Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności Stiripentolu (Diacomit) jako monoterapii w leczeniu pierwotnej hiperoksalurii

25 marca 2021 zaktualizowane przez: Biocodex

Ocena skuteczności styrypentolu (Diacomit) w monoterapii w leczeniu pierwotnej hiperoksalurii.

Pilotażowe badanie kliniczne, otwarte, prospektywne i wieloośrodkowe.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Francja
        • Hopital Necker
      • Paris, Francja
        • Hôpital Tenon

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent z pierwotną hiperoksalurią typu 1, 2 lub 3 rozpoznaną według standardowych metod
  • Mając co najmniej jeden stosunek molowy [oksaluria / kreatynuria] większy niż 0,08 od diagnozy
  • Mając wskaźnik filtracji kłębuszkowej ≥ 45 ml / min / 1,73 m2
  • Wiek ≥ 6 miesięcy
  • Po zapoznaniu się lub których rodzice zapoznali się z notatką informacyjną i podpisali formularz zgody. W przypadku dzieci, jeśli pozwala na to ich poziom zrozumienia, wymagana będzie również ich zgoda
  • Wystarczająco biegły lub którego rodzice lub przedstawiciele prawni mają wystarczające opanowanie języka francuskiego, aby czytać, rozumieć i wypełniać dokumenty związane z nauką
  • Podmiot stowarzyszony lub beneficjent systemu zabezpieczenia społecznego
  • Zdolność do przestrzegania protokołu, w tym leczenia, i może być regularnie obserwowana w badaniu
  • W przypadku pacjentów w okresie dojrzewania antykoncepcja uznana przez badacza za skuteczną lub abstynencja

Kryteria wyłączenia:

  • Wprowadzenie, przerwanie lub modyfikacja dawki witaminy B6 lub cytrynianu potasu w ciągu 4 tygodni przed wizytą włączenia
  • Spożycie żelek i/lub gorzkiej czekolady w tygodniu poprzedzającym badanie
  • Pacjent po przeszczepie nerki i/lub wątroby
  • Obecność istotnej klinicznie ostrej lub przewlekłej patologii, innej niż pierwotna hiperoksaluria, która może wpływać na ocenę wyników badania według badacza
  • Podczas badań biologicznych lub fizykalnych obecność istotnej anomalii (nieprawidłowości) niezgodnej z uczestnictwem w badaniu zdaniem badacza
  • Historia ciężkiej alergii, astmy, wysypki skórnej lub nadwrażliwości na lek
  • Leczenie wpływające na metabolizm wątrobowy (cymetydyna, ketokonazol, flukonazol, itrakonazol, fenytoina, ryfampicyna, ryfabutyna) w trakcie lub przyjmowane w miesiącu poprzedzającym rozpoczęcie badania
  • Leczenie wpływające na kanaliki nerkowe (probenecyd, β-laktamy, ...) w toku lub podjęte w ciągu ostatnich dwóch tygodni poprzedzających rozpoczęcie badania
  • Obecność patologii lub leczenia, które według badacza czynią osobę niezdolną do pracy
  • Przeciwwskazania do styrypentolu określone w aktualnej ChPL (nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą wymienioną w punkcie 6.1 ChPL, psychozy w postaci epizodów urojeniowych w wywiadzie)
  • Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią
  • Pacjent pod opieką
  • Pacjent jednocześnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym lub w okresie wykluczenia po poprzednim badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: stiripentol (Diacomit)
Lek: stiripentol (Diacomit)
Podawanie stiripentolu per os

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Względna zmienność (%) stosunku molowego [oksaluria / kreatynuria] między wartością wyjściową a po dwóch tygodniach leczenia.
Ramy czasowe: Zmiana (%) stosunku molowego [oksaluria / kreatynuria] między wartością wyjściową (średnia z 3 pomiarów wykonanych w okresie przed leczeniem) a wartością (średnia z 2 pomiarów) po 2 tygodniach leczenia.
Względna zmienność (%) stosunku molowego [oksaluria / kreatynuria] między wartością wyjściową a po dwóch tygodniach leczenia.
Zmiana (%) stosunku molowego [oksaluria / kreatynuria] między wartością wyjściową (średnia z 3 pomiarów wykonanych w okresie przed leczeniem) a wartością (średnia z 2 pomiarów) po 2 tygodniach leczenia.
Względna zmienność (%) stosunku molowego [oksaluria / kreatynuria] między wartością wyjściową a po trzech tygodniach leczenia.
Ramy czasowe: Zmiana (%) stosunku molowego [oksaluria / kreatynuria] między wartością wyjściową (średnia z 3 pomiarów wykonanych w okresie przed leczeniem) a wartością (średnia z 2 pomiarów) po 3 tygodniach leczenia.
Względna zmienność (%) stosunku molowego [oksaluria / kreatynuria] między wartością wyjściową a po trzech tygodniach leczenia.
Zmiana (%) stosunku molowego [oksaluria / kreatynuria] między wartością wyjściową (średnia z 3 pomiarów wykonanych w okresie przed leczeniem) a wartością (średnia z 2 pomiarów) po 3 tygodniach leczenia.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odpowiedź na leczenie definiowana jako spadek > 20% stosunku molowego [oksaluria/kreatynuria]
Ramy czasowe: 3 pomiary od włączenia do pierwszego leczenia (= wartość wyjściowa), następnie 2 pomiary odpowiednio w dniu 14 i dniu 15 (= wartość po 2 tygodniach leczenia) oraz 2 pomiary odpowiednio w dniu 20 i dniu 21 (= wartość po 3 tygodniach leczenia)
Odpowiedź na leczenie definiowana jako spadek > 20% stosunku molowego [oksaluria/kreatynuria]
3 pomiary od włączenia do pierwszego leczenia (= wartość wyjściowa), następnie 2 pomiary odpowiednio w dniu 14 i dniu 15 (= wartość po 2 tygodniach leczenia) oraz 2 pomiary odpowiednio w dniu 20 i dniu 21 (= wartość po 3 tygodniach leczenia)
Względna zmienność (%) przesycenia moczu szczawianem wapnia między początkiem a końcem okresu leczenia
Ramy czasowe: 3 pomiary od włączenia do pierwszego leczenia (= wartość wyjściowa), następnie 2 pomiary odpowiednio w dniu 14 i dniu 15 (= wartość po 2 tygodniach leczenia) oraz 2 pomiary odpowiednio w dniu 20 i dniu 21 (= wartość po 3 tygodniach leczenia)
Względna zmienność (%) przesycenia moczu szczawianem wapnia między początkiem a końcem okresu leczenia
3 pomiary od włączenia do pierwszego leczenia (= wartość wyjściowa), następnie 2 pomiary odpowiednio w dniu 14 i dniu 15 (= wartość po 2 tygodniach leczenia) oraz 2 pomiary odpowiednio w dniu 20 i dniu 21 (= wartość po 3 tygodniach leczenia)
Względna zmienność (%) całkowitej objętości kryształów mierzona na podstawie krystalurii w świeżym moczu między początkiem a końcem okresu leczenia
Ramy czasowe: 3 pomiary od włączenia do pierwszego leczenia (= wartość wyjściowa), następnie 2 pomiary odpowiednio w dniu 14 i dniu 15 (= wartość po 2 tygodniach leczenia) oraz 2 pomiary odpowiednio w dniu 20 i dniu 21 (= wartość po 3 tygodniach leczenia)
Względna zmienność (%) całkowitej objętości kryształów mierzona na podstawie krystalurii w świeżym moczu między początkiem a końcem okresu leczenia
3 pomiary od włączenia do pierwszego leczenia (= wartość wyjściowa), następnie 2 pomiary odpowiednio w dniu 14 i dniu 15 (= wartość po 2 tygodniach leczenia) oraz 2 pomiary odpowiednio w dniu 20 i dniu 21 (= wartość po 3 tygodniach leczenia)
Wpływ zwiększenia dawki styrypentolu na bezwzględne zmniejszenie stosunku molowego [oksaluria / kreatynuria]
Ramy czasowe: 3 pomiary od włączenia do pierwszego leczenia (= wartość wyjściowa), następnie 2 pomiary odpowiednio w dniu 14 i dniu 15 (= wartość po 2 tygodniach leczenia) oraz 2 pomiary odpowiednio w dniu 20 i dniu 21 (= wartość po 3 tygodniach leczenia)
Wpływ zwiększenia dawki styrypentolu na bezwzględne zmniejszenie stosunku molowego [oksaluria / kreatynuria]
3 pomiary od włączenia do pierwszego leczenia (= wartość wyjściowa), następnie 2 pomiary odpowiednio w dniu 14 i dniu 15 (= wartość po 2 tygodniach leczenia) oraz 2 pomiary odpowiednio w dniu 20 i dniu 21 (= wartość po 3 tygodniach leczenia)
Wpływ zwiększenia dawki styrypentolu na względne zmniejszenie (%) stosunku molowego [oksaluria / kreatynuria]
Ramy czasowe: 3 pomiary od włączenia do pierwszego leczenia (= wartość wyjściowa), następnie 2 pomiary odpowiednio w dniu 14 i dniu 15 (= wartość po 2 tygodniach leczenia) oraz 2 pomiary odpowiednio w dniu 20 i dniu 21 (= wartość po 3 tygodniach leczenia)
Wpływ zwiększenia dawki styrypentolu na względne zmniejszenie (%) stosunku molowego [oksaluria / kreatynuria]
3 pomiary od włączenia do pierwszego leczenia (= wartość wyjściowa), następnie 2 pomiary odpowiednio w dniu 14 i dniu 15 (= wartość po 2 tygodniach leczenia) oraz 2 pomiary odpowiednio w dniu 20 i dniu 21 (= wartość po 3 tygodniach leczenia)
Wyniki badań krwi (ocena czynności wątroby) na początku i na końcu badania
Ramy czasowe: Od początku uczestnictwa pacjenta do końca okresu leczenia (do 8 tygodni)
Wyniki badań krwi (ocena czynności wątroby) na początku i na końcu badania
Od początku uczestnictwa pacjenta do końca okresu leczenia (do 8 tygodni)
Wyniki badań krwi (liczba krwinek) na początku i na końcu badania
Ramy czasowe: Od początku uczestnictwa pacjenta do końca okresu leczenia (do 8 tygodni)
Wyniki badań krwi (liczba krwinek) na początku i na końcu badania
Od początku uczestnictwa pacjenta do końca okresu leczenia (do 8 tygodni)
Częstotliwość i charakter zdarzeń niepożądanych w trakcie badania
Ramy czasowe: Od początku uczestnictwa pacjenta do końca okresu leczenia (do 8 tygodni)
Częstotliwość i charakter zdarzeń niepożądanych w trakcie badania
Od początku uczestnictwa pacjenta do końca okresu leczenia (do 8 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biocodex

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 maja 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 grudnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 marca 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 stycznia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 stycznia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 stycznia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 marca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HYPOP (STP194)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na stiripentol (Diacomit)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Singapore

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj