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Évaluation de l'efficacité du Stiripentol (Diacomit) en monothérapie pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire

25 mars 2021 mis à jour par: Biocodex

Evaluation de l'efficacité du Stiripentol (Diacomit) en monothérapie pour le traitement de l'hyperoxalurie primaire.

Etude clinique pilote, ouverte, prospective et multicentrique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, France
        • Hôpital Necker
      • Paris, France
        • Hopital Tenon

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

10 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patient présentant une hyperoxalurie primaire de type 1, 2 ou 3, diagnostiquée selon les méthodes standard
  • Avoir au moins un rapport molaire [oxalurie/créatinurie] supérieur à 0,08 depuis le diagnostic
  • Avoir un taux de filtration glomérulaire ≥ 45 ml/min/1,73 m2
  • Âge ≥ 6 mois
  • Avoir lu, ou dont les parents ont lu, la note d'information et signé le formulaire de consentement. Pour les enfants, si leur niveau de compréhension le permet, leur consentement sera également sollicité
  • Maîtriser suffisamment, ou dont les parents ou les représentants légaux maîtrisent suffisamment, la langue française pour lire, comprendre et compléter les documents d'études
  • Affilié ou bénéficiaire d'un régime de sécurité sociale
  • Capacité à respecter le protocole, y compris le traitement, et peut être suivi régulièrement dans l'étude
  • Pour les patientes pubères, contraception jugée efficace par l'investigateur ou abstinence

Critère d'exclusion:

  • Introduction, arrêt ou modification de dose d'un traitement à la vitamine B6 ou au citrate de potassium dans les 4 semaines précédant la visite d'inclusion
  • Consommation de bonbons gélifiés et/ou de chocolat noir dans la semaine précédant l'étude
  • Patient ayant une greffe de rein et/ou de foie
  • Présence d'une pathologie aiguë ou chronique cliniquement significative, autre que l'hyperoxalurie primaire, pouvant interférer avec l'évaluation des résultats de l'étude selon l'investigateur
  • Lors d'examens biologiques ou physiques, présence d'anomalie(s) significative(s) incompatible(s) avec la participation à l'étude selon l'investigateur
  • Antécédents d'allergie grave, d'asthme, d'éruption cutanée ou d'hypersensibilité à un médicament
  • Traitement affectant le métabolisme hépatique (cimétidine, kétoconazole, fluconazole, itraconazole, phénytoïne, rifampicine, rifabutine) en cours ou pris au cours du mois précédant le début de l'étude
  • Traitement affectant le tubule rénal (probénécide, β-lactamines, ...) en cours ou pris au cours des deux dernières semaines précédant le début de l'étude
  • Présence d'une pathologie ou d'un traitement qui, selon l'investigateur, rend le sujet inapte
  • Contre-indications au Stiripentol telles que définies dans le RCP en vigueur (hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients mentionnés à la rubrique 6.1 du RCP, antécédents de psychose sous forme d'épisodes délirants)
  • Femme enceinte ou allaitante
  • Patient sous tutelle
  • Patient participant simultanément à un autre essai clinique ou période d'exclusion à la suite d'un essai précédent

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Stiripentol (Diacomit)
Médicament: Stiripentol (Diacomit)
Administration de Stiripentol per os

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation relative (%) du rapport molaire [oxalurie/créatinurie] entre l'inclusion et après deux semaines de traitement.
Délai: Variation (%) du rapport molaire [oxalurie/créatinurie] entre la valeur initiale (moyenne de 3 mesures effectuées pendant la période de pré-traitement) et la valeur (moyenne de 2 mesures) après 2 semaines de traitement.
Variation relative (%) du rapport molaire [oxalurie/créatinurie] entre l'inclusion et après deux semaines de traitement.
Variation (%) du rapport molaire [oxalurie/créatinurie] entre la valeur initiale (moyenne de 3 mesures effectuées pendant la période de pré-traitement) et la valeur (moyenne de 2 mesures) après 2 semaines de traitement.
Variation relative (%) du rapport molaire [oxalurie/créatinurie] entre l'inclusion et après trois semaines de traitement.
Délai: Variation (%) du rapport molaire [oxalurie/créatinurie] entre la valeur initiale (moyenne de 3 mesures effectuées pendant la période de pré-traitement) et la valeur (moyenne de 2 mesures) après 3 semaines de traitement.
Variation relative (%) du rapport molaire [oxalurie/créatinurie] entre l'inclusion et après trois semaines de traitement.
Variation (%) du rapport molaire [oxalurie/créatinurie] entre la valeur initiale (moyenne de 3 mesures effectuées pendant la période de pré-traitement) et la valeur (moyenne de 2 mesures) après 3 semaines de traitement.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse au traitement définie par une diminution > 20% du rapport molaire [oxalurie/créatinurie]
Délai: 3 mesures de l'inclusion à la première prise de traitement (=valeur initiale), puis 2 mesures à J14 et J15 respectivement (=valeur après 2 semaines de traitement), et 2 mesures à J20 et J21 respectivement (=valeur après 3 semaines de traitement)
Réponse au traitement définie par une diminution > 20% du rapport molaire [oxalurie/créatinurie]
3 mesures de l'inclusion à la première prise de traitement (=valeur initiale), puis 2 mesures à J14 et J15 respectivement (=valeur après 2 semaines de traitement), et 2 mesures à J20 et J21 respectivement (=valeur après 3 semaines de traitement)
Variation relative (%) de la sursaturation des urines en oxalate de calcium entre le début et la fin de la période de traitement
Délai: 3 mesures de l'inclusion à la première prise de traitement (=valeur initiale), puis 2 mesures à J14 et J15 respectivement (=valeur après 2 semaines de traitement), et 2 mesures à J20 et J21 respectivement (=valeur après 3 semaines de traitement)
Variation relative (%) de la sursaturation des urines en oxalate de calcium entre le début et la fin de la période de traitement
3 mesures de l'inclusion à la première prise de traitement (=valeur initiale), puis 2 mesures à J14 et J15 respectivement (=valeur après 2 semaines de traitement), et 2 mesures à J20 et J21 respectivement (=valeur après 3 semaines de traitement)
Variation relative (%) du volume cristallin global mesuré par cristallurie sur urine fraîche entre le début et la fin de la période de traitement
Délai: 3 mesures de l'inclusion à la première prise de traitement (=valeur initiale), puis 2 mesures à J14 et J15 respectivement (=valeur après 2 semaines de traitement), et 2 mesures à J20 et J21 respectivement (=valeur après 3 semaines de traitement)
Variation relative (%) du volume cristallin global mesuré par cristallurie sur urine fraîche entre le début et la fin de la période de traitement
3 mesures de l'inclusion à la première prise de traitement (=valeur initiale), puis 2 mesures à J14 et J15 respectivement (=valeur après 2 semaines de traitement), et 2 mesures à J20 et J21 respectivement (=valeur après 3 semaines de traitement)
Effet de l'augmentation de la dose de Stiripentol sur la diminution absolue du rapport molaire [oxalurie/créatinurie]
Délai: 3 mesures de l'inclusion à la première prise de traitement (=valeur initiale), puis 2 mesures à J14 et J15 respectivement (=valeur après 2 semaines de traitement), et 2 mesures à J20 et J21 respectivement (=valeur après 3 semaines de traitement)
Effet de l'augmentation de la dose de Stiripentol sur la diminution absolue du rapport molaire [oxalurie/créatinurie]
3 mesures de l'inclusion à la première prise de traitement (=valeur initiale), puis 2 mesures à J14 et J15 respectivement (=valeur après 2 semaines de traitement), et 2 mesures à J20 et J21 respectivement (=valeur après 3 semaines de traitement)
Effet de l'augmentation de la dose de Stiripentol sur la diminution relative (%) du rapport molaire [oxalurie / créatinurie]
Délai: 3 mesures de l'inclusion à la première prise de traitement (=valeur initiale), puis 2 mesures à J14 et J15 respectivement (=valeur après 2 semaines de traitement), et 2 mesures à J20 et J21 respectivement (=valeur après 3 semaines de traitement)
Effet de l'augmentation de la dose de Stiripentol sur la diminution relative (%) du rapport molaire [oxalurie / créatinurie]
3 mesures de l'inclusion à la première prise de traitement (=valeur initiale), puis 2 mesures à J14 et J15 respectivement (=valeur après 2 semaines de traitement), et 2 mesures à J20 et J21 respectivement (=valeur après 3 semaines de traitement)
Résultats des tests sanguins (évaluation hépatique) au début et à la fin de l'étude
Délai: Du début de la participation du patient à la fin de la période de traitement (jusqu'à 8 semaines)
Résultats des tests sanguins (évaluation hépatique) au début et à la fin de l'étude
Du début de la participation du patient à la fin de la période de traitement (jusqu'à 8 semaines)
Résultats des tests sanguins (numération des cellules sanguines) au début et à la fin de l'étude
Délai: Du début de la participation du patient à la fin de la période de traitement (jusqu'à 8 semaines)
Résultats des tests sanguins (numération des cellules sanguines) au début et à la fin de l'étude
Du début de la participation du patient à la fin de la période de traitement (jusqu'à 8 semaines)
Fréquence et nature des événements indésirables tout au long de l'étude
Délai: Du début de la participation du patient à la fin de la période de traitement (jusqu'à 8 semaines)
Fréquence et nature des événements indésirables tout au long de l'étude
Du début de la participation du patient à la fin de la période de traitement (jusqu'à 8 semaines)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Biocodex

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 mai 2019

Achèvement primaire (Réel)

18 décembre 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

8 mars 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 janvier 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 janvier 2019

Première publication (Réel)

28 janvier 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

26 mars 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 mars 2021

Dernière vérification

1 novembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HYPOP (STP194)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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