Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinnosti stiripentolu (Diacomit) jako monoterapie pro léčbu primární hyperoxalurie

25. března 2021 aktualizováno: Biocodex

Hodnocení účinnosti stiripentolu (Diacomit) jako monoterapie k léčbě primární hyperoxalurie.

Pilotní klinická studie, otevřená, prospektivní a multicentrická.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Francie
        • Hopital Necker
      • Paris, Francie
        • Hopital Tenon

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient s primární hyperoxalurií typu 1, 2 nebo 3, diagnostikovaný podle standardních metod
  • Mít alespoň jeden molární poměr [oxalurie / kreatinurie] větší než 0,08 od diagnózy
  • S rychlostí glomerulární filtrace ≥ 45 ml / min / 1,73 m2
  • Věk ≥ 6 měsíců
  • Poté, co si přečetli informační poznámku nebo si přečetli rodiče, a podepsali formulář souhlasu. U dětí, pokud to jejich úroveň porozumění dovolí, bude také požadován jejich souhlas
  • Dostatečně zdatní, nebo jejichž rodiče či zákonní zástupci dostatečně ovládají francouzský jazyk, aby mohli číst, porozumět a vyplnit studijní dokumenty
  • Přidružená osoba nebo příjemce systému sociálního zabezpečení
  • Schopnost respektovat protokol, včetně léčby, a může být pravidelně dodržována ve studii
  • U pacientek v pubertě antikoncepce, kterou zkoušející považuje za účinnou, nebo abstinence

Kritéria vyloučení:

  • Zavedení, ukončení nebo úprava dávky vitaminu B6 nebo citrátu draselného během 4 týdnů před inkluzní návštěvou
  • Spotřeba želé bonbonů a/nebo hořké čokolády v týdnu předcházejícím studii
  • Pacient po transplantaci ledvin a/nebo jater
  • Přítomnost klinicky významné akutní nebo chronické patologie, jiné než primární hyperoxalurie, která může narušovat hodnocení výsledků studie podle zkoušejícího
  • Během biologických nebo fyzikálních vyšetření přítomnost významné anomálie (anomálií) neslučitelné s účastí ve studii podle zkoušejícího
  • Těžká alergie, astma, kožní vyrážka nebo přecitlivělost na lék v anamnéze
  • Léčba ovlivňující jaterní metabolismus (cimetidin, ketokonazol, flukonazol, itrakonazol, fenytoin, rifampicin, rifabutin) probíhající nebo užívaná během měsíce předcházejícího zahájení studie
  • Léčba ovlivňující renální tubul (probenecid, β-laktamy, ...) probíhající nebo užívaná během posledních dvou týdnů před začátkem studie
  • Přítomnost patologie nebo léčby, která podle zkoušejícího činí subjekt nezpůsobilým
  • Kontraindikace stiripentolu, jak jsou definovány v aktuálním souhrnu údajů o přípravku (hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku uvedenou v bodě 6.1 souhrnu údajů o přípravku, psychóza v anamnéze ve formě epizod s bludy)
  • Těhotná nebo kojící žena
  • Pacient v opatrovnictví
  • Pacient, který se současně účastní jiné klinické studie nebo období vyloučení po předchozí studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: stiripentol (Diacomit)
Lék: stiripentol (Diacomit)
Podání stiripentolu per os

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Relativní variace (%) molárního poměru [oxalurie / kreatinurie] mezi výchozí hodnotou a po dvou týdnech léčby.
Časové okno: Změna (%) molárního poměru [oxalurie / kreatinurie] mezi výchozí hodnotou (průměr ze 3 měření provedených během období před léčbou) a hodnotou (průměr ze 2 měření) po 2 týdnech léčby.
Relativní variace (%) molárního poměru [oxalurie / kreatinurie] mezi výchozí hodnotou a po dvou týdnech léčby.
Změna (%) molárního poměru [oxalurie / kreatinurie] mezi výchozí hodnotou (průměr ze 3 měření provedených během období před léčbou) a hodnotou (průměr ze 2 měření) po 2 týdnech léčby.
Relativní variace (%) molárního poměru [oxalurie / kreatinurie] mezi výchozí hodnotou a po třech týdnech léčby.
Časové okno: Změna (%) molárního poměru [oxalurie / kreatinurie] mezi výchozí hodnotou (průměr ze 3 měření provedených během období před léčbou) a hodnotou (průměr ze 2 měření) po 3 týdnech léčby.
Relativní variace (%) molárního poměru [oxalurie / kreatinurie] mezi výchozí hodnotou a po třech týdnech léčby.
Změna (%) molárního poměru [oxalurie / kreatinurie] mezi výchozí hodnotou (průměr ze 3 měření provedených během období před léčbou) a hodnotou (průměr ze 2 měření) po 3 týdnech léčby.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odpověď na léčbu definovaná poklesem > 20 % molárního poměru [oxalurie / kreatinurie]
Časové okno: 3 měření od zařazení do prvního příjmu léčby (= výchozí hodnota), poté 2 měření v den 14 a den 15 (=hodnota po 2 týdnech léčby) a 2 měření v den 20 a den 21 v tomto pořadí (= hodnota po 3 týdnech léčby)
Odpověď na léčbu definovaná poklesem > 20 % molárního poměru [oxalurie / kreatinurie]
3 měření od zařazení do prvního příjmu léčby (= výchozí hodnota), poté 2 měření v den 14 a den 15 (=hodnota po 2 týdnech léčby) a 2 měření v den 20 a den 21 v tomto pořadí (= hodnota po 3 týdnech léčby)
Relativní variace (%) přesycení moči šťavelanem vápenatým mezi začátkem a koncem období léčby
Časové okno: 3 měření od zařazení do prvního příjmu léčby (= výchozí hodnota), poté 2 měření v den 14 a den 15 (=hodnota po 2 týdnech léčby) a 2 měření v den 20 a den 21 v tomto pořadí (= hodnota po 3 týdnech léčby)
Relativní variace (%) přesycení moči šťavelanem vápenatým mezi začátkem a koncem období léčby
3 měření od zařazení do prvního příjmu léčby (= výchozí hodnota), poté 2 měření v den 14 a den 15 (=hodnota po 2 týdnech léčby) a 2 měření v den 20 a den 21 v tomto pořadí (= hodnota po 3 týdnech léčby)
Relativní odchylka (%) celkového objemu krystalů měřená krystalurií v čerstvé moči mezi začátkem a koncem období léčby
Časové okno: 3 měření od zařazení do prvního příjmu léčby (= výchozí hodnota), poté 2 měření v den 14 a den 15 (=hodnota po 2 týdnech léčby) a 2 měření v den 20 a den 21 v tomto pořadí (= hodnota po 3 týdnech léčby)
Relativní odchylka (%) celkového objemu krystalů měřená krystalurií v čerstvé moči mezi začátkem a koncem období léčby
3 měření od zařazení do prvního příjmu léčby (= výchozí hodnota), poté 2 měření v den 14 a den 15 (=hodnota po 2 týdnech léčby) a 2 měření v den 20 a den 21 v tomto pořadí (= hodnota po 3 týdnech léčby)
Vliv zvýšení dávky stiripentolu na absolutní pokles molárního poměru [oxalurie / kreatinurie]
Časové okno: 3 měření od zařazení do prvního příjmu léčby (= výchozí hodnota), poté 2 měření v den 14 a den 15 (=hodnota po 2 týdnech léčby) a 2 měření v den 20 a den 21 v tomto pořadí (= hodnota po 3 týdnech léčby)
Vliv zvýšení dávky stiripentolu na absolutní pokles molárního poměru [oxalurie / kreatinurie]
3 měření od zařazení do prvního příjmu léčby (= výchozí hodnota), poté 2 měření v den 14 a den 15 (=hodnota po 2 týdnech léčby) a 2 měření v den 20 a den 21 v tomto pořadí (= hodnota po 3 týdnech léčby)
Vliv zvýšení dávky stiripentolu na relativní snížení (%) molárního poměru [oxalurie / kreatinurie]
Časové okno: 3 měření od zařazení do prvního příjmu léčby (= výchozí hodnota), poté 2 měření v den 14 a den 15 (=hodnota po 2 týdnech léčby) a 2 měření v den 20 a den 21 v tomto pořadí (= hodnota po 3 týdnech léčby)
Vliv zvýšení dávky stiripentolu na relativní snížení (%) molárního poměru [oxalurie / kreatinurie]
3 měření od zařazení do prvního příjmu léčby (= výchozí hodnota), poté 2 měření v den 14 a den 15 (=hodnota po 2 týdnech léčby) a 2 měření v den 20 a den 21 v tomto pořadí (= hodnota po 3 týdnech léčby)
Výsledky krevních testů (jaterní hodnocení) na začátku a na konci studie
Časové okno: Od začátku účasti pacienta do konce léčebného období (až 8 týdnů)
Výsledky krevních testů (jaterní hodnocení) na začátku a na konci studie
Od začátku účasti pacienta do konce léčebného období (až 8 týdnů)
Výsledky krevních testů (počet krevních buněk) na začátku a na konci studie
Časové okno: Od začátku účasti pacienta do konce léčebného období (až 8 týdnů)
Výsledky krevních testů (počet krevních buněk) na začátku a na konci studie
Od začátku účasti pacienta do konce léčebného období (až 8 týdnů)
Frekvence a povaha nežádoucích účinků v průběhu studie
Časové okno: Od začátku účasti pacienta do konce léčebného období (až 8 týdnů)
Frekvence a povaha nežádoucích účinků v průběhu studie
Od začátku účasti pacienta do konce léčebného období (až 8 týdnů)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biocodex

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. května 2019

Primární dokončení (Aktuální)

18. prosince 2020

Dokončení studie (Aktuální)

8. března 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. ledna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. ledna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

28. ledna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. března 2021

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HYPOP (STP194)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na stiripentol (Diacomit)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Pakistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit