原発性高シュウ酸尿症の治療のための単剤療法としてのスチリペントール（ディアコミット）の有効性の評価
2021年3月25日 更新者：Biocodex
原発性高シュウ酸尿症の治療のための単剤療法としてのスチリペントール (Diacomit) の有効性の評価。
パイロット臨床試験、オープン、プロスペクティブ、マルチセンター。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
15
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Paris、フランス
- Hôpital Robert Debré
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Paris、フランス
- Hopital Necker
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Paris、フランス
- Hopital Tenon
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
10ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -標準的な方法に従って診断された原発性高シュウ酸尿症タイプ1、2、または3の患者
- -診断以来、少なくとも1つのモル比[シュウ酸尿/クレアチン尿]が0.08を超える
- 糸球体濾過率≧45mL/分/1.73m2
- 年齢 ≥ 6 ヶ月
- 情報メモを読んだ、またはその両親が読んだ、同意書に署名した。 子供の場合は理解度が許せば同意も求める
- 十分に熟達した、またはその両親または法定代理人が十分な習熟度を持っている、学習文書を読み、理解し、完了するためのフランス語
- 社会保障制度の加入者または受益者
- -治療を含むプロトコルを尊重し、研究で定期的に従うことができる能力
- 思春期の患者の場合、治験責任医師が有効と判断した避妊または禁欲
除外基準:
- -ビタミンB6またはクエン酸カリウム治療の導入、中止、または用量変更は、包含訪問の4週間前まで
- 研究の前の週のゼリーキャンディーおよび/またはダークチョコレートの消費
- 腎臓および/または肝臓移植を受けた患者
- -原発性高シュウ酸尿症以外の臨床的に重要な急性または慢性の病状の存在は、研究者によると研究結果の評価を妨げる可能性があります
- -生物学的または身体的検査中に、研究への参加と矛盾する重大な異常が存在する研究者によると
- 重度のアレルギー、喘息、発疹、または薬物に対する過敏症の病歴
- -肝代謝に影響を与える治療（シメチジン、ケトコナゾール、フルコナゾール、イトラコナゾール、フェニトイン、リファンピシン、リファブチン）が進行中または研究開始前の月に服用
- -腎尿細管に影響を与える治療（プロベネシド、β-ラクタムなど）が進行中または研究開始前の最後の2週間に行われた
- -治験責任医師によると、被験者を不適格にする病状または治療の存在
- -現在のSmPCで定義されているスチリペントールの禁忌（活性物質またはSmPCのセクション6.1にリストされている賦形剤のいずれかに対する過敏症、妄想エピソードの形での精神病の病歴）
- 妊娠中または授乳中の女性
- 後見人
- -別の臨床試験に同時に参加している患者、または以前の試験に続く除外期間
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：スチリペントール（ディアコミット）
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経口投与によるスチリペントールの投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインと 2 週間の治療後のモル比 [シュウ酸尿/クレアチン尿] の相対変動 (%)。
時間枠：ベースライン値（治療前に行われた 3 回の測定の平均）と治療 2 週間後の値（2 回の測定の平均）との間のモル比 [オキサルリア / クレアチン尿] の変化 (%)。
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ベースラインと 2 週間の治療後のモル比 [シュウ酸尿/クレアチン尿] の相対変動 (%)。
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ベースライン値（治療前に行われた 3 回の測定の平均）と治療 2 週間後の値（2 回の測定の平均）との間のモル比 [オキサルリア / クレアチン尿] の変化 (%)。
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ベースラインと 3 週間の治療後のモル比 [シュウ酸尿/クレアチン尿] の相対変動 (%)。
時間枠：ベースライン値（治療前に行われた3回の測定の平均）と治療3週間後の値（2回の測定の平均）との間のモル比[オキサルリア/クレアチン尿]の変化（％）。
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ベースラインと 3 週間の治療後のモル比 [シュウ酸尿/クレアチン尿] の相対変動 (%)。
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ベースライン値（治療前に行われた3回の測定の平均）と治療3週間後の値（2回の測定の平均）との間のモル比[オキサルリア/クレアチン尿]の変化（％）。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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モル比の> 20％の減少によって定義される治療への反応[シュウ酸尿/クレアチン尿]
時間枠：包含から最初の治療摂取までの 3 つの測定値 (= ベースライン値)、次に 14 日目と 15 日目のそれぞれ 2 つの測定値 (= 治療の 2 週間後の値)、および 20 日目と 21 日目のそれぞれの 2 つの測定値 (= 3 週間後の値)治療の）
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モル比の> 20％の減少によって定義される治療への反応[シュウ酸尿/クレアチン尿]
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包含から最初の治療摂取までの 3 つの測定値 (= ベースライン値)、次に 14 日目と 15 日目のそれぞれ 2 つの測定値 (= 治療の 2 週間後の値)、および 20 日目と 21 日目のそれぞれの 2 つの測定値 (= 3 週間後の値)治療の）
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治療期間の開始と終了の間のシュウ酸カルシウムによる尿の過飽和の相対変動 (%)
時間枠：包含から最初の治療摂取までの 3 つの測定値 (= ベースライン値)、次に 14 日目と 15 日目のそれぞれ 2 つの測定値 (= 治療の 2 週間後の値)、および 20 日目と 21 日目のそれぞれの 2 つの測定値 (= 3 週間後の値)治療の）
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治療期間の開始と終了の間のシュウ酸カルシウムによる尿の過飽和の相対変動 (%)
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包含から最初の治療摂取までの 3 つの測定値 (= ベースライン値)、次に 14 日目と 15 日目のそれぞれ 2 つの測定値 (= 治療の 2 週間後の値)、および 20 日目と 21 日目のそれぞれの 2 つの測定値 (= 3 週間後の値)治療の）
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治療期間の開始から終了までの間の新鮮な尿のクリスタルリアによって測定された全体的な結晶量の相対変動 (%)
時間枠：包含から最初の治療摂取までの 3 つの測定値 (= ベースライン値)、次に 14 日目と 15 日目のそれぞれ 2 つの測定値 (= 治療の 2 週間後の値)、および 20 日目と 21 日目のそれぞれの 2 つの測定値 (= 3 週間後の値)治療の）
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治療期間の開始から終了までの間の新鮮な尿のクリスタルリアによって測定された全体的な結晶量の相対変動 (%)
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包含から最初の治療摂取までの 3 つの測定値 (= ベースライン値)、次に 14 日目と 15 日目のそれぞれ 2 つの測定値 (= 治療の 2 週間後の値)、および 20 日目と 21 日目のそれぞれの 2 つの測定値 (= 3 週間後の値)治療の）
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モル比[シュウ酸尿/クレアチン尿]の絶対減少に対するスチリペントール増量の効果
時間枠：包含から最初の治療摂取までの 3 つの測定値 (= ベースライン値)、次に 14 日目と 15 日目のそれぞれ 2 つの測定値 (= 治療の 2 週間後の値)、および 20 日目と 21 日目のそれぞれの 2 つの測定値 (= 3 週間後の値)治療の）
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モル比[シュウ酸尿/クレアチン尿]の絶対減少に対するスチリペントール増量の効果
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包含から最初の治療摂取までの 3 つの測定値 (= ベースライン値)、次に 14 日目と 15 日目のそれぞれ 2 つの測定値 (= 治療の 2 週間後の値)、および 20 日目と 21 日目のそれぞれの 2 つの測定値 (= 3 週間後の値)治療の）
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モル比［シュウ酸尿／クレアチン尿］の相対減少（％）に対するスチリペントール増量の影響
時間枠：包含から最初の治療摂取までの 3 つの測定値 (= ベースライン値)、次に 14 日目と 15 日目のそれぞれ 2 つの測定値 (= 治療の 2 週間後の値)、および 20 日目と 21 日目のそれぞれの 2 つの測定値 (= 3 週間後の値)治療の）
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モル比［シュウ酸尿／クレアチン尿］の相対減少（％）に対するスチリペントール増量の影響
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包含から最初の治療摂取までの 3 つの測定値 (= ベースライン値)、次に 14 日目と 15 日目のそれぞれ 2 つの測定値 (= 治療の 2 週間後の値)、および 20 日目と 21 日目のそれぞれの 2 つの測定値 (= 3 週間後の値)治療の）
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研究開始時および終了時の血液検査結果（肝臓評価）
時間枠：患者さんの参加開始から治療終了まで（最長8週間）
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研究開始時および終了時の血液検査結果（肝臓評価）
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患者さんの参加開始から治療終了まで（最長8週間）
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試験開始時および終了時の血液検査結果（血球数）
時間枠：患者さんの参加開始から治療終了まで（最長8週間）
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試験開始時および終了時の血液検査結果（血球数）
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患者さんの参加開始から治療終了まで（最長8週間）
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研究全体の有害事象の頻度と性質
時間枠：患者さんの参加開始から治療終了まで（最長8週間）
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研究全体の有害事象の頻度と性質
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患者さんの参加開始から治療終了まで（最長8週間）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年5月21日
一次修了 (実際)
2020年12月18日
研究の完了 (実際)
2021年3月8日
試験登録日
最初に提出
2019年1月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年1月25日
最初の投稿 (実際)
2019年1月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年3月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年3月25日
最終確認日
2020年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HYPOP (STP194)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。