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SM-88 Terapia di mantenimento per il sarcoma di Ewing avanzato e come terapia di salvataggio per il sarcoma (HopES)

21 febbraio 2025 aggiornato da: Sarcoma Oncology Research Center, LLC

Sperimentazione clinica di fase 2 per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'SM-88 utilizzato con methoxsalen, fenitoina e sirolimus (MPS) come terapia di mantenimento dopo trattamenti standard per il sarcoma di Ewing o come terapia di salvataggio per i sarcomi avanzati

L'obiettivo primario è valutare l'efficacia di SM-88, un trattamento combinato del cancro metabolico, in due coorti di studio:

  • Pazienti con sarcoma di Ewing clinicamente avanzato che non sono progrediti alla conclusione del trattamento sistemico
  • Pazienti con sarcoma clinicamente avanzato nell'impostazione del trattamento di salvataggio

Verranno arruolati fino a 24 pazienti valutabili in termini di efficacia (fino a 12 per coorte). I pazienti dello studio riceveranno SM-88 orale, con valutazioni programmate di sicurezza ed efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio prospettico, in aperto, in due fasi, pilota di fase 2 valuta l'efficacia e la sicurezza di SM-88 in due coorti di pazienti: 1) come terapia di mantenimento dopo trattamenti standard primari o palliativi per i pazienti con sarcoma di Ewing ad alto rischio di recidiva o progressione della malattia; e 2) come terapia di salvataggio per pazienti con sarcomi clinicamente avanzati.

L'obiettivo primario è valutare l'efficacia di SM-88, un trattamento combinato del cancro metabolico, misurato come eventi di efficacia positivi, inclusa la risposta globale, il mantenimento della malattia stabile per ≥ 3 mesi o la sopravvivenza libera da progressione almeno 1,5 volte più lunga rispetto all'ultimo precedente linea di trattamento.

I pazienti idonei riceveranno un trattamento orale quotidiano con SM-88, che consiste in D, L-alfa-metirosina, utilizzato con methoxsalen, fenitoina e sirolimus in cicli di trattamento continui di 28 giorni. Il trattamento continuerà fino a: 1) progressione clinica sintomatica con malattia progressiva radiografica; 2) 48 settimane dopo la risposta completa documentata; o 3) evidenza di tossicità inaccettabile o altra decisione di interrompere il trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

31

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Capacità di comprensione e disponibilità a fornire il consenso informato scritto per partecipare a questo studio
  2. ≥12 anni di età

  3. Diagnosi:

    1. Coorte di trattamento di mantenimento: diagnosi istologica o citologica del sarcoma di Ewing, inclusa la malattia non resecata, localmente avanzata o metastatica
    2. Coorte di trattamento di salvataggio: sarcoma non resecato, localmente avanzato o metastatico (incluso il sarcoma di Ewing) per il quale non esiste un trattamento standard di cura e nessuna altra opzione curativa
  4. Valutazione radiografica della malattia entro 35 giorni prima dell'arruolamento e inizio del trattamento pianificato con il farmaco oggetto dello studio

  5. Trattamento precedente:

    1. Coorte di trattamento di mantenimento: 1-3 precedenti linee di trattamento sistemico (incluso il trattamento in corso)
    2. Coorte di salvataggio: qualsiasi numero di trattamenti precedenti

  6. Solo coorte di trattamento di mantenimento: il paziente ha completato l'attuale linea di trattamento (sistemico, chirurgico, radioterapico) prima dell'arruolamento, senza progressione della malattia rispetto al basale E ha raggiunto almeno uno dei seguenti

    1. CR in risposta all'attuale trattamento di seconda o terza linea
    2. PR in risposta all'attuale linea di trattamento (dopo almeno 4 cicli, se il trattamento includeva la terapia sistemica)
    3. DS in risposta all'attuale linea di trattamento (dopo almeno 4 cicli, se il trattamento includeva la terapia sistemica)
  7. Malattia misurabile, ad eccezione dei pazienti della coorte A che hanno raggiunto la CR al termine dell'attuale 2a o 3a linea di trattamento
  8. Performance status ECOG 0-2
  9. Adeguata funzione d'organo definita come tutti i parametri di laboratorio ≤ ai criteri NCI CTCAE di Grado 2
  10. I pazienti devono essere in grado di deglutire e conservare le capsule intere

Criteri chiave di esclusione:

  1. Agenti antitumorali sistemici entro 14 giorni prima del trattamento in studio
  2. Chirurgia maggiore entro 30 giorni
  3. Trattamento precedente con SM-88
  4. Qualsiasi laboratorio di screening, elettrocardiogramma (ECG), altro riscontro clinico, comorbidità o anamnesi che, a giudizio dello sperimentatore, indichi un rischio inaccettabile per il paziente di partecipare allo studio o limiterebbe la capacità del paziente di conformarsi ai requisiti dello studio
  5. Storia di eventuali allergie ai farmaci o reazioni avverse significative a uno qualsiasi dei componenti di SM-88
  6. Storia di malattie fotosensibili per le quali il metoxsalene sarebbe controindicato
  7. Trattamento in corso o previsto con un farmaco controindicato
  8. Evidenza di infezioni virali tra cui il virus dell'immunodeficienza umana (HIV), l'epatite B e l'epatite C

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento di mantenimento: sarcoma di Ewing
Combinazione di derivato della metirosina, metoxsalene a basso dosaggio, fenitoina e sirolimus
Droga: Combinazione di derivati ​​della metirosina, metoxsalene a basso dosaggio, fenitoina e sirolimus (MPS)
Terapia di combinazione orale giornaliera per il cancro
Altri nomi:
  • SM-88
Sperimentale: Trattamento di salvataggio: sarcoma
Combinazione di derivati ​​della metirosina, metossasalene a basso dosaggio, fenitoina e sirolimus
Droga: Combinazione di derivati ​​della metirosina, metoxsalene a basso dosaggio, fenitoina e sirolimus (MPS)
Terapia di combinazione orale giornaliera per il cancro
Altri nomi:
  • SM-88

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi per un massimo di 2 anni
Risposta completa (CR) + risposta parziale (PR) valutata utilizzando RECIST 1.1
Ogni 3 mesi per un massimo di 2 anni
Malattia stabile per almeno 3 mesi
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi per un massimo di 2 anni
Malattia stabile (SD) valutata utilizzando RECIST 1.1
Ogni 3 mesi per un massimo di 2 anni
Sopravvivenza libera da progressione su studio di almeno 1,5 volte la durata della PFS per l'ultimo trattamento precedente
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi per un massimo di 2 anni
Dalla data di iscrizione fino alla data della prima progressione documentata, valutata utilizzando RECIST 1.1, o la data del decesso, a seconda di quale evento si verifichi per primo
Ogni 3 mesi per un massimo di 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della risposta
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi per un massimo di 2 anni
Dalla data di CR o PR fino alla data della prima progressione documentata, valutata utilizzando RECIST 1.1
Ogni 3 mesi per un massimo di 2 anni
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi per un massimo di 2 anni
Dalla data di immatricolazione fino alla data di morte
Ogni 3 mesi per un massimo di 2 anni
Tasso di beneficio clinico
Lasso di tempo: Ogni 3 mesi per un massimo di 2 anni
CR+PR+SD valutati utilizzando RECIST 1.1
Ogni 3 mesi per un massimo di 2 anni
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento valutata da CTCAE v5
Lasso di tempo: Dalla data di iscrizione fino a 28 giorni dopo l'ultimo trattamento con SM-88
Gli eventi avversi saranno valutati ad ogni visita e alle visite non programmate come clinicamente indicato
Dalla data di iscrizione fino a 28 giorni dopo l'ultimo trattamento con SM-88

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarcoma Oncology Research Center, LLC

Collaboratori

Tyme, Inc

Investigatori

  • Investigatore principale: Sant P Chawla, MD, Sarcoma Oncology Research Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 gennaio 2020

Completamento primario (Stimato)

19 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 dicembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

19 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SM-88-JAF-16

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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