SM-88 fenntartó terápia előrehaladott Ewing-szarkómára és mentőterápia szarkóma esetén (HopES)
2024. április 16. frissítette: Sarcoma Oncology Research Center, LLC
2. fázisú klinikai vizsgálat a metoxsalennel, fenitoinnal és szirolimusszal (MPS) használt SM-88 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére Ewing-szarkóma szokásos kezelését követő fenntartó terápiaként vagy előrehaladott szarkómák mentőterápiájaként
Az elsődleges cél az SM-88, egy kombinált metabolikus rákkezelés hatékonyságának értékelése két vizsgálati csoportban:
- Klinikailag előrehaladott Ewing-szarkómában szenvedő betegek, akiknél a szisztémás kezelés befejezése után nem haladtak előre
- Klinikailag előrehaladott szarkómás betegek mentőkezelési környezetben
Legfeljebb 24 hatékonysági értékelhető beteg (kohorszonként legfeljebb 12) kerül felvételre. A vizsgálatban részt vevő betegek orális SM-88-at kapnak, ütemezett biztonsági és hatásossági értékeléssel.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Részletes leírás
Ez a prospektív, nyílt elrendezésű, kétlépcsős, 2. fázisú kísérleti vizsgálat az SM-88 hatékonyságát és biztonságosságát két betegcsoportban értékeli: 1) fenntartó terápiaként standard elsődleges vagy palliatív kezelést követően Ewing-szarkómában szenvedő betegeknél, akiknél magas a relapszus kockázata vagy betegség progressziója; és 2) mentőterápiaként klinikailag előrehaladott szarkómában szenvedő betegek számára.
Az elsődleges cél az SM-88, egy kombinált metabolikus rákkezelés hatékonyságának értékelése, pozitív hatásossági eseményekként mérve, beleértve az általános választ, a betegség stabil megőrzését ≥ 3 hónapig, vagy a progressziómentes túlélést legalább 1,5-szer hosszabb ideig, mint az előzőnél. kezelési vonal.
A jogosult betegek napi orális kezelést kapnak az SM-88-cal, amely D,L-alfa-metirozint tartalmaz, metoxsalennel, fenitoinnal és szirolimusszal együtt, 28 napos folyamatos kezelési ciklusokban. A kezelés a következőkig folytatódik: 1) Tüneti, klinikai progresszió, radiológiailag progresszív betegség; 2) 48 héttel a dokumentált teljes válasz után; vagy 3) elfogadhatatlan toxicitás bizonyítéka, vagy a kezelés leállítására vonatkozó egyéb döntés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
31
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Santa Monica, California, Egyesült Államok, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Képes megérteni és hajlandó írásos beleegyezést adni a tanulmányban való részvételhez
- ≥12 éves korig
Diagnózis:
- Fenntartó kezelési csoport: Ewing-szarkóma szövettani vagy citológiai diagnózisa, beleértve a nem reszekált, lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus betegséget
- Megmentő kezelési csoport: Nem reszekált, lokálisan előrehaladott vagy metasztatikus szarkóma (beleértve az Ewing-szarkómát is), amelyre nincs szabványos gondozási kezelés és nincs más gyógyító lehetőség
- A betegség röntgenvizsgálata a felvételt megelőző 35 napon belül és a tervezett kezelés megkezdése a vizsgálati gyógyszerrel
Előzetes kezelés:
- Fenntartó kezelési csoport: 1-3 korábbi szisztémás kezelés (beleértve a jelenlegi kezelést is)
- Megmentési csoport: tetszőleges számú előzetes kezelés
Csak fenntartó kezelési kohorsz: A páciens a felvétel előtt befejezte a jelenlegi (szisztémás, műtéti, sugárkezelési) kezelést, a betegség progressziója nélkül az alapvonalhoz képest ÉS elérte az alábbiak közül legalább egyet
- CR válaszul a jelenlegi második vagy harmadik vonalbeli kezelésre
- PR válaszul a jelenlegi kezelési vonalra (legalább 4 ciklus után, ha a kezelés szisztémás terápiát is tartalmazott)
- SD válaszul a jelenlegi kezelési vonalra (legalább 4 ciklus után, ha a kezelés szisztémás terápiát is tartalmazott)
- Mérhető betegség, kivéve az A kohorszba tartozó betegeket, akik a jelenlegi 2. vagy 3. kezelési vonal végén CR-t értek el
- ECOG teljesítmény állapota 0-2
- Megfelelő szervműködés az összes laboratóriumi paraméterként ≤ 2. fokozatú NCI CTCAE kritériumok
- A betegeknek képesnek kell lenniük az egész kapszulák lenyelésére és megtartására
Főbb kizárási kritériumok:
- Szisztémás rákellenes szerek a vizsgálati kezelést megelőző 14 napon belül
- Nagy műtét 30 napon belül
- Előzetes kezelés SM-88-cal
- Bármely szűrőlaboratórium, elektrokardiogram (EKG), egyéb klinikai lelet, komorbiditás vagy klinikai anamnézis, amely a vizsgáló véleménye szerint elfogadhatatlan kockázatot jelez a beteg számára a vizsgálatban való részvétel tekintetében, vagy korlátozza a beteg képességét a vizsgálati követelmények teljesítésére
- Bármilyen gyógyszerallergia vagy az SM-88 bármely összetevőjével kapcsolatos jelentős mellékhatás anamnézisében
- Fényérzékeny betegségek anamnézisében, amelyeknél a metoxsalen ellenjavallt
- Jelenlegi vagy várható kezelés ellenjavallt gyógyszeres kezeléssel
- Vírusfertőzések bizonyítéka, beleértve a humán immunhiány vírust (HIV), a hepatitis B-t és a hepatitis C-t
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Fenntartó kezelés: Ewing-szarkóma
Kombinált metirozin-származék, kis dózisú metoxsalen, fenitoin és szirolimusz
|
Napi kombinált orális terápia a rák kezelésére
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Mentőkezelés: szarkóma
Kombinált metirozin-származék, kis dózisú metoxazalen, fenitoin és szirolimusz
|
Napi kombinált orális terápia a rák kezelésére
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes válaszadási arány
Időkeret: 3 havonta legfeljebb 2 évig
|
Teljes válasz (CR) + részleges válasz (PR) a RECIST 1.1 segítségével értékelve
|
3 havonta legfeljebb 2 évig
|
|
Stabil betegség legalább 3 hónapig
Időkeret: 3 havonta legfeljebb 2 évig
|
Stabil betegség (SD) a RECIST 1.1 segítségével értékelve
|
3 havonta legfeljebb 2 évig
|
|
Progressziómentes túlélés a PFS időtartamának legalább 1,5-szeresének megfelelő vizsgálat alapján az utolsó kezelés során
Időkeret: 3 havonta legfeljebb 2 évig
|
A beiratkozás dátumától az első dokumentált előrehaladás dátumáig, a RECIST 1.1 használatával értékelve, vagy a halál dátumáig, attól függően, hogy melyik következik be előbb
|
3 havonta legfeljebb 2 évig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A válasz időtartama
Időkeret: 3 havonta legfeljebb 2 évig
|
A CR vagy PR dátumától az első dokumentált progresszió dátumáig, a RECIST 1.1 segítségével értékelve
|
3 havonta legfeljebb 2 évig
|
|
Általános túlélés
Időkeret: 3 havonta legfeljebb 2 évig
|
A beiratkozás dátumától a halál időpontjáig
|
3 havonta legfeljebb 2 évig
|
|
Klinikai haszon arány
Időkeret: 3 havonta legfeljebb 2 évig
|
CR+PR+SD a RECIST 1.1 használatával kiértékelve
|
3 havonta legfeljebb 2 évig
|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása a CTCAE v5 szerint
Időkeret: A beiratkozás dátumától az utolsó SM-88 kezelést követő 28 napig
|
A nemkívánatos eseményeket minden vizit alkalmával és a nem tervezett vizitek alkalmával a klinikailag indokoltnak megfelelően értékelik
|
A beiratkozás dátumától az utolsó SM-88 kezelést követő 28 napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Sant P Chawla, MD, Sarcoma Oncology Research Center
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. január 3.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2024. december 19.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. március 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. december 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. december 17.
Első közzététel (Tényleges)
2018. december 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. április 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 16.
Utolsó ellenőrzés
2024. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Neoplazmák, kötő- és lágyszövetek
- Neoplazmák szövettani típus szerint
- Neoplazmák
- Neoplazmák, mirigyes és epiteliális
- Neoplazmák, neuroepiteliális
- Neuroektodermális daganatok
- Neoplazmák, csírasejt és embrionális
- Neoplazmák, idegszövet
- Osteosarcoma
- Neoplazmák, csontszövet
- Neoplazmák, kötőszövet
- Neuroektodermális daganatok, primitív
- Szarkóma
- Szarkóma, Ewing
- Neuroektodermális daganatok, primitív, perifériás
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Fertőzésgátló szerek
- Enzim gátlók
- Antineoplasztikus szerek
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Fényérzékenyítő szerek
- Bőrgyógyászati szerek
- Antibakteriális szerek
- Membrán transzport modulátorok
- Antikonvulzív szerek
- Feszültségfüggő nátriumcsatorna blokkolók
- Nátriumcsatorna blokkolók
- Antibiotikumok, daganatellenes szerek
- Citokróm P-450 CYP1A2 induktorok
- Citokróm P-450 enziminduktorok
- Gombaellenes szerek
- Sirolimus
- Metoxsalen
- Fenitoin
- alfa-metiltirozin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SM-88-JAF-16
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .