denna kliniska studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av teduglutidbehandling hos japanska pediatriska deltagare med korttarmssyndrom (SBS) som genomförde studien SHP633-302 (NCT02980666).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Japan
    • Akita-ken
      • Akita-shi, Akita-ken, Japan, 010-8543
        • Akita University Hospital
    • Fukuoka-ken
      • Fukuoka-shi, Fukuoka-ken, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
    • Ibaraki-Ken
      • Tsukuba, Ibaraki-Ken, Japan, 305-8576
        • Tsukuba University Hospital
    • Kagoshima-Ken
      • Kagoshima, Kagoshima-Ken, Japan, 890-8520
        • Kagoshima University Hospital
    • Miyagi-Ken
      • Sendai-shi, Miyagi-Ken, Japan, 980-8574
        • Tohoku University Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinagawa-ku, Tokyo-To, Japan, 142-8666
        • Showa University Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • VUXEN
  • OLDER_ADULT
  • BARN

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Informerat samtycke från en förälder eller vårdnadshavare innan några studierelaterade procedurer.
  • I tillämpliga fall, informerat samtycke (som bedöms lämpligt av Institutional Review Board [IRB]) av deltagaren före eventuella studierelaterade procedurer.
  • Deltagaren genomförde studien SHP633-302 (NCT02980666).
  • Deltagare (och/eller förälder/vårdnadshavare) förstår och är villig och kan till fullo följa studiekraven enligt definitionen i detta protokoll.

Exklusions kriterier:

