Оценка эффективности стирипентола (диакомита) в качестве монотерапии для лечения первичной гипероксалурии
25 марта 2021 г. обновлено: Biocodex
Оценка эффективности стирипентола (Диакомита) в качестве монотерапии для лечения первичной гипероксалурии.
Пилотное клиническое исследование, открытое, проспективное, многоцентровое.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
15
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Paris, Франция
- Hopital Robert Debre
-
Paris, Франция
- Hôpital Necker
-
Paris, Франция
- Hôpital Tenon
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
10 месяцев и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациент с первичной гипероксалурией 1, 2 или 3 типа, диагностированной по стандартным методикам
- Наличие хотя бы одного молярного отношения [оксалурия/креатинурия] выше 0,08 с момента постановки диагноза
- Имея скорость клубочковой фильтрации ≥ 45 мл / мин / 1,73 м2
- Возраст ≥ 6 месяцев
- Прочитав или чьи родители прочитали информационную записку и подписали форму согласия. Для детей, если их уровень понимания позволяет, также будет запрашиваться их согласие.
- Достаточно хорошо владеет французским языком или чьи родители или законные представители достаточно владеют французским языком, чтобы читать, понимать и заполнять учебные документы
- Аффилированное лицо или бенефициар системы социального обеспечения
- Способность соблюдать протокол, включая лечение, и может регулярно соблюдаться в исследовании
- Для пациентов полового созревания контрацепция, признанная исследователем эффективной, или воздержание
Критерий исключения:
- Введение, прекращение или изменение дозы лечения витамином B6 или цитратом калия в течение 4 недель до визита для включения
- Употребление желейных конфет и/или темного шоколада за неделю, предшествующую исследованию.
- Пациент, перенесший трансплантацию почки и/или печени
- Наличие клинически значимой острой или хронической патологии, кроме первичной гипероксалурии, которая может помешать оценке результатов исследования по мнению исследователя.
- Во время биологических или физических обследований наличие значительной аномалии (аномалий), несовместимой с участием в исследовании, по мнению исследователя.
- Тяжелая аллергия, астма, кожная сыпь или повышенная чувствительность к лекарству в анамнезе.
- Лечение, влияющее на печеночный метаболизм (циметидин, кетоконазол, флуконазол, итраконазол, фенитоин, рифампицин, рифабутин), проводимое или принимаемое в течение месяца, предшествующего началу исследования
- Лечение, воздействующее на почечные канальцы (пробенецид, β-лактамы, ...), проводимое или принимаемое в течение последних двух недель, предшествующих началу исследования
- Наличие патологии или лечения, которые, по мнению исследователя, делают субъекта непригодным
- Противопоказания к стирипентолу согласно действующей Инструкции по применению (повышенная чувствительность к действующему веществу или любому из вспомогательных веществ, перечисленных в разделе 6.1 Инструкции по применению, психоз в виде бредовых эпизодов в анамнезе)
- Беременная или кормящая женщина
- Пациент под опекой
- Пациент, одновременно участвующий в другом клиническом исследовании или периоде исключения после предыдущего исследования
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: стирипентол (Диакомит)
|
Введение стирипентола per os
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Относительное изменение (%) молярного соотношения [оксалурия/креатинурия] между исходным уровнем и после двух недель лечения.
Временное ограничение: Изменение (%) молярного соотношения [оксалурия/креатинурия] между исходным значением (среднее значение 3 измерений, выполненных в период до лечения) и значением (среднее значение 2 измерений) после 2 недель лечения.
|
Относительное изменение (%) молярного соотношения [оксалурия/креатинурия] между исходным уровнем и после двух недель лечения.
|
Изменение (%) молярного соотношения [оксалурия/креатинурия] между исходным значением (среднее значение 3 измерений, выполненных в период до лечения) и значением (среднее значение 2 измерений) после 2 недель лечения.
|
|
Относительное изменение (%) молярного соотношения [оксалурия/креатинурия] между исходным уровнем и после трех недель лечения.
Временное ограничение: Изменение (%) молярного соотношения [оксалурия/креатинурия] между исходным значением (среднее значение 3 измерений, выполненных в период до лечения) и значением (среднее значение 2 измерений) после 3 недель лечения.
|
Относительное изменение (%) молярного соотношения [оксалурия/креатинурия] между исходным уровнем и после трех недель лечения.
|
Изменение (%) молярного соотношения [оксалурия/креатинурия] между исходным значением (среднее значение 3 измерений, выполненных в период до лечения) и значением (среднее значение 2 измерений) после 3 недель лечения.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Ответ на лечение определяется снижением > 20% молярного соотношения [оксалурия/креатинурия]
Временное ограничение: 3 показателя от включения до первого приема препарата (= исходное значение), затем 2 показателя на 14-й и 15-й день соответственно (= значение после 2 недель лечения) и 2 показателя на 20-й и 21-й день соответственно (= значение через 3 недели) лечения)
|
Ответ на лечение определяется снижением > 20% молярного соотношения [оксалурия/креатинурия]
|
3 показателя от включения до первого приема препарата (= исходное значение), затем 2 показателя на 14-й и 15-й день соответственно (= значение после 2 недель лечения) и 2 показателя на 20-й и 21-й день соответственно (= значение через 3 недели) лечения)
|
|
Относительное изменение (%) перенасыщения мочи оксалатом кальция между началом и концом периода лечения
Временное ограничение: 3 показателя от включения до первого приема препарата (= исходное значение), затем 2 показателя на 14-й и 15-й день соответственно (= значение после 2 недель лечения) и 2 показателя на 20-й и 21-й день соответственно (= значение через 3 недели) лечения)
|
Относительное изменение (%) перенасыщения мочи оксалатом кальция между началом и концом периода лечения
|
3 показателя от включения до первого приема препарата (= исходное значение), затем 2 показателя на 14-й и 15-й день соответственно (= значение после 2 недель лечения) и 2 показателя на 20-й и 21-й день соответственно (= значение через 3 недели) лечения)
|
|
Относительное изменение (%) общего объема кристаллов, измеренное по кристаллурии свежей мочи между началом и концом периода лечения
Временное ограничение: 3 показателя от включения до первого приема препарата (= исходное значение), затем 2 показателя на 14-й и 15-й день соответственно (= значение после 2 недель лечения) и 2 показателя на 20-й и 21-й день соответственно (= значение через 3 недели) лечения)
|
Относительное изменение (%) общего объема кристаллов, измеренное по кристаллурии свежей мочи между началом и концом периода лечения
|
3 показателя от включения до первого приема препарата (= исходное значение), затем 2 показателя на 14-й и 15-й день соответственно (= значение после 2 недель лечения) и 2 показателя на 20-й и 21-й день соответственно (= значение через 3 недели) лечения)
|
|
Влияние увеличения дозы стирипентола на абсолютное снижение молярного отношения [оксалурия/креатинурия]
Временное ограничение: 3 показателя от включения до первого приема препарата (= исходное значение), затем 2 показателя на 14-й и 15-й день соответственно (= значение после 2 недель лечения) и 2 показателя на 20-й и 21-й день соответственно (= значение через 3 недели) лечения)
|
Влияние увеличения дозы стирипентола на абсолютное снижение молярного отношения [оксалурия/креатинурия]
|
3 показателя от включения до первого приема препарата (= исходное значение), затем 2 показателя на 14-й и 15-й день соответственно (= значение после 2 недель лечения) и 2 показателя на 20-й и 21-й день соответственно (= значение через 3 недели) лечения)
|
|
Влияние увеличения дозы стирипентола на относительное снижение (%) молярного соотношения [оксалурия/креатинурия]
Временное ограничение: 3 показателя от включения до первого приема препарата (= исходное значение), затем 2 показателя на 14-й и 15-й день соответственно (= значение после 2 недель лечения) и 2 показателя на 20-й и 21-й день соответственно (= значение через 3 недели) лечения)
|
Влияние увеличения дозы стирипентола на относительное снижение (%) молярного соотношения [оксалурия/креатинурия]
|
3 показателя от включения до первого приема препарата (= исходное значение), затем 2 показателя на 14-й и 15-й день соответственно (= значение после 2 недель лечения) и 2 показателя на 20-й и 21-й день соответственно (= значение через 3 недели) лечения)
|
|
Результаты анализа крови (оценка печени) в начале и в конце исследования
Временное ограничение: От начала участия пациента до окончания периода лечения (до 8 недель)
|
Результаты анализа крови (оценка печени) в начале и в конце исследования
|
От начала участия пациента до окончания периода лечения (до 8 недель)
|
|
Результаты анализа крови (количество клеток крови) в начале и в конце исследования
Временное ограничение: От начала участия пациента до окончания периода лечения (до 8 недель)
|
Результаты анализа крови (количество клеток крови) в начале и в конце исследования
|
От начала участия пациента до окончания периода лечения (до 8 недель)
|
|
Частота и характер нежелательных явлений на протяжении всего исследования.
Временное ограничение: От начала участия пациента до окончания периода лечения (до 8 недель)
|
Частота и характер нежелательных явлений на протяжении всего исследования.
|
От начала участия пациента до окончания периода лечения (до 8 недель)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 мая 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
18 декабря 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
8 марта 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 января 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
25 января 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 января 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
26 марта 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 марта 2021 г.
Последняя проверка
1 ноября 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- HYPOP (STP194)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .