Validação e descoberta de alvos em bronquiectasias idiopáticas
A bronquiectasia é uma condição pulmonar de longo prazo em que as vias aéreas se tornam anormalmente aumentadas, levando a um acúmulo de muco e inflamação que torna os pulmões mais suscetíveis a infecções recorrentes. Pacientes com bronquiectasia apresentam anormalidades sutis na forma como as células das vias aéreas respondem à infecção que são, em parte, responsáveis pelo desenvolvimento de sua condição. No momento, não há tratamentos licenciados para bronquiectasias.
Este estudo terá como objetivo caracterizar em profundidade algumas destas anormalidades com vista a estudos futuros que tentarão desenvolver tratamentos que possam atingir diretamente essas anormalidades a nível molecular.
Pacientes conhecidos por terem bronquiectasias que forneceram consentimento informado por escrito serão inscritos juntamente com voluntários saudáveis e pacientes com doença pulmonar obstrutiva crônica e fibrose cística, para comparação. Os participantes darão uma amostra de sangue e farão uma broncoscopia. Trata-se de um fino tubo telescópico, introduzido pelo nariz ou boca, sob sedação, nas vias aéreas que permitirá a coleta de uma amostra de células epiteliais brônquicas.
O principal objetivo do estudo é alcançar uma maior compreensão de alguns dos principais processos/vias biológicas e genes marcadores de doenças que desempenham um papel no desenvolvimento de bronquiectasias. Isso é importante porque, atualmente, pouco se sabe sobre os mecanismos subjacentes da doença e não há tratamentos licenciados para bronquiectasias.
A esperança do investigador é que esta caracterização aprofundada de anormalidades específicas das células epiteliais brônquicas na bronquiectasia lance luz sobre novos alvos para futuras descobertas de medicamentos.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Cambridge, Reino Unido
- Royal Papworth Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
Participantes de bronquiectasia
- Diagnóstico confirmado por TCAR de bronquiectasia em mais de 1 lobo
- Bronquiectasia não atribuível a outra causa, por ex. fibrose cística/ABPA/PCD
- Ausência de enfisema significativo, DPOC ou asma
- Forneceram consentimento informado por escrito de que estão dispostos a participar do estudo antes da coleta da amostra
Participantes com DPOC (controles da doença)
- Diagnóstico confirmado de DPOC de acordo com os critérios GOLD (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease) (relação VEF1/CVF < 0,70)
- Ausência de bronquiectasias significativas na TCAR
- Forneceram consentimento informado por escrito de que estão dispostos a participar do estudo antes da coleta da amostra
Participantes com fibrose cística (controles da doença)
- Ter um diagnóstico confirmado de fibrose cística
- Forneceram consentimento informado por escrito de que estão dispostos a participar do estudo antes da coleta da amostra
Controles saudáveis
- Sem história ou diagnóstico de doença pulmonar clinicamente significativa
- Ser não fumante por > 1 ano na triagem e ter histórico de tabagismo < 5 maços/ano
- Forneceram consentimento informado por escrito de que estão dispostos a participar do estudo antes da coleta da amostra
Critério de exclusão:
- Qualquer doença aguda clinicamente significativa, incluindo exacerbação recente de doença pulmonar que exija tratamento com antibióticos orais ou intravenosos, nas 6 semanas anteriores à triagem
- Qualquer contraindicação para broncoscopia segura, conforme julgado pelo IC ou pela equipe clínica (FEV1 < 30% do previsto, saturações de oxigênio < 92% em ar ambiente, etc.)
- Qualquer distúrbio hemorrágico clinicamente significativo ou uso de terapia anticoagulante/antiplaquetária que possa colocar os participantes em risco de sangramento
- Qualquer contra-indicação para sedação ou medicamentos anestésicos locais usados para broncoscopia
- Tabagismo atual nos 6 meses anteriores à triagem (definido como alguém que fumou pelo menos um cigarro por dia (ou cachimbo, charuto ou maconha) por ≥ 30 dias nos 6 meses anteriores à triagem)
- IAM agudo, AVC agudo ou cirurgia de grande porte nos 6 meses anteriores à triagem
- História de doença cardíaca isquêmica não controlada que coloca os participantes em risco durante a broncoscopia
- História de insuficiência ventilatória ou hipercapnia que pode complicar a broncoscopia
- Qualquer infecção micobacteriana tuberculosa ou não tuberculosa conhecida
- Qualquer uso de corticosteroides orais dentro de 4 semanas após a triagem
- Qualquer terapia imunomoduladora ou imunossupressora sistêmica dentro de 3 meses da triagem
- Malignidade atual conhecida ou avaliação atual para uma malignidade potencial
- Qualquer outra doença médica clinicamente significativa que não seja controlada apesar do tratamento, que provavelmente, na opinião dos investigadores, afete a capacidade do paciente de participar com segurança do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Voluntários saudáveis
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A broncoscopia flexível será realizada sob sedação (normalmente um sedativo como midazolam intravenoso e/ou fentanil) com anestesia local na garganta e nas cordas vocais.
Amostras de tecido epitelial brônquico (via escovação brônquica e pinça de biópsia) e lavado brônquico serão coletadas para análise.
O sangue periférico será coletado para coletar monócitos do sangue periférico, o que permitirá a produção de tecidos epiteliais brônquicos derivados de células-tronco pluripotentes induzidas.
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Bronquiectasia idiopática
Participantes de bronquiectasia idiopática
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A broncoscopia flexível será realizada sob sedação (normalmente um sedativo como midazolam intravenoso e/ou fentanil) com anestesia local na garganta e nas cordas vocais.
Amostras de tecido epitelial brônquico (via escovação brônquica e pinça de biópsia) e lavado brônquico serão coletadas para análise.
O sangue periférico será coletado para coletar monócitos do sangue periférico, o que permitirá a produção de tecidos epiteliais brônquicos derivados de células-tronco pluripotentes induzidas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Identificação e comparação de vias moleculares, inclusive por meio da análise da expressão gênica dos tecidos das vias aéreas.
Prazo: 2 anos
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Identificação e comparação de vias moleculares, inclusive por meio da análise da expressão gênica dos tecidos das vias aéreas.
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Geração de culturas de interface ar-líquido a partir de células epiteliais brônquicas primárias/células epiteliais brônquicas derivadas de IPSC
Prazo: 2 anos
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Geração de culturas de interface ar-líquido a partir de células epiteliais brônquicas primárias/células epiteliais brônquicas derivadas de IPSC
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2 anos
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Caracterização funcional do epitélio das vias aéreas
Prazo: 2 anos
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Caracterização funcional do epitélio das vias aéreas
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Dr W Flowers, Royal Papworth Hospital
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- P02437
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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