Det finns inga uteslutningskriterier för denna studie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Teduglutid
Deltagarna kommer att få teduglutid 0,05 milligram per kilogram (mg/kg) subkutan (SC) injektion en gång dagligen i 1 av de 4 kvadranter av buken eller antingen låret eller armen i 24-veckorsintervaller. Om en deltagare försämras under en uppföljningsperiod kan deltagaren omedelbart utvärderas för ytterligare teduglutidbehandling (24 veckors intervall) tills teduglutid är kommersiellt tillgänglig för varje deltagare, deltagarens deltagande i denna studie avbryts eller studien avbryts .
Läkemedel: Teduglutid
Teduglutid 0,05 mg/kg SC-injektion kommer att administreras en gång dagligen i 1 av de 4 kvadranter av buken eller antingen låret eller armen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från baslinje upp till uppföljning (upp till 50 månader)
En biverkning (AE) var varje ogynnsam medicinsk händelse i en klinisk undersökningsdeltagare som administrerade en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. TEAE definierades som alla biverkningar vars debut inträffade, svårighetsgraden förvärrades eller intensiteten ökade efter att ha fått prövningsprodukten (IP) i kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]) eller denna förlängningsstudie. Antal deltagare med TEAE rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Från baslinje upp till uppföljning (upp till 50 månader)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i vitala tecken
Tidsram: Från baslinje upp till uppföljning (upp till 50 månader)
Bedömningar av vitala tecken inkluderade puls, blodtryck (systoliskt och diastoliskt blodtryck) och kroppstemperatur. Antal deltagare med kliniskt signifikanta abnormiteter i vitala tecken som bedömdes som kliniskt signifikanta av utredaren rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Från baslinje upp till uppföljning (upp till 50 månader)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i laboratorieparametrar
Tidsram: Från baslinje upp till uppföljning (upp till 50 månader)
Kliniska laboratorieparametrar innefattade biokemi, hematologi och urinanalys. Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikelser i laboratorieparametrar som bedömdes som kliniskt signifikanta av utredaren rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Från baslinje upp till uppföljning (upp till 50 månader)
Procentuell förändring från baslinjen i genomsnittlig total urinproduktion vid behandlingsslut (EOT) av sista cykeln under teduglutidbehandling
Tidsram: Baslinje, EOT för senaste cykeln (upp till månad 45) (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor och cykel 9 = 4 veckor)
Genomsnittlig total urinproduktion registrerades under en 48-timmarsperiod av föräldrastödsstabilitet (PS) före varje schemalagt besök på plats och inom 1 vecka efter implementering av någon PS-justering. Den genomsnittliga dagliga urinproduktionen milliliter per kilogram per dag (mL/kg/dag) beräknades som: (Total urinproduktion under 48 timmar / 2) / kroppsvikt (kilogram [kg]) där den totala urinproduktionen beräknades som summan av urinproduktionen i milliliter (mL) och blöjans vikt i gram (g) (1g = 1mL) för deltagaren som samlats in på utdatadagbokformen för elektronisk fallrapport från (eCRF). Procentuell förändring från baslinjen i genomsnittlig total urinproduktion vid EOT för sista cykeln under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för senaste cykeln (upp till månad 45) (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor och cykel 9 = 4 veckor)
Procentuell förändring från baslinjen i genomsnittligt antal avföringar per dag vid EOT av sista cykeln under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för senaste cykeln (upp till månad 45) (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor och cykel 9 = 4 veckor)
Fekal produktion registrerades under en 48-timmarsperiod av PS-stabilitet före varje schemalagt platsbesök och inom 1 vecka efter implementering av någon PS-justering. Den genomsnittliga dagliga fekala produktionen sammanfattades med det genomsnittliga antalet avföring per dag. Det genomsnittliga antalet avföring per dag beräknades som (summan av dagliga data under en 48-timmarsperiod/2). Procentuell förändring från baslinjen i genomsnittligt antal avföring per dag vid EOT av sista cykeln under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för senaste cykeln (upp till månad 45) (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor och cykel 9 = 4 veckor)
Procentuell förändring från baslinjen i genomsnittlig avföring/blandad pallblöjvikt vid EOT för senaste cykeln under teduglutidbehandling
Tidsram: Baslinje, EOT för senaste cykeln (upp till månad 45) (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor och cykel 9 = 4 veckor)
Fekal produktion registrerades under en 48-timmarsperiod av PS-stabilitet före varje schemalagt platsbesök och inom 1 vecka efter implementering av någon PS-justering. Den genomsnittliga dagliga fekala produktionen sammanfattades med den genomsnittliga vikten av avföring/blandad avföring (gram per kilogram per dag [g/kg/dag]). Kroppsvikten användes för att beräkna den dagliga vikten av avföring/blandad blöja (g/kg/dag). Procentuell förändring från baslinjen i genomsnittlig vikt av avföring/blandad avföring av blöja vid EOT för senaste cykeln under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för senaste cykeln (upp till månad 45) (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor och cykel 9 = 4 veckor)
Procentuell förändring från baslinjen i genomsnittlig total stomiproduktion vid EOT av sista cykeln under teduglutidbehandling
Tidsram: Baslinje, EOT för senaste cykeln (upp till månad 45) (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor och cykel 9 = 4 veckor)
Fekal produktion registrerades under en 48-timmarsperiod av PS-stabilitet före varje schemalagt platsbesök och inom 1 vecka efter implementering av någon PS-justering. Kroppsvikten användes för att beräkna den genomsnittliga totala stomiproduktionen per dag (ml/kg/dag) med användning av en formel analog med den som användes för att beräkna den genomsnittliga dagliga urinproduktionen. Procentuell förändring från baslinjen i genomsnittlig total stomiproduktion vid EOT för sista cykeln under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för senaste cykeln (upp till månad 45) (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor och cykel 9 = 4 veckor)
Procentuell förändring från baslinjen i genomsnittlig Bristol-avföringspoäng vid EOT för senaste cykeln under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för senaste cykeln (upp till månad 45) (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor och cykel 9 = 4 veckor)
