Stiripentol (Diacomit) 单药治疗原发性高草酸尿症的疗效评价
2021年3月25日 更新者：Biocodex
评价司替戊醇（Diacomit）作为治疗原发性高草酸尿症的单一疗法的疗效。
试点临床研究，开放，前瞻性和多中心。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
15
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Paris、法国
- Hopital Robert Debre
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Paris、法国
- Hopital Necker
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Paris、法国
- Hôpital Tenon
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
10个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 原发性高草酸尿症 1 型、2 型或 3 型患者，根据标准方法诊断
- 自诊断以来至少有一个摩尔比 [草酸尿 / 肌酸尿] 大于 0.08
- 肾小球滤过率≥ 45 mL / min / 1.73m2
- 年龄≥6个月
- 已阅读或其父母已阅读信息说明并签署同意书。 对于儿童，如果他们的理解水平允许，也会征求他们的同意
- 足够熟练，或者其父母或法定代理人有足够的法语能力来阅读、理解和完成学习文件
- 社会保障计划的附属机构或受益人
- 能够遵守协议，包括治疗，并且可以在研究中定期遵循
- 对于青春期患者，研究者认为有效的避孕措施或禁欲
排除标准：
- 纳入访视前 4 周内引入、停止或调整维生素 B6 或柠檬酸钾治疗的剂量
- 研究前一周食用果冻糖果和/或黑巧克力
- 接受肾脏和/或肝脏移植的患者
- 存在具有临床意义的急性或慢性病理，而不是原发性高草酸尿，根据研究者的说法，这可能会干扰对研究结果的评估
- 根据研究者的说法，在生物或身体检查期间，存在与参与研究不一致的显着异常
- 严重过敏、哮喘、皮疹或对药物过敏的病史
- 影响肝脏代谢的治疗（西咪替丁、酮康唑、氟康唑、伊曲康唑、苯妥英钠、利福平、利福布汀）正在进行中或在研究开始前的一个月内服用
- 影响肾小管的治疗（丙磺舒、β-内酰胺类……）正在进行中或在研究开始前的最后两周内接受
- 根据研究者的说法，存在使受试者不适合的病理或治疗
- 当前 SmPC 中定义的司替戊醇禁忌症（对活性物质或 SmPC 第 6.1 节中列出的任何赋形剂过敏，妄想发作形式的精神病史）
- 孕妇或哺乳期妇女
- 监护人
- 患者同时参与另一项临床试验或先前试验后的排除期
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：stiripentol (Diacomit)
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司替戊醇口服给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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基线和治疗两周后摩尔比 [草酸尿/肌酸尿] 的相对变化 (%)。
大体时间：基线值（治疗前进行的 3 次测量的平均值）和治疗 2 周后的值（2 次测量的平均值）之间的摩尔比 [草酸尿/肌酸尿] 的变化 (%)。
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基线和治疗两周后摩尔比 [草酸尿/肌酸尿] 的相对变化 (%)。
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基线值（治疗前进行的 3 次测量的平均值）和治疗 2 周后的值（2 次测量的平均值）之间的摩尔比 [草酸尿/肌酸尿] 的变化 (%)。
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基线和治疗三周后摩尔比 [草酸尿/肌酸尿] 的相对变化 (%)。
大体时间：基线值（治疗前进行的 3 次测量的平均值）和治疗 3 周后的值（2 次测量的平均值）之间的摩尔比 [草酸尿/肌酸尿] 的变化 (%)。
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基线和治疗三周后摩尔比 [草酸尿/肌酸尿] 的相对变化 (%)。
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基线值（治疗前进行的 3 次测量的平均值）和治疗 3 周后的值（2 次测量的平均值）之间的摩尔比 [草酸尿/肌酸尿] 的变化 (%)。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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对治疗的反应定义为摩尔比降低 > 20% [草酸尿/肌酸尿]
大体时间：从纳入到首次治疗摄入量的 3 次测量（= 基线值），然后分别在第 14 天和第 15 天进行 2 次测量（= 治疗 2 周后的值），以及分别在第 20 天和第 21 天进行的 2 次测量（= 3 周后的值）治疗）
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对治疗的反应定义为摩尔比降低 > 20% [草酸尿/肌酸尿]
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从纳入到首次治疗摄入量的 3 次测量（= 基线值），然后分别在第 14 天和第 15 天进行 2 次测量（= 治疗 2 周后的值），以及分别在第 20 天和第 21 天进行的 2 次测量（= 3 周后的值）治疗）
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治疗期开始和结束之间草酸钙尿液过饱和度的相对变化 (%)
大体时间：从纳入到首次治疗摄入量的 3 次测量（= 基线值），然后分别在第 14 天和第 15 天进行 2 次测量（= 治疗 2 周后的值），以及分别在第 20 天和第 21 天进行的 2 次测量（= 3 周后的值）治疗）
