Utvärdering av effekten av Stiripentol (Diacomit) som monoterapi för behandling av primär hyperoxaluri

Inklusionskriterier:

• Patient med primär hyperoxaluri typ 1, 2 eller 3, diagnostiserad enligt standardmetoder
• Att ha minst ett molförhållande [oxaluri/kreatinuri] större än 0,08 sedan diagnosen
• Med glomerulär filtreringshastighet ≥ 45 mL/min/1,73m2
• Ålder ≥ 6 månader
• Efter att ha läst, eller vars föräldrar har läst, informationsbladet och undertecknat samtyckesformuläret. För barn, om deras nivå av förståelse tillåter, kommer deras samtycke att sökas också
• Tillräckligt skickliga, eller vars föräldrar eller juridiska ombud har tillräckliga behärskning, det franska språket för att läsa, förstå och fylla i studiedokument
• Ansluten till eller förmånstagare i ett socialförsäkringssystem
• Förmåga att respektera protokollet, inklusive behandling, och kan följas regelbundet i studien
• För pubertetspatienter, preventivmedel som bedöms vara effektiva av utredaren eller abstinens

Exklusions kriterier:

• Introduktion, avbrytande eller dosändring av vitamin B6 eller kaliumcitratbehandling inom 4 veckor före inklusionsbesöket
• Konsumtion av gelégodis och/eller mörk choklad veckan före studien
• Patient som har en njur- och/eller levertransplantation
• Förekomst av en kliniskt signifikant akut eller kronisk patologi, annan än primär hyperoxaluri, som kan störa utvärderingen av studieresultaten enligt utredaren
• Under biologiska eller fysiska undersökningar, förekomst av betydande anomali(er) som inte överensstämmer med deltagande i studien enligt utredaren
• Historik med svår allergi, astma, hudutslag eller överkänslighet mot ett läkemedel
• Behandling som påverkar levermetabolismen (cimetidin, ketokonazol, flukonazol, itrakonazol, fenytoin, rifampicin, rifabutin) pågår eller tas under månaden före studiens början
• Behandling som påverkar njurtubuli (probenecid, β-laktamer, ...) som pågår eller tas under de senaste två veckorna före studiens början
• Förekomst av en patologi eller behandling som, enligt utredaren, gör försökspersonen olämplig
• Kontraindikationer för stiripentol enligt definitionen i den aktuella produktresumén (överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något av hjälpämnena som anges i avsnitt 6.1 i produktresumén, historia av psykos i form av vanföreställningar)
• Gravid eller ammande kvinna
• Patient under vårdnad
• Patient som samtidigt deltar i en annan klinisk prövning eller uteslutningsperiod efter en tidigare prövning