Fekal produktion registrerades under en 48-timmarsperiod av PS-stabilitet före varje schemalagt platsbesök och inom 1 vecka efter implementering av någon PS-justering. Den genomsnittliga dagliga fekala produktionen sammanfattades med den genomsnittliga typiska avföringsformen med hjälp av Bristol Stool Form Scale. Den genomsnittliga typiska avföringspoängen beräknades som (summan av dagliga data under en 48-timmarsperiod / 2). Typisk avföringsform baserad på Bristol Pall Form Skala: 1 - Separera hårda klumpar, svåra att passera, 2 - Korvformad, men klumpig, 3 - Som en korv men med sprickor på ytan, 4- Som en korv eller orm, slät och mjuka, 5- Mjuka blobbar med tydliga kanter, 6- Fluffiga bitar med trasiga kanter, en mosig pall, 7- Vattnig, inga fasta bitar. Helt flytande. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]). En negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring.
Baslinje, EOT för senaste cykeln (upp till månad 45) (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor och cykel 9 = 4 veckor)
Antal deltagare med anti-läkemedelsantikroppar (ADA) (inklusive neutraliserande antikroppar) vid EOT av sista cykeln under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för senaste cykeln (upp till månad 45) (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor och cykel 9 = 4 veckor)
Antal deltagare med ADA (inklusive NAbs) mot teduglutid användes för att sammanfatta förekomsten av antikroppar. Deltagarna som testade positivt endast för ADA (inklusive NAbs) rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för senaste cykeln (upp till månad 45) (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor och cykel 9 = 4 veckor)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i gastrointestinala (GI) specifika tester
Tidsram: Baslinje, EOT för senaste cykeln (upp till månad 45) (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor och cykel 9 = 4 veckor)
GI-specifik testning inkluderade koloskopi eller sigmoidoskopi, abdominal ultraljud, fekalt ockult blodprov, övre GI-serien med tunntarmsuppföljning (UGI/SBFT). Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringsfynd i gastrointestinala specifika tester rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för senaste cykeln (upp till månad 45) (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor och cykel 9 = 4 veckor)
Förändring från baslinjen i kroppsvikt för ålder Z-poäng vid EOT för senaste cykeln under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för senaste cykeln (upp till månad 45) (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor och cykel 9 = 4 veckor)
Kroppsvikten mättes med hjälp av Age Z-score. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i kroppsvikt för ålder Z-Score vid EOT för sista cykeln under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för senaste cykeln (upp till månad 45) (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor och cykel 9 = 4 veckor)
Ändring från baslinjen i höjd för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 1 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 1 (upp till 24 veckor)
Höjd mättes med Age Z-Score. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i längd för ålder Z-Score vid EOT av cykel 1 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 1 (upp till 24 veckor)
Ändring från baslinjen i höjd för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 2 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 2 (upp till 48 veckor)
Höjd mättes med Age Z-Score. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i längd för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 2 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 2 (upp till 48 veckor)
Ändring från baslinjen i höjd för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 3 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 3 (upp till 72 veckor)
Höjd mättes med Age Z-Score. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i längd för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 3 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 3 (upp till 72 veckor)
Ändring från baslinjen i höjd för ålder Z-poäng vid EOT i cykel 4 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 4 (upp till 96 veckor)
Höjd mättes med Age Z-Score. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i längd för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 4 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 4 (upp till 96 veckor)
Ändring från baslinjen i höjd för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 5 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 5 (upp till 120 veckor)
Höjd mättes med Age Z-Score. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i längd för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 5 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 5 (upp till 120 veckor)
Ändring från baslinjen i höjd för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 6 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 6 (upp till 144 veckor)
Höjd mättes med Age Z-Score. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i längd för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 6 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 6 (upp till 144 veckor)
Ändring från baslinjen i höjd för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 7 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 7 (upp till 168 veckor)
Höjd mättes med Age Z-Score. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i längd för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 7 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 7 (upp till 168 veckor)
Ändring från baslinjen i höjd för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 8 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 8 (upp till 192 veckor)
Höjd mättes med Age Z-Score. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i längd för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 8 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 8 (upp till 192 veckor)
Ändring från baslinjen i höjd för ålder Z-poäng vid EOT i cykel 9 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 9 (upp till 196 veckor)
Höjd mättes med Age Z-Score. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i längd för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 9 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 9 (upp till 196 veckor)
Ändring från baslinjen i huvudomkrets för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 1 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 1 (upp till 24 veckor)
Huvudets omkrets mättes med användning av Age Z-score. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i huvudomkrets för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 1 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 1 (upp till 24 veckor)
Ändring från baslinjen i huvudomkrets för ålders Z-poäng vid EOT i cykel 2 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 2 (upp till 48 veckor)
Huvudets omkrets mättes med användning av Age Z-score. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i huvudomkrets för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 2 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 2 (upp till 48 veckor)
Ändring från baslinjen i huvudomkrets för ålders Z-poäng vid EOT i cykel 3 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 3 (upp till 72 veckor)
Huvudets omkrets mättes med användning av Age Z-score. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i huvudomkrets för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 3 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 3 (upp till 72 veckor)
Ändring från baslinjen i huvudomkrets för ålder Z-poäng vid EOT i cykel 4 under teduglutidbehandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 4 (upp till 76 veckor)
Huvudets omkrets mättes med användning av Age Z-score. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i huvudomkrets för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 4 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 4 (upp till 76 veckor)
Förändring från baslinjen i Body Mass Index (BMI) för ålder Z-poäng vid EOT i cykel 1 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 1 (upp till 24 veckor)
BMI Z-poäng beräknades med hjälp av längd och vikt Age Z-poäng. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i BMI för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 1 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 1 (upp till 24 veckor)
Ändring från baslinjen i BMI för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 2 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 2 (upp till 48 veckor)
BMI Z-poäng beräknades med hjälp av längd och vikt Age Z-poäng. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i BMI för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 2 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 2 (upp till 48 veckor)
Ändring från baslinjen i BMI för ålder Z-poäng vid EOT i cykel 3 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 3 (upp till 72 veckor)
BMI Z-poäng beräknades med hjälp av längd och vikt Age Z-poäng. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i BMI för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 3 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 3 (upp till 72 veckor)
Ändring från baslinjen i BMI för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 4 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 4 (upp till 96 veckor)
BMI Z-poäng beräknades med hjälp av längd och vikt Age Z-poäng. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i BMI för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 4 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 4 (upp till 96 veckor)
Ändring från baslinjen i BMI för ålder Z-poäng vid EOT i cykel 5 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 5 (upp till 120 veckor)
BMI Z-poäng beräknades med hjälp av längd och vikt Age Z-poäng. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i BMI för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 5 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 5 (upp till 120 veckor)
Ändring från baslinjen i BMI för ålder Z-poäng vid EOT i cykel 6 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 6 (upp till 144 veckor)
BMI Z-poäng beräknades med hjälp av längd och vikt Age Z-poäng. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i BMI för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 6 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 6 (upp till 144 veckor)
Ändring från baslinjen i BMI för ålder Z-poäng vid EOT i cykel 7 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 7 (upp till 168 veckor)
BMI Z-poäng beräknades med hjälp av längd och vikt Age Z-poäng. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i BMI för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 7 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 7 (upp till 168 veckor)
Ändring från baslinjen i BMI för ålder Z-poäng vid EOT i cykel 8 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 8 (upp till 192 veckor)
BMI Z-poäng beräknades med hjälp av längd och vikt Age Z-poäng. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i BMI för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 8 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 8 (upp till 192 veckor)
Ändring från baslinjen i BMI för ålder Z-poäng vid EOT i cykel 9 under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för cykel 9 (upp till 196 veckor)
BMI Z-poäng beräknades med hjälp av längd och vikt Age Z-poäng. En Z-poäng var avvikelsen för värdet för en individ från medelvärdet för referenspopulationen dividerat med standardavvikelsen för referenspopulationen. Centers for Disease Control and Prevention (ålder >= 2 år) och Världshälsoorganisationen (ålder < 2 år) Z-poängberäkningsdiagram användes för beräkning. En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än medelvärdet medan en positiv Z-poäng indikerar värden högre än medelvärdet. Förändring från baslinjen i BMI för ålder Z-poäng vid EOT av cykel 9 under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för cykel 9 (upp till 196 veckor)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som uppnådde minst 20 procent (%) minskning från baslinjen i deltagares dagbok parenteralt stöd (PS) volym vid EOT för varje cykel under teduglutidbehandling
Tidsram: Baslinje, EOT för varje cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 och 9 (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor, och cykel 9 = 4 veckor)
PS (parenteral nutrition eller intravenösa vätskor) övervägdes för att hantera näringsstöd i termer av volym under behandlingsperioden. Procentuell minskning av viktnormaliserade dagboks-PS-värden från baslinjen beräknades med hjälp av formeln: % minskning av PS-värdet vid besöket = ([genomsnittligt dagligt värde vid det schemalagda besöket - genomsnittligt dagligt värde vid baslinjen för kärnstudien (SHP633-302 [ NCT02980666]) / genomsnittligt dagligt värde vid baslinjen för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666])) *100. Antal deltagare som uppnådde minst 20 % minskning från baslinjen i deltagarnas dagbok PS-volym vid EOT för varje cykel under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för varje cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 och 9 (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor, och cykel 9 = 4 veckor)
Antal deltagare som uppnådde minst 20 procent (%) minskning från baslinjen i utredarens ordinerade PS-volym vid EOT för varje cykel under teduglutidbehandling
Tidsram: Baslinje, EOT för varje cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 och 9 (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor, och cykel 9 = 4 veckor)
PS (parenteral nutrition eller intravenösa vätskor) övervägdes för att hantera näringsstöd i termer av volym under behandlingsperioden. Procentuell minskning av viktnormaliserade ordinerade PS-värden från baslinjen beräknades med hjälp av formeln: % minskning av PS-värdet vid besöket =([genomsnittligt dagligt värde vid det schemalagda besöket - genomsnittligt dagligt värde vid baslinjen för kärnstudien (SHP633-302 [ NCT02980666]) / genomsnittligt dagligt värde vid baslinjen för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666])) *100. Antal deltagare som uppnådde minst 20 % minskning från baslinjen i utredarens ordinerade PS-volym vid EOT för varje cykel under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för varje cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 och 9 (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor, och cykel 9 = 4 veckor)
