- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03750734
Doelvalidatie en ontdekking bij idiopathische bronchiëctasie
Bronchiëctasie is een langdurige longaandoening waarbij de luchtwegen abnormaal vergroot worden, wat leidt tot een opeenhoping van slijm en ontsteking waardoor de longen vatbaarder worden voor terugkerende infecties. Patiënten met bronchiëctasie hebben subtiele afwijkingen in de manier waarop hun luchtwegcellen reageren op infectie die gedeeltelijk verantwoordelijk zijn voor de ontwikkeling van hun aandoening. Op dit moment zijn er geen geregistreerde behandelingen voor bronchiëctasie.
Deze studie zal tot doel hebben sommige van deze afwijkingen diepgaand te karakteriseren met het oog op toekomstige studies die zullen proberen behandelingen te ontwikkelen die deze afwijkingen rechtstreeks op moleculair niveau kunnen aanpakken.
Patiënten waarvan bekend is dat ze bronchiëctasie hebben en die schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven, zullen ter vergelijking worden ingeschreven naast gezonde vrijwilligers en patiënten met chronische obstructieve longziekte en cystische fibrose. Deelnemers zullen een bloedmonster geven en een bronchoscopie ondergaan. Dit is een dunne telescopische buis die onder verdoving door de neus of mond in de luchtwegen wordt gebracht, waardoor een monster van bronchiale epitheelcellen kan worden genomen.
Het hoofddoel van de studie is om meer inzicht te krijgen in enkele van de belangrijkste biologische processen/pathways en ziektemarkergenen die een rol spelen bij de ontwikkeling van bronchiëctasie. Dit is belangrijk omdat er op dit moment weinig bekend is over de onderliggende ziektemechanismen en er geen geregistreerde behandelingen zijn voor bronchiëctasie.
De onderzoekers hopen dat deze diepgaande karakterisering van specifieke bronchiale epitheelcelafwijkingen bij bronchiëctasie licht zal werpen op nieuwe doelen voor toekomstige medicijnontdekking.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk
- Royal Papworth Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Bronchiëctasie deelnemers
- Bevestigde HRCT-diagnose van bronchiëctasie in meer dan 1 lob
- Bronchiëctasie niet toe te schrijven aan een andere oorzaak, b.v. cystische fibrose/ABPA/PCD
- Afwezigheid van significant emfyseem, COPD of astma
- Voorafgaand aan de monsterafname schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven dat ze bereid zijn deel te nemen aan het onderzoek
COPD-deelnemers (ziektebestrijding)
- Bevestigde diagnose van COPD volgens GOLD-criteria (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease) (FEV1/FVC-ratio < 0,70)
- Afwezigheid van significante bronchiëctasie op HRCT
- Voorafgaand aan de monsterafname schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven dat ze bereid zijn deel te nemen aan het onderzoek
Cystic fibrosis deelnemers (ziektebestrijding)
- Heb een bevestigde diagnose van cystische fibrose
- Voorafgaand aan de monsterafname schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven dat ze bereid zijn deel te nemen aan het onderzoek
Gezonde controles
- Geen geschiedenis of diagnose van klinisch significante longziekte
- Bij de screening > 1 jaar niet-roker zijn en minder dan 5 pakjaren hebben gerookt
- Voorafgaand aan de monsterafname schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven dat ze bereid zijn deel te nemen aan het onderzoek
Uitsluitingscriteria:
- Elke klinisch significante acute ziekte, inclusief recente exacerbatie van longziekte die behandeling met orale of intraveneuze antibiotica vereist, binnen 6 weken voorafgaand aan de screening
- Elke contra-indicatie voor veilige bronchoscopie zoals beoordeeld door CI of klinisch team (FEV1 < 30% voorspeld, zuurstofverzadiging < 92% op kamerlucht etc.)
- Elke klinisch significante bloedingsstoornis of gebruik van antistollings-/plaatjesaggregatieremmers waardoor deelnemers risico lopen op bloedingen
- Elke contra-indicatie voor sedatie of lokale anesthetica die worden gebruikt voor bronchoscopie
- Huidig roken binnen 6 maanden voorafgaand aan screening (gedefinieerd als iemand die minstens één sigaret per dag (of pijp, sigaar of cannabis) heeft gerookt gedurende ≥ 30 dagen binnen 6 maanden voorafgaand aan screening)
- Acuut MI, acute beroerte of grote operatie binnen 6 maanden voorafgaand aan screening
- Geschiedenis van ongecontroleerde ischemische hartziekte waardoor deelnemers risico lopen tijdens bronchoscopie
- Geschiedenis van beademingsfalen of hypercapnie die bronchoscopie kan bemoeilijken
- Elke bekende actieve tuberculeuze of niet-tuberculeuze mycobacteriële infectie
- Elk gebruik van orale corticosteroïden binnen 4 weken na screening
- Elke systemische immunomodulerende of immunosuppressieve therapie binnen 3 maanden na screening
- Bekende huidige maligniteit of huidige evaluatie voor een mogelijke maligniteit
- Elke andere klinisch significante medische ziekte die ondanks behandeling niet onder controle is en die naar de mening van de onderzoekers waarschijnlijk van invloed is op het vermogen van de patiënt om veilig deel te nemen aan het onderzoek
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Gezonde vrijwilligers
|
Flexibele bronchoscopie wordt uitgevoerd onder sedatie (meestal een kalmerend middel zoals intraveneus midazolam en/of fentanyl) met plaatselijke verdoving van de keel en de stembanden.
Bronchiaal epitheelweefsel (via bronchiaal borstelen en biopsietang) en bronchiale lavagemonsters zullen worden genomen voor analyse.
Er zal perifeer bloed worden afgenomen om perifere bloedmonocyten te verzamelen, die vervolgens de productie van geïnduceerde pluripotente stamcel-afgeleide bronchiale epitheelweefsels mogelijk zullen maken.
|
Idiopathische bronchiëctasie
Deelnemers aan idiopathische bronchiëctasie
|
Flexibele bronchoscopie wordt uitgevoerd onder sedatie (meestal een kalmerend middel zoals intraveneus midazolam en/of fentanyl) met plaatselijke verdoving van de keel en de stembanden.
Bronchiaal epitheelweefsel (via bronchiaal borstelen en biopsietang) en bronchiale lavagemonsters zullen worden genomen voor analyse.
Er zal perifeer bloed worden afgenomen om perifere bloedmonocyten te verzamelen, die vervolgens de productie van geïnduceerde pluripotente stamcel-afgeleide bronchiale epitheelweefsels mogelijk zullen maken.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Identificatie en vergelijking van moleculaire routes, onder meer door analyse van genexpressie van luchtwegweefsels.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Identificatie en vergelijking van moleculaire routes, onder meer door analyse van genexpressie van luchtwegweefsels.
|
2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Generatie van luchtvloeistofinterfaceculturen uit primaire bronchiale epitheelcellen / IPSC-afgeleide bronchiale epitheelcellen
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Generatie van luchtvloeistofinterfaceculturen uit primaire bronchiale epitheelcellen / IPSC-afgeleide bronchiale epitheelcellen
|
2 jaar
|
Functionele karakterisering van luchtwegepitheel
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Functionele karakterisering van luchtwegepitheel
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Dr W Flowers, Royal Papworth Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
Studie voltooiing (WERKELIJK)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- P02437
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Bronchiëctasie
-
University of EdinburghNHS LothianVoltooidBRONCHIECTASISVerenigd Koninkrijk