Validación y descubrimiento de objetivos en bronquiectasias idiopáticas
La bronquiectasia es una afección pulmonar a largo plazo en la que las vías respiratorias se agrandan de manera anormal, lo que lleva a una acumulación de mucosidad e inflamación que hace que los pulmones sean más susceptibles a infecciones recurrentes. Los pacientes con bronquiectasias tienen anomalías sutiles en la forma en que las células de las vías respiratorias responden a la infección que son, en parte, responsables del desarrollo de su afección. En la actualidad no existen tratamientos autorizados para las bronquiectasias.
Este estudio tendrá como objetivo caracterizar en profundidad algunas de estas anomalías con vistas a futuros estudios que intentarán desarrollar tratamientos que puedan atacar directamente esas anomalías a nivel molecular.
Los pacientes que se sabe que tienen bronquiectasias que hayan dado su consentimiento informado por escrito se inscribirán junto con voluntarios sanos y pacientes con enfermedad pulmonar obstructiva crónica y fibrosis quística, a modo de comparación. Los participantes darán una muestra de sangre y se someterán a una broncoscopia. Este es un tubo telescópico delgado, que se pasa por la nariz o la boca, bajo sedación, hacia las vías respiratorias que permitirá tomar una muestra de células epiteliales bronquiales.
El principal objetivo del estudio es lograr una mayor comprensión de algunos de los principales procesos/vías biológicas y genes marcadores de enfermedades que desempeñan un papel en el desarrollo de las bronquiectasias. Esto es importante porque, en la actualidad, se sabe poco sobre los mecanismos subyacentes de la enfermedad y no existen tratamientos autorizados para las bronquiectasias.
El investigador espera que esta caracterización en profundidad de anomalías específicas de las células epiteliales bronquiales en las bronquiectasias arroje luz sobre nuevos objetivos para el descubrimiento de fármacos en el futuro.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Cambridge, Reino Unido
- Royal Papworth Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Bronquiectasias participantes
- Diagnóstico confirmado por TCAR de bronquiectasias en más de un lóbulo
- Bronquiectasias no atribuibles a otra causa, p. fibrosis quística/ABPA/PCD
- Ausencia de enfisema significativo, EPOC o asma
- Han dado su consentimiento informado por escrito de que están dispuestos a participar en el estudio antes de la recolección de muestras.
Participantes con EPOC (controles de enfermedades)
- Diagnóstico confirmado de EPOC según criterios GOLD (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease) (relación FEV1/FVC < 0,70)
- Ausencia de bronquiectasias significativas en la TCAR
- Han dado su consentimiento informado por escrito de que están dispuestos a participar en el estudio antes de la recolección de muestras.
Participantes con fibrosis quística (controles de enfermedades)
- Tener un diagnóstico confirmado de fibrosis quística
- Han dado su consentimiento informado por escrito de que están dispuestos a participar en el estudio antes de la recolección de muestras.
Controles saludables
- Sin antecedentes o diagnóstico de enfermedad pulmonar clínicamente significativa
- No haber fumado durante > 1 año en el momento de la selección y tener un historial de tabaquismo < 5 paquetes al año
- Han dado su consentimiento informado por escrito de que están dispuestos a participar en el estudio antes de la recolección de muestras.
Criterio de exclusión:
- Cualquier enfermedad aguda clínicamente significativa, incluida la exacerbación reciente de la enfermedad pulmonar que requiera tratamiento con antibióticos orales o intravenosos, en las 6 semanas anteriores a la selección
- Cualquier contraindicación para una broncoscopia segura según lo juzgado por CI o el equipo clínico (FEV1 < 30 % del valor teórico, saturaciones de oxígeno < 92 % con aire ambiente, etc.)
- Cualquier trastorno hemorrágico clínicamente significativo o uso de terapia anticoagulante/antiplaquetaria que podría poner a los participantes en riesgo de hemorragia
- Cualquier contraindicación para la sedación o los medicamentos anestésicos locales utilizados para la broncoscopia.
- Tabaquismo actual en los 6 meses anteriores a la selección (definido como alguien que ha fumado al menos un cigarrillo al día (o pipa, cigarro o cannabis) durante ≥ 30 días en los 6 meses anteriores a la selección)
- IM agudo, accidente cerebrovascular agudo o cirugía mayor en los 6 meses anteriores a la selección
- Historial de cardiopatía isquémica no controlada que ponga a los participantes en riesgo durante la broncoscopia
- Antecedentes de insuficiencia ventilatoria o hipercapnia que pueden complicar la broncoscopia
- Cualquier infección micobacteriana tuberculosa o no tuberculosa activa conocida
- Cualquier uso de corticosteroides orales dentro de las 4 semanas previas a la selección
- Cualquier terapia inmunomoduladora o inmunosupresora sistémica dentro de los 3 meses posteriores a la selección
- Neoplasia maligna actual conocida o evaluación actual de una posible neoplasia maligna
- Cualquier otra enfermedad médica clínicamente significativa que no esté controlada a pesar del tratamiento y que, en opinión de los investigadores, probablemente afecte la capacidad del paciente para participar de forma segura en el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Voluntarios sanos
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La broncoscopia flexible se realizará bajo sedación (por lo general, un sedante como midazolam y/o fentanilo por vía intravenosa) con anestesia local en la garganta y las cuerdas vocales.
Se tomarán muestras de tejido epitelial bronquial (mediante cepillado bronquial y fórceps de biopsia) y lavado bronquial para su análisis.
Se tomará sangre periférica para recolectar monocitos de sangre periférica, que luego permitirán la producción de tejidos epiteliales bronquiales derivados de células madre pluripotentes inducidas.
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Bronquiectasias idiopáticas
Participantes con bronquiectasias idiopáticas
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La broncoscopia flexible se realizará bajo sedación (por lo general, un sedante como midazolam y/o fentanilo por vía intravenosa) con anestesia local en la garganta y las cuerdas vocales.
Se tomarán muestras de tejido epitelial bronquial (mediante cepillado bronquial y fórceps de biopsia) y lavado bronquial para su análisis.
Se tomará sangre periférica para recolectar monocitos de sangre periférica, que luego permitirán la producción de tejidos epiteliales bronquiales derivados de células madre pluripotentes inducidas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Identificación y comparación de rutas moleculares, incluso a través del análisis de la expresión génica de los tejidos de las vías respiratorias.
Periodo de tiempo: 2 años
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Identificación y comparación de rutas moleculares, incluso a través del análisis de la expresión génica de los tejidos de las vías respiratorias.
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2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Generación de cultivos de interfaz aire-líquido a partir de células epiteliales bronquiales primarias/células epiteliales bronquiales derivadas de IPSC
Periodo de tiempo: 2 años
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Generación de cultivos de interfaz aire-líquido a partir de células epiteliales bronquiales primarias/células epiteliales bronquiales derivadas de IPSC
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2 años
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Caracterización funcional del epitelio de las vías respiratorias
Periodo de tiempo: 2 años
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Caracterización funcional del epitelio de las vías respiratorias
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Dr W Flowers, Royal Papworth Hospital
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ACTUAL)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- P02437
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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