SM-88 Terapia de mantenimiento para sarcoma de Ewing avanzado y como terapia de rescate para sarcoma (HopES)

Criterios clave de inclusión:

1. Capacidad para comprender y disposición para dar su consentimiento informado por escrito para participar en este estudio
2. ≥12 años de edad

3. Diagnóstico:

   1. Cohorte de tratamiento de mantenimiento: diagnóstico histológico o citológico de sarcoma de Ewing, incluida la enfermedad no resecada, localmente avanzada o metastásica
   2. Cohorte de tratamiento de rescate: sarcoma no resecado, localmente avanzado o metastásico (incluido el sarcoma de Ewing) para el que no existe un tratamiento de atención estándar ni otra opción curativa
4. Evaluación radiográfica de la enfermedad dentro de los 35 días anteriores a la inscripción y comienzo del tratamiento planificado con el fármaco del estudio

5. Tratamiento previo:

   1. Cohorte de tratamiento de mantenimiento: 1-3 líneas previas de tratamiento sistémico (incluido el tratamiento actual)
   2. Cohorte de rescate: cualquier número de tratamientos previos

6. Solo cohorte de tratamiento de mantenimiento: el paciente completó la línea actual de tratamiento (sistémico, cirugía, radiación) antes de la inscripción, sin progresión de la enfermedad en comparación con el inicio Y ha logrado al menos uno de los siguientes

   1. CR en respuesta al tratamiento actual de segunda o tercera línea
   2. PR en respuesta a la línea de tratamiento actual (después de al menos 4 ciclos, si el tratamiento incluía terapia sistémica)
   3. SD en respuesta a la línea de tratamiento actual (después de al menos 4 ciclos, si el tratamiento incluía terapia sistémica)
7. Enfermedad medible, excepto para los pacientes de la cohorte A que lograron una RC al finalizar la segunda o tercera línea de tratamiento actual
8. Estado funcional ECOG 0-2
9. Función orgánica adecuada definida como todos los parámetros de laboratorio ≤ Grado 2 Criterios NCI CTCAE
10. Los pacientes deben poder tragar y retener las cápsulas enteras.

Criterios clave de exclusión:

1. Agentes anticancerígenos sistémicos dentro de los 14 días previos al tratamiento en el estudio
2. Cirugía mayor dentro de los 30 días
3. Tratamiento previo con SM-88
4. Cualquier prueba de laboratorio, electrocardiograma (ECG), otro hallazgo clínico, comorbilidad o historial clínico que, en opinión del investigador, indique un riesgo inaceptable para que el paciente participe en el estudio o limitaría la capacidad del paciente para cumplir con los requisitos del estudio.
5. Historial de alergias a medicamentos o reacciones adversas significativas a cualquiera de los componentes de SM-88
6. Antecedentes de enfermedades sensibles a la luz para las que estaría contraindicado el metoxaleno.
7. Tratamiento actual o previsto con un medicamento contraindicado
8. Evidencia de infecciones virales, incluido el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B y hepatitis C