Estudio clínico de alimentos para evaluar el efecto de KB195 en el metabolismo del nitrógeno intestinal en pacientes con trastornos del ciclo de la urea
8 de enero de 2020 actualizado por: Kaleido Biosciences
Un estudio piloto de etiqueta abierta para evaluar el efecto de KB195, una nueva mezcla prebiótica de glucooligosacáridos, en la dieta de pacientes con trastornos del ciclo de la urea sobre el metabolismo del nitrógeno intestinal
Este estudio clínico de alimentos tiene como objetivo explorar el efecto de KB195, una nueva mezcla de oligosacáridos, en el metabolismo del nitrógeno por parte del microbioma en pacientes con trastornos del ciclo de la urea (UCD).
Esto se hará utilizando un isótopo estable para evaluar el metabolismo del nitrógeno en la sangre, la orina y las heces.
El estudio también evaluará la seguridad y la tolerabilidad de KB195 en pacientes con UCD.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
4
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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-
-
Zürich, Suiza, CH-8032
- University Children's Hospital Zurich
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
14 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente UCD confirmado a cualquier edad ≥ 14 años
- Permiso de los padres/tutor legal o consentimiento informado por escrito o asentimiento del paciente, según corresponda
- Estar dispuesto y ser capaz de cumplir con los requisitos de estudio.
Criterio de exclusión:
- Cualquier condición médica no relacionada con las secuelas de UCD
- El paciente tiene deficiencia de N-acetilglutamato sintasa (NAGS)
- Hospitalización reciente o riesgo de descompensación metabólica
- Trasplante de hígado
- Antibióticos sistémicos, probióticos o prebióticos que no se alinean con las guías del estudio
- Cambio en la dosis o frecuencia de cualquier fármaco u otro compuesto para modular la motilidad GI
- Contraindicaciones o alergia/sensibilidad conocida al uso de los productos del estudio
- Uso de un fármaco, producto o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección, o inscripción actual en otro estudio de fármaco, producto o dispositivo en investigación
- Se considera que está en riesgo de incumplimiento o es poco probable que, por algún motivo, pueda cumplir con los procedimientos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: CIENCIA BÁSICA
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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EXPERIMENTAL: Brazo KB195
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KB195 (novedosa mezcla de oligosacáridos) para toma oral durante 21 días.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la excreción de nitrógeno marcado (15N-nitrógeno) y total en la orina
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 25
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Evaluar el efecto de KB195 en el metabolismo del nitrógeno en el intestino de pacientes con UCD analizando el cambio en la excreción de nitrógeno marcado (15N-nitrógeno) y total en la orina
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Línea de base hasta el día 25
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Cambio en la excreción de urea marcada (15N-urea) y total en la orina
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 25
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Evaluar el efecto de KB195 en el metabolismo del nitrógeno en el intestino de pacientes con UCD analizando el cambio en la excreción de urea marcada (15N-urea) y total en la orina
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Línea de base hasta el día 25
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Cambio en la excreción de amoníaco marcado (15N-amoníaco) y total en la orina
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 25
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Evaluar el efecto de KB195 en el metabolismo del nitrógeno en el intestino de pacientes con UCD mediante el análisis del cambio en la excreción de amoníaco marcado (15N-amoníaco) y total en la orina
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Línea de base hasta el día 25
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en el Cuestionario de Tolerabilidad Gastrointestinal (GITQ) a través de la recopilación de cuestionarios diarios de pacientes
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 32
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Evaluar el efecto de KB195 en cuestionarios de autoinforme, incluido el Cuestionario de tolerabilidad gastrointestinal, una evaluación de la frecuencia y la gravedad de los síntomas gastrointestinales, por ejemplo, gases, dolor abdominal, calculados en una escala de 0 (Ninguno/No aplicable) a una puntuación máxima de 60 (Severo/Mucho más de lo habitual) para todas las preguntas
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Línea de base hasta el día 32
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Cambio en la escala de heces de Bristol (BSS) a través de la recopilación de cuestionarios diarios de pacientes
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 32
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Evaluar el efecto de KB195 en cuestionarios de autoinforme, incluida la Escala de heces de Bristol, una evaluación de la consistencia de las heces en una escala del 1 (grumos duros separados, como nueces, difíciles de expulsar) al 7 (acuosos, sin piezas sólidas, completamente líquidos) .
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Línea de base hasta el día 32
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 32
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Línea de base hasta el día 32
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Mark Wingertzahn, Kaleido Biosciences
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
6 de enero de 2019
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de septiembre de 2019
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de septiembre de 2019
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de diciembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de enero de 2019
Publicado por primera vez (ACTUAL)
9 de enero de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
10 de enero de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de enero de 2020
Última verificación
1 de enero de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos
- Enfermedad
- Trastornos del ciclo de la urea, congénitos
Otros números de identificación del estudio
- K013-118
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .