Evaluering af effektiviteten af ​​Stiripentol (Diacomit) som monoterapi til behandling af primær hyperoxaluri

Inklusionskriterier:

• Patient med primær hyperoxaluri type 1, 2 eller 3, diagnosticeret efter standardmetoder
• At have mindst ét ​​molforhold [oxaluri/kreatinuri] større end 0,08 siden diagnosen
• Med glomerulær filtreringshastighed ≥ 45 mL/min/1,73m2
• Alder ≥ 6 måneder
• Efter at have læst, eller hvis forældre har læst, informationsbrevet og underskrevet samtykkeerklæringen. For børn, hvis deres forståelsesniveau tillader det, vil deres samtykke også blive søgt
• Dygtig nok, eller hvis forældre eller juridiske repræsentanter har tilstrækkelig beherskelse, det franske sprog til at læse, forstå og udfylde studiedokumenter
• Tilknyttet eller begunstiget af en social sikringsordning
• Evne til at respektere protokollen, herunder behandling, og kan følges regelmæssigt i undersøgelsen
• For pubertetspatienter, prævention, der anses for effektiv af investigator, eller abstinens

Ekskluderingskriterier:

• Introduktion, seponering eller dosisændring af vitamin B6- eller kaliumcitratbehandling inden for 4 uger før inklusionsbesøget
• Indtagelse af gelébolsjer og/eller mørk chokolade i ugen forud for undersøgelsen
• Patient, der får en nyre- og/eller levertransplantation
• Tilstedeværelse af en klinisk signifikant akut eller kronisk patologi, bortset fra primær hyperoxaluri, som kan interferere med evalueringen af ​​undersøgelsesresultaterne ifølge investigator
• Under biologiske eller fysiske undersøgelser, tilstedeværelse af væsentlige anomalier, der ikke stemmer overens med deltagelse i undersøgelsen ifølge investigator
• Anamnese med svær allergi, astma, hududslæt eller overfølsomhed over for et lægemiddel
• Behandling, der påvirker levermetabolismen (cimetidin, ketoconazol, fluconazol, itraconazol, phenytoin, rifampicin, rifabutin) i gang eller taget i løbet af måneden forud for studiets start
• Behandling, der påvirker nyretubuli (probenecid, β-lactamer, ...) i gang eller taget i løbet af de sidste to uger forud for starten af ​​undersøgelsen
• Tilstedeværelse af en patologi eller behandling, der ifølge efterforskeren gør forsøgspersonen uegnet
• Kontraindikationer for stiripentol som defineret i det aktuelle produktresumé (overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne anført i pkt. 6.1 i produktresuméet, historie med psykose i form af vrangforestillinger)
• Gravid eller ammende kvinde
• Patient under værgemål
• Patient, der samtidig deltager i et andet klinisk forsøg eller udelukkelsesperiode efter et tidligere forsøg