Estudio para evaluar rituximab y bortezomib en pacientes con hemofilia A adquirida recién diagnosticada
20 de noviembre de 2018 actualizado por: Tienan Zhu, Peking Union Medical College Hospital
Un estudio abierto de fase II para determinar la eficacia y seguridad de rituximab y bortezomib en pacientes con hemofilia A adquirida recién diagnosticada
El propósito de este estudio prospectivo es determinar la eficacia y seguridad de Rituximab más Bortezomib en pacientes con hemofilia A adquirida recién diagnosticada.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un ensayo clínico prospectivo, abierto y de un solo brazo para evaluar la eficacia y seguridad del régimen de bortezomib con rituximab como tratamiento de primera línea para erradicar los anticuerpos anti-factor VIII en hemofilia A adquirida recién diagnosticada.
A todos los pacientes inscritos en este estudio se les inyectará Bortezomib más rituximab. Este estudio se realizará durante aproximadamente 2 años y se inscribirán aproximadamente 22 pacientes en nuestra institución.
Luego de obtener el consentimiento informado por escrito de los pacientes, se recolectará la información demográfica y de antecedentes médicos y se realizarán exámenes de laboratorio.
Los pacientes que cumplan con los criterios de inclusión/exclusión recibirán los regímenes: Bortezomib (1,3 mg/m2 d1,4,8,11) con rituximab (375 mg/m2 para una dosis). Se recopilará la información de eventos adversos. En caso de que la evaluación de la respuesta al tratamiento pueda realizarse en la práctica clínica habitual, también se recogerán dichos datos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
22
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100730
- Reclutamiento
- Peking Union Medical College Hospital
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Contacto:
- Huacong Cai
- Número de teléfono: 01069158271
- Correo electrónico: caihc@pumch.cn
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Contacto:
- Tienan Zhu, MD
- Número de teléfono: 01069158271
- Correo electrónico: zhutn@pumch.cn
-
Investigador principal:
- Tienan Zhu, MD
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Debe tener ≥ 18 años;
- Comprender y firmar voluntariamente un ICD antes de que se lleve a cabo cualquier evaluación/procedimiento relacionado con el estudio;
- Diagnóstico de la hemofilia A adquirida;
- episodios hemorrágicos agudos (≥ una vez).
Criterio de exclusión:
- Infección sistémica no controlada;
- Alergia al rituximab;
- Positivo para anticoagulante lúpico;
- Esperanza de vida < 3 meses;
- Mujeres embarazadas y lactantes;
- Neuropatía > Grado 1;
- Positivo para el antígeno de superficie de la hepatitis B o el anticuerpo de la hepatitis C o el anticuerpo del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH);
- Pacientes con mal cumplimiento;
- Paciente que el investigador considera no apto para el estudio clínico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Bortezomib + Rituximab
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Bortezomib intravenoso 1,3 mg/m2 d1,4,8,11 por 4 dosis
rituximab por vía intravenosa 500 mg para una dosis
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El tiempo para alcanzar la primera remisión completa (RC)
Periodo de tiempo: Último día del régimen de tratamiento (hasta 3 meses)
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Remisión completa definida como título de inhibidor de FVIII inferior a 0,6 unidades Bethesda, nivel de factor VIII > 50 % y ausencia de eventos hemorrágicos sin tratamientos de derivación durante 24 horas
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Último día del régimen de tratamiento (hasta 3 meses)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El tiempo hasta la respuesta duradera al tratamiento
Periodo de tiempo: Durante 24 meses
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El tiempo hasta la respuesta duradera al tratamiento se definió como el tiempo desde la fecha en que se logró la RC hasta la fecha de la recaída o la fecha de la muerte por cualquier causa (lo que sucediera primero).
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Durante 24 meses
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Eventos adversos
Periodo de tiempo: Durante 24 meses
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Incluya sangrado mayor, infección, toxicidad nerviosa, etc.
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Durante 24 meses
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Durante 24 meses
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La supervivencia global se definió como el tiempo desde la fecha del primer diagnóstico hasta la fecha de la muerte por cualquier causa, y se registrará la muerte por cualquier causa.
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Durante 24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Tienan Zhu, Peking Union Medical College Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Collins P, Baudo F, Knoebl P, Levesque H, Nemes L, Pellegrini F, Marco P, Tengborn L, Huth-Kuhne A; EACH2 registry collaborators. Immunosuppression for acquired hemophilia A: results from the European Acquired Haemophilia Registry (EACH2). Blood. 2012 Jul 5;120(1):47-55. doi: 10.1182/blood-2012-02-409185. Epub 2012 Apr 18.
- Bras GP, Pinto RJ, Carvalho MM, Fernandes SP, Andrade JJ, Guimaraes JE. Bortezomib: Potential Key Role in the Treatment of Multiple Myeloma-Related Acquired Hemophilia A. Semin Thromb Hemost. 2017 Feb;43(1):109-112. doi: 10.1055/s-0036-1597648. Epub 2016 Dec 19. No abstract available.
- Bonfanti C, Crestani S, Frattini F, Sissa C, Franchini M. Role of rituximab in the treatment of postpartum acquired haemophilia A: a systematic review of the literature. Blood Transfus. 2015 Jul;13(3):396-400. doi: 10.2450/2014.0242-14. Epub 2014 Dec 17. No abstract available.
- Ratnasingam S, Walker PA, Tran H, Kaplan ZS, McFadyen JD, Tran H, Teh TC, Fleming S, Catalano JV, Chunilal SD, Johnston A, Opat SS, Shortt J. Bortezomib-based antibody depletion for refractory autoimmune hematological diseases. Blood Adv. 2016 Nov 22;1(1):31-35. doi: 10.1182/bloodadvances.2016001412. eCollection 2016 Nov 29.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
10 de octubre de 2018
Finalización primaria (ANTICIPADO)
15 de octubre de 2019
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
15 de abril de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de octubre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de octubre de 2018
Publicado por primera vez (ACTUAL)
9 de octubre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
23 de noviembre de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de noviembre de 2018
Última verificación
1 de noviembre de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Hemofilia A
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antirreumáticos
- Agentes antineoplásicos
- Factores inmunológicos
- Agentes antineoplásicos inmunológicos
- Rituximab
- Bortezomib
Otros números de identificación del estudio
- PUMCH-AHA-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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