- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT03819647
Evaluación de la eficacia del estiripentol (Diacomit) como monoterapia para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria
25 de marzo de 2021 actualizado por: Biocodex
Evaluación de la eficacia del estiripentol (Diacomit) como monoterapia para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria.
Estudio clínico piloto, abierto, prospectivo y multicéntrico.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
15
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia
- Hôpital Robert Debré
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Paris, Francia
- Hôpital Necker
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Paris, Francia
- Hopital Tenon
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
9 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente con hiperoxaluria primaria tipo 1, 2 o 3, diagnosticada según métodos estándar
- Tener al menos una relación molar [oxaluria/creatinuria] superior a 0,08 desde el diagnóstico
- Tener Tasa de Filtrado Glomerular ≥ 45 mL/min/1.73m2
- Edad ≥ 6 meses
- Haber leído, o cuyos padres hayan leído, la nota informativa y firmado el formulario de consentimiento. Para los niños, si su nivel de comprensión lo permite, también se solicitará su consentimiento.
- Suficientemente competente, o cuyos padres o representantes legales tengan suficiente dominio, el idioma francés para leer, comprender y completar los documentos de estudio.
- Afiliado o beneficiario de un régimen de seguridad social
- Capacidad para respetar el protocolo, incluido el tratamiento, y poder seguirlo regularmente en el estudio
- Para pacientes púberes, anticoncepción considerada efectiva por el investigador o abstinencia
Criterio de exclusión:
- Introducción, suspensión o modificación de la dosis del tratamiento con vitamina B6 o citrato de potasio en las 4 semanas anteriores a la visita de inclusión
- Consumo de caramelos de gelatina y/o chocolate negro en la semana anterior al estudio
- Paciente trasplantado de riñón y/o hígado
- Presencia de una patología aguda o crónica clínicamente significativa, distinta de la hiperoxaluria primaria, que pueda interferir con la evaluación de los resultados del estudio según el investigador
- Durante los exámenes biológicos o físicos, presencia de anomalía(s) significativa(s) incompatible(s) con la participación en el estudio según el investigador
- Antecedentes de alergia grave, asma, erupción cutánea o hipersensibilidad a un fármaco
- Tratamiento que afecta el metabolismo hepático (cimetidina, ketoconazol, fluconazol, itraconazol, fenitoína, rifampicina, rifabutina) en curso o tomado durante el mes anterior al inicio del estudio
- Tratamiento que afecte al túbulo renal (probenecid, β-lactámicos,...) en curso o tomado durante las dos últimas semanas anteriores al inicio del estudio
- Presencia de una patología o tratamiento que, según el investigador, incapacita al sujeto
- Contraindicaciones al estiripentol según se define en la ficha técnica actual (hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes incluidos en la sección 6.1 de la ficha técnica, antecedentes de psicosis en forma de episodios delirantes)
- Mujer embarazada o lactante
- Paciente bajo tutela
- Paciente que participa simultáneamente en otro ensayo clínico o período de exclusión después de un ensayo anterior
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: estiripentol (Diacomit)
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Administración de estiripentol por vía oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Variación relativa (%) de la relación molar [oxaluria/creatinuria] entre el inicio y las dos semanas de tratamiento.
Periodo de tiempo: Cambio (%) de la relación molar [oxaluria/creatinuria] entre el valor inicial (promedio de 3 medidas realizadas durante el período de pretratamiento) y el valor (promedio de 2 medidas) después de 2 semanas de tratamiento.
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Variación relativa (%) de la relación molar [oxaluria/creatinuria] entre el inicio y las dos semanas de tratamiento.
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Cambio (%) de la relación molar [oxaluria/creatinuria] entre el valor inicial (promedio de 3 medidas realizadas durante el período de pretratamiento) y el valor (promedio de 2 medidas) después de 2 semanas de tratamiento.
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Variación relativa (%) de la relación molar [oxaluria/creatinuria] entre el inicio y las tres semanas de tratamiento.
Periodo de tiempo: Cambio (%) de la relación molar [oxaluria/creatinuria] entre el valor inicial (promedio de 3 medidas realizadas durante el período de pretratamiento) y el valor (promedio de 2 medidas) después de 3 semanas de tratamiento.
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Variación relativa (%) de la relación molar [oxaluria/creatinuria] entre el inicio y las tres semanas de tratamiento.
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Cambio (%) de la relación molar [oxaluria/creatinuria] entre el valor inicial (promedio de 3 medidas realizadas durante el período de pretratamiento) y el valor (promedio de 2 medidas) después de 3 semanas de tratamiento.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respuesta al tratamiento definida por una disminución >20% de la relación molar [oxaluria/creatinuria]
Periodo de tiempo: 3 medidas desde la inclusión hasta la primera ingesta de tratamiento (= valor inicial), luego 2 medidas en el día 14 y el día 15 respectivamente (= valor después de 2 semanas de tratamiento) y 2 medidas en el día 20 y el día 21 respectivamente (= valor después de 3 semanas de tratamiento)
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Respuesta al tratamiento definida por una disminución >20% de la relación molar [oxaluria/creatinuria]
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3 medidas desde la inclusión hasta la primera ingesta de tratamiento (= valor inicial), luego 2 medidas en el día 14 y el día 15 respectivamente (= valor después de 2 semanas de tratamiento) y 2 medidas en el día 20 y el día 21 respectivamente (= valor después de 3 semanas de tratamiento)
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Variación relativa (%) de la sobresaturación de la orina con oxalato de calcio entre el inicio y el final del período de tratamiento
Periodo de tiempo: 3 medidas desde la inclusión hasta la primera ingesta de tratamiento (= valor inicial), luego 2 medidas en el día 14 y el día 15 respectivamente (= valor después de 2 semanas de tratamiento) y 2 medidas en el día 20 y el día 21 respectivamente (= valor después de 3 semanas de tratamiento)
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Variación relativa (%) de la sobresaturación de la orina con oxalato de calcio entre el inicio y el final del período de tratamiento
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3 medidas desde la inclusión hasta la primera ingesta de tratamiento (= valor inicial), luego 2 medidas en el día 14 y el día 15 respectivamente (= valor después de 2 semanas de tratamiento) y 2 medidas en el día 20 y el día 21 respectivamente (= valor después de 3 semanas de tratamiento)
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Variación relativa (%) en el volumen cristalino total medido por cristaluria en orina fresca entre el inicio y el final del período de tratamiento
Periodo de tiempo: 3 medidas desde la inclusión hasta la primera ingesta de tratamiento (= valor inicial), luego 2 medidas en el día 14 y el día 15 respectivamente (= valor después de 2 semanas de tratamiento) y 2 medidas en el día 20 y el día 21 respectivamente (= valor después de 3 semanas de tratamiento)
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Variación relativa (%) en el volumen cristalino total medido por cristaluria en orina fresca entre el inicio y el final del período de tratamiento
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3 medidas desde la inclusión hasta la primera ingesta de tratamiento (= valor inicial), luego 2 medidas en el día 14 y el día 15 respectivamente (= valor después de 2 semanas de tratamiento) y 2 medidas en el día 20 y el día 21 respectivamente (= valor después de 3 semanas de tratamiento)
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Efecto del aumento de la dosis de estiripentol sobre la disminución absoluta de la relación molar [oxaluria/creatinuria]
Periodo de tiempo: 3 medidas desde la inclusión hasta la primera ingesta de tratamiento (= valor inicial), luego 2 medidas en el día 14 y el día 15 respectivamente (= valor después de 2 semanas de tratamiento) y 2 medidas en el día 20 y el día 21 respectivamente (= valor después de 3 semanas de tratamiento)
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Efecto del aumento de la dosis de estiripentol sobre la disminución absoluta de la relación molar [oxaluria/creatinuria]
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3 medidas desde la inclusión hasta la primera ingesta de tratamiento (= valor inicial), luego 2 medidas en el día 14 y el día 15 respectivamente (= valor después de 2 semanas de tratamiento) y 2 medidas en el día 20 y el día 21 respectivamente (= valor después de 3 semanas de tratamiento)
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Efecto del aumento de la dosis de estiripentol sobre la disminución relativa (%) de la relación molar [oxaluria/creatinuria]
Periodo de tiempo: 3 medidas desde la inclusión hasta la primera ingesta de tratamiento (= valor inicial), luego 2 medidas en el día 14 y el día 15 respectivamente (= valor después de 2 semanas de tratamiento) y 2 medidas en el día 20 y el día 21 respectivamente (= valor después de 3 semanas de tratamiento)
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Efecto del aumento de la dosis de estiripentol sobre la disminución relativa (%) de la relación molar [oxaluria/creatinuria]
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3 medidas desde la inclusión hasta la primera ingesta de tratamiento (= valor inicial), luego 2 medidas en el día 14 y el día 15 respectivamente (= valor después de 2 semanas de tratamiento) y 2 medidas en el día 20 y el día 21 respectivamente (= valor después de 3 semanas de tratamiento)
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Resultados de análisis de sangre (evaluación hepática) al inicio y al final del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la participación del paciente hasta el final del período de tratamiento (hasta 8 semanas)
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Resultados de análisis de sangre (evaluación hepática) al inicio y al final del estudio
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Desde el inicio de la participación del paciente hasta el final del período de tratamiento (hasta 8 semanas)
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Resultados de análisis de sangre (recuento de células sanguíneas) al comienzo y al final del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la participación del paciente hasta el final del período de tratamiento (hasta 8 semanas)
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Resultados de análisis de sangre (recuento de células sanguíneas) al comienzo y al final del estudio
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Desde el inicio de la participación del paciente hasta el final del período de tratamiento (hasta 8 semanas)
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Frecuencia y naturaleza de los eventos adversos a lo largo del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la participación del paciente hasta el final del período de tratamiento (hasta 8 semanas)
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Frecuencia y naturaleza de los eventos adversos a lo largo del estudio
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Desde el inicio de la participación del paciente hasta el final del período de tratamiento (hasta 8 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de mayo de 2019
Finalización primaria (Actual)
18 de diciembre de 2020
Finalización del estudio (Actual)
8 de marzo de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de enero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de enero de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
28 de enero de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
26 de marzo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de marzo de 2021
Última verificación
1 de noviembre de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HYPOP (STP194)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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