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治疗期开始和结束之间草酸钙尿液过饱和度的相对变化 (%)
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从纳入到首次治疗摄入量的 3 次测量（= 基线值），然后分别在第 14 天和第 15 天进行 2 次测量（= 治疗 2 周后的值），以及分别在第 20 天和第 21 天进行的 2 次测量（= 3 周后的值）治疗）
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在治疗期开始和结束之间通过新鲜尿结晶尿测量的总体结晶体积的相对变化（%）
大体时间：从纳入到首次治疗摄入量的 3 次测量（= 基线值），然后分别在第 14 天和第 15 天进行 2 次测量（= 治疗 2 周后的值），以及分别在第 20 天和第 21 天进行的 2 次测量（= 3 周后的值）治疗）
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在治疗期开始和结束之间通过新鲜尿结晶尿测量的总体结晶体积的相对变化（%）
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从纳入到首次治疗摄入量的 3 次测量（= 基线值），然后分别在第 14 天和第 15 天进行 2 次测量（= 治疗 2 周后的值），以及分别在第 20 天和第 21 天进行的 2 次测量（= 3 周后的值）治疗）
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司替戊醇剂量增加对摩尔比[草酸尿/肌酸尿]绝对下降的影响
大体时间：从纳入到首次治疗摄入量的 3 次测量（= 基线值），然后分别在第 14 天和第 15 天进行 2 次测量（= 治疗 2 周后的值），以及分别在第 20 天和第 21 天进行的 2 次测量（= 3 周后的值）治疗）
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司替戊醇剂量增加对摩尔比[草酸尿/肌酸尿]绝对下降的影响
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从纳入到首次治疗摄入量的 3 次测量（= 基线值），然后分别在第 14 天和第 15 天进行 2 次测量（= 治疗 2 周后的值），以及分别在第 20 天和第 21 天进行的 2 次测量（= 3 周后的值）治疗）
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Stiripentol 剂量增加对摩尔比 [草酸尿/肌酸尿] 相对降低 (%) 的影响
大体时间：从纳入到首次治疗摄入量的 3 次测量（= 基线值），然后分别在第 14 天和第 15 天进行 2 次测量（= 治疗 2 周后的值），以及分别在第 20 天和第 21 天进行的 2 次测量（= 3 周后的值）治疗）
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Stiripentol 剂量增加对摩尔比 [草酸尿/肌酸尿] 相对降低 (%) 的影响
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从纳入到首次治疗摄入量的 3 次测量（= 基线值），然后分别在第 14 天和第 15 天进行 2 次测量（= 治疗 2 周后的值），以及分别在第 20 天和第 21 天进行的 2 次测量（= 3 周后的值）治疗）
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研究开始和结束时的验血结果（肝脏评估）
大体时间：从患者开始参与到治疗期结束（最长 8 周）
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研究开始和结束时的验血结果（肝脏评估）
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从患者开始参与到治疗期结束（最长 8 周）
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研究开始和结束时的验血结果（血细胞计数）
大体时间：从患者开始参与到治疗期结束（最长 8 周）
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研究开始和结束时的验血结果（血细胞计数）
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从患者开始参与到治疗期结束（最长 8 周）
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整个研究过程中不良事件的频率和性质
大体时间：从患者开始参与到治疗期结束（最长 8 周）
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整个研究过程中不良事件的频率和性质
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从患者开始参与到治疗期结束（最长 8 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年5月21日
初级完成 (实际的)
2020年12月18日
研究完成 (实际的)
2021年3月8日
研究注册日期
首次提交
2019年1月18日
首先提交符合 QC 标准的
2019年1月25日
首次发布 (实际的)
2019年1月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年3月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年3月25日
最后验证
2020年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- HYPOP (STP194)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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