원발성 고산소뇨증 치료를 위한 단일요법으로서의 Stiripentol(Diacomit)의 효능 평가

포함 기준:

• 표준 방법에 따라 진단된 원발성 고산소뇨증 유형 1, 2 또는 3 환자
• 진단 이후 적어도 하나의 몰비[oxaluria / creatinuria]가 0.08보다 큰 경우
• 사구체 여과율 ≥ 45 mL/min/1.73m2
• 연령 ≥ 6개월
• 정보 노트를 읽었거나 부모가 읽고 동의서에 서명했습니다. 어린이의 경우 이해 수준이 허락하는 경우 동의도 구합니다.
• 학습 문서를 읽고 이해하고 완료할 수 있을 만큼 충분히 능숙하거나 부모 또는 법적 대리인이 프랑스어를 숙달할 수 있는 충분한 능력을 가지고 있는 학생
• 사회 보장 제도의 계열사 또는 수혜자
• 치료를 포함하여 프로토콜을 존중하고 연구에서 정기적으로 따를 수 있는 능력
• 사춘기 환자의 경우 시험자가 효과적이라고 판단한 피임법 또는 금욕

제외 기준:

• 포함 방문 전 4주 이내에 비타민 B6 또는 구연산 칼륨 치료의 시작, 중단 또는 용량 조절
• 연구 전 주에 젤리 캔디 및/또는 다크 초콜릿 섭취
• 신장 및/또는 간 이식 환자
• 연구자에 따라 연구 결과의 평가를 방해할 수 있는 원발성 고산소뇨증 외에 임상적으로 유의한 급성 또는 만성 병리의 존재
• 생물학적 또는 신체 검사 중 조사자에 따라 연구 참여와 일치하지 않는 중대한 이상(들)의 존재
• 심한 알레르기, 천식, 피부 발진 또는 약물에 대한 과민증의 병력
• 간 대사에 영향을 미치는 치료(시메티딘, 케토코나졸, 플루코나졸, 이트라코나졸, 페니토인, 리팜피신, 리파부틴)가 진행 중이거나 연구 시작 전 1개월 동안 복용함
• 신장 세뇨관에 영향을 미치는 치료(프로베네시드, β-락탐, ...)가 진행 중이거나 연구 시작 전 마지막 2주 동안 투여됨
• 조사자에 따르면 피험자를 부적합하게 만드는 병리 또는 치료의 존재
• 현재 SmPC에 정의된 대로 스티리펜톨에 대한 금기(활성 물질 또는 SmPC의 섹션 6.1에 나열된 첨가제에 대한 과민증, 망상 에피소드 형태의 정신병 병력)
• 임산부 또는 수유부
• 후견인
• 다른 임상시험에 동시에 참여하는 환자 또는 이전 시험 후 제외 기간