Ändring från baslinjen i deltagardagbokens PS-volym vid EOT för varje cykel under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för varje cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 och 9 (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor, och cykel 9 = 4 veckor)
PS (parenteral nutrition eller intravenösa vätskor) övervägdes för att hantera näringsstöd i termer av volym under behandlingsperioden. Förändring från baslinjen i deltagarnas dagbok PS-volym vid EOT för varje cykel under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för varje cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 och 9 (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor, och cykel 9 = 4 veckor)
Procentuell förändring från baslinjen i deltagardagbokens PS-volym vid EOT för varje cykel under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för varje cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 och 9 (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor, och cykel 9 = 4 veckor)
PS (parenteral nutrition eller intravenösa vätskor) övervägdes för att hantera näringsstöd i termer av volym under behandlingsperioden. Procentuell förändring från baslinjen i deltagarnas dagbok PS-volym vid EOT för varje cykel under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för varje cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 och 9 (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor, och cykel 9 = 4 veckor)
Ändring från baslinjen i utredarens föreskrivna PS-volym vid EOT för varje cykel under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för varje cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 och 9 (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor, och cykel 9 = 4 veckor)
PS (parenteral nutrition eller intravenösa vätskor) övervägdes för att hantera näringsstöd i termer av volym under behandlingsperioden. Förändring från baslinjen i utredarens ordinerade PS-volym vid EOT för varje cykel under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för varje cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 och 9 (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor, och cykel 9 = 4 veckor)
Procentuell förändring från baslinjen i utredarens föreskrivna PS-volym vid EOT för varje cykel under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för varje cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 och 9 (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor, och cykel 9 = 4 veckor)
PS (parenteral nutrition eller intravenösa vätskor) övervägdes för att hantera näringsstöd i termer av volym under behandlingsperioden. Procentuell förändring från baslinjen i utredarens ordinerade PS-volym vid EOT för varje cykel under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för varje cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 och 9 (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor, och cykel 9 = 4 veckor)
Antal deltagare som uppnådde enteral autonomi PS-volym vid EOT för varje cykel under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för varje cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 och 9 (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor, och cykel 9 = 4 veckor)
Enteral autonomi (helt avvandad från PS) definierades som det första besöket där det inte finns någon användning av PS under de 7 dagarna före besöket och det inte finns någon föreskriven PS vid det besöket, och deltagarna förblir från PS under resten av besöket. behandlingsperioden för den cykeln. Antal deltagare som uppnådde enteral autonomi av PS-volym vid EOT av varje cykel under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för varje cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 och 9 (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor, och cykel 9 = 4 veckor)
Ändring från baslinjen i dagar per vecka av dagbok PS-användning vid EOT för varje cykel under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för varje cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 och 9 (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor, och cykel 9 = 4 veckor)
Dagar per vecka av dagbok PS beräknades som: Dagar per vecka av faktisk PS = (antal dagar med värden som inte är noll för PS-volym inom de 7 dagarna före besöket / antal dagar för vilka eventuella PS-intagsdata registrerades inom de 7 dagarna före besöket) * 7. Ändring från baslinjen i dagar per vecka av dagboksanvändning av PS vid EOT för varje cykel under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för varje cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 och 9 (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor, och cykel 9 = 4 veckor)
Ändring från baslinjen i dagar per vecka av ordinerad PS-användning vid EOT för varje cykel under Teduglutid-behandling
Tidsram: Baslinje, EOT för varje cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 och 9 (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor, och cykel 9 = 4 veckor)
Förändring från baslinjen i dagar per vecka av ordinerad PS-användning vid EOT för varje cykel under teduglutidbehandling rapporterades. Dagar per vecka av dagbok PS beräknades som: Dagar per vecka av faktisk PS = (antal dagar med värden som inte är noll för PS-volym inom de 7 dagarna före besöket / antal dagar för vilka eventuella PS-intagsdata registrerades inom de 7 dagarna före besöket) * 7. Ändring från baslinjen i dagar Per vecka av ordinerad PS-användning vid EOT för varje cykel under teduglutidbehandling rapporterades. Baslinje avser baslinjevärdet för kärnstudien (SHP633-302 [NCT02980666]).
Baslinje, EOT för varje cykel 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 och 9 (varje cykel 1 till 8 = 24 veckor, och cykel 9 = 4 veckor)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Samarbetspartners

Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

23 augusti 2017

Primärt slutförande (FAKTISK)

2 november 2021

Avslutad studie (FAKTISK)

2 november 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 augusti 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 augusti 2017

Första postat (FAKTISK)

31 augusti 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

24 maj 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 april 2022

Senast verifierad

1 april 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SHP633-305
  • 2021-005404-36 (EUDRACT_NUMBER)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Avidentifierade individuella deltagares data från denna specifika studie kommer inte att delas eftersom det finns en rimlig sannolikhet att enskilda patienter kan identifieras på nytt (på grund av det begränsade antalet studiedeltagare/studieplatser, …).

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Korttarmssyndrom

Kliniska prövningar på Teduglutid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Indonesia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera