Avaliação da Eficácia do Estiripentol (Diacomit) como Monoterapia para o Tratamento da Hiperoxalúria Primária

Critério de inclusão:

• Paciente com hiperoxalúria primária tipo 1, 2 ou 3, diagnosticada de acordo com métodos padrão
• Ter pelo menos uma razão molar [oxalúria/creatinúria] maior que 0,08 desde o diagnóstico
• Tendo Taxa de Filtração Glomerular ≥ 45 mL / min / 1,73m2
• Idade ≥ 6 meses
• Tendo lido, ou cujos pais tenham lido, a nota informativa e assinado o formulário de consentimento. Para as crianças, se o seu nível de compreensão o permitir, também será solicitado o seu consentimento
• Proficiente o suficiente, ou cujos pais ou representantes legais tenham domínio suficiente, o idioma francês para ler, entender e preencher documentos de estudo
• Afiliado ou beneficiário de um regime de segurança social
• Capacidade de respeitar o protocolo, incluindo o tratamento, e pode ser seguido regularmente no estudo
• Para pacientes púberes, contracepção considerada eficaz pelo investigador ou abstinência

Critério de exclusão:

• Introdução, interrupção ou modificação da dose do tratamento com vitamina B6 ou citrato de potássio dentro de 4 semanas antes da visita de inclusão
• Consumo de balas de goma e/ou chocolate amargo na semana anterior ao estudo
• Paciente submetido a transplante renal e/ou hepático
• Presença de uma patologia aguda ou crônica clinicamente significativa, além da hiperoxalúria primária, que possa interferir na avaliação dos resultados do estudo de acordo com o investigador
• Durante exames biológicos ou físicos, presença de anomalia(s) significativa(s) inconsistente(s) com a participação no estudo de acordo com o investigador
• História de alergia grave, asma, erupção cutânea ou hipersensibilidade a um medicamento
• Tratamento afetando o metabolismo hepático (cimetidina, cetoconazol, fluconazol, itraconazol, fenitoína, rifampicina, rifabutina) em andamento ou tomado durante o mês anterior ao início do estudo
• Tratamento que afeta o túbulo renal (probenecida, β-lactâmicos, ...) em andamento ou realizado nas duas últimas semanas anteriores ao início do estudo
• Presença de patologia ou tratamento que, segundo o investigador, torne o sujeito inapto
• Contra-indicações ao estiripentol conforme definido no RCM atual (hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes listados na seção 6.1 do RCM, história de psicose na forma de episódios delirantes)
• Mulher grávida ou lactante
• Paciente sob tutela
• Paciente participando simultaneamente de outro ensaio clínico ou período de exclusão após um ensaio anterior