Terapia de Manutenção SM-88 para Sarcoma de Ewing Avançado e como Terapia de Salvamento para Sarcoma (HopES)

Principais Critérios de Inclusão:

1. Capacidade de entender e vontade de fornecer consentimento informado por escrito para participar deste estudo
2. ≥12 anos de idade

3. Diagnóstico:

   1. Coorte de tratamento de manutenção: diagnóstico histológico ou citológico de sarcoma de Ewing, incluindo doença não ressecada, localmente avançada ou metastática
   2. Coorte de tratamento de resgate: sarcoma não ressecado, localmente avançado ou metastático (incluindo sarcoma de Ewing) para o qual não há padrão de tratamento e nenhuma outra opção curativa
4. Avaliação radiográfica da doença dentro de 35 dias antes da inscrição e início do tratamento planejado com o medicamento do estudo

5. Tratamento prévio:

   1. Coorte de tratamento de manutenção: 1-3 linhas anteriores de tratamento sistêmico (incluindo tratamento atual)
   2. Coorte de salvamento: Qualquer número de tratamentos anteriores

6. Somente coorte de tratamento de manutenção: paciente completou a linha atual de tratamento (sistêmico, cirurgia, radiação) antes da inscrição, sem progressão da doença em comparação com a linha de base E alcançou pelo menos um dos seguintes

   1. CR em resposta ao tratamento atual de segunda ou terceira linha
   2. PR em resposta à linha de tratamento atual (após pelo menos 4 ciclos, se o tratamento incluiu terapia sistêmica)
   3. SD em resposta à linha atual de tratamento (após pelo menos 4 ciclos, se o tratamento incluiu terapia sistêmica)
7. Doença mensurável, exceto para pacientes na Coorte A que alcançaram CR na conclusão da 2ª ou 3ª linha atual de tratamento
8. Status de desempenho ECOG 0-2
9. Função de órgão adequada definida como todos os parâmetros laboratoriais ≤ Critérios NCI CTCAE de Grau 2
10. Os pacientes devem ser capazes de engolir e reter cápsulas inteiras

Principais Critérios de Exclusão:

1. Agentes anticancerígenos sistêmicos dentro de 14 dias antes do tratamento no estudo
2. Cirurgia de grande porte em 30 dias
3. Tratamento prévio com SM-88
4. Qualquer exame laboratorial, eletrocardiograma (ECG), outro achado clínico, comorbidade ou histórico clínico que, na opinião do investigador, indique um risco inaceitável para o paciente participar do estudo ou que limite a capacidade do paciente de cumprir os requisitos do estudo
5. Histórico de qualquer alergia a medicamentos ou reações adversas significativas a qualquer um dos componentes do SM-88
6. Histórico de doenças sensíveis à luz para as quais o metoxsaleno seria contraindicado
7. Tratamento atual ou antecipado com um medicamento contraindicado
8. Evidência de infecções virais, incluindo vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite B e hepatite C