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Valutazione dell'efficacia dello stiripentolo (Diacomit) come monoterapia per il trattamento dell'iperossaluria primaria

25 marzo 2021 aggiornato da: Biocodex

Valutazione dell'efficacia dello stiripentolo (Diacomit) come monoterapia per il trattamento dell'iperossaluria primaria.

Studio clinico pilota, aperto, prospettico e multicentrico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker
      • Paris, Francia
        • Hôpital Tenon

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente con iperossaluria primaria di tipo 1, 2 o 3, diagnosticata secondo metodi standard
  • Avere almeno un rapporto molare [ossaluria/creatinuria] superiore a 0,08 dalla diagnosi
  • Avere un tasso di filtrazione glomerulare ≥ 45 ml/min/1,73 m2
  • Età ≥ 6 mesi
  • Aver preso visione, o di cui i genitori abbiano preso visione, dell'informativa e firmato il modulo di consenso. Per i bambini, se il loro livello di comprensione lo consente, si chiederà anche il loro assenso
  • Abbastanza competente, o i cui genitori o rappresentanti legali hanno una padronanza sufficiente, la lingua francese per leggere, comprendere e completare documenti di studio
  • Affiliato o beneficiario di un regime previdenziale
  • Capacità di rispettare il protocollo, compreso il trattamento, e può essere seguito regolarmente nello studio
  • Per i pazienti puberali, contraccezione ritenuta efficace dallo sperimentatore o astinenza

Criteri di esclusione:

  • Introduzione, interruzione o modifica della dose del trattamento con vitamina B6 o citrato di potassio entro 4 settimane prima della visita di inclusione
  • Consumo di caramelle gommose e/o cioccolato fondente nella settimana precedente lo studio
  • Paziente sottoposto a trapianto di rene e/o fegato
  • Presenza di una patologia acuta o cronica clinicamente significativa, diversa dall'iperossaluria primaria, che può interferire con la valutazione dei risultati dello studio secondo lo sperimentatore
  • Durante gli esami biologici o fisici, presenza di anomalie significative incoerenti con la partecipazione allo studio secondo lo sperimentatore
  • Storia di grave allergia, asma, rash cutaneo o ipersensibilità a un farmaco
  • Trattamento che interessa il metabolismo epatico (cimetidina, ketoconazolo, fluconazolo, itraconazolo, fenitoina, rifampicina, rifabutina) in corso o assunto durante il mese precedente l'inizio dello studio
  • Trattamento che interessa il tubulo renale (probenecid, β-lattamici, ...) in corso o assunto nelle ultime due settimane precedenti l'inizio dello studio
  • Presenza di una patologia o di un trattamento che, secondo l'investigatore, renda il soggetto non idoneo
  • Controindicazioni allo stiripentolo come definito nell'attuale RCP (ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati nella sezione 6.1 del RCP, storia di psicosi sotto forma di episodi deliranti)
  • Donna incinta o in allattamento
  • Paziente sotto tutela
  • Paziente che partecipa contemporaneamente a un altro studio clinico o periodo di esclusione successivo a uno studio precedente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: stiripentolo (Diacomit)
Droga: stiripentolo (Diacomit)
Somministrazione di stiripentolo per os

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione relativa (%) del rapporto molare [ossaluria/creatinuria] tra il basale e dopo due settimane di trattamento.
Lasso di tempo: Variazione (%) del rapporto molare [ossaluria/creatinuria] tra il valore basale (media di 3 misurazioni effettuate durante il periodo pre-trattamento) e il valore (media di 2 misurazioni) dopo 2 settimane di trattamento.
Variazione relativa (%) del rapporto molare [ossaluria/creatinuria] tra il basale e dopo due settimane di trattamento.
Variazione (%) del rapporto molare [ossaluria/creatinuria] tra il valore basale (media di 3 misurazioni effettuate durante il periodo pre-trattamento) e il valore (media di 2 misurazioni) dopo 2 settimane di trattamento.
Variazione relativa (%) del rapporto molare [ossaluria/creatinuria] tra il basale e dopo tre settimane di trattamento.
Lasso di tempo: Variazione (%) del rapporto molare [ossaluria/creatinuria] tra il valore basale (media di 3 misurazioni effettuate durante il periodo di pre-trattamento) e il valore (media di 2 misurazioni) dopo 3 settimane di trattamento.
Variazione relativa (%) del rapporto molare [ossaluria/creatinuria] tra il basale e dopo tre settimane di trattamento.
Variazione (%) del rapporto molare [ossaluria/creatinuria] tra il valore basale (media di 3 misurazioni effettuate durante il periodo di pre-trattamento) e il valore (media di 2 misurazioni) dopo 3 settimane di trattamento.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta al trattamento definita da una diminuzione > 20% del rapporto molare [ossaluria/creatinuria]
Lasso di tempo: 3 misurazioni dall'inclusione alla prima assunzione del trattamento (= valore basale), quindi 2 misurazioni rispettivamente al giorno 14 e al giorno 15 (= valore dopo 2 settimane di trattamento) e 2 misurazioni rispettivamente al giorno 20 e al giorno 21 (= valore dopo 3 settimane di trattamento)
Risposta al trattamento definita da una diminuzione > 20% del rapporto molare [ossaluria/creatinuria]
3 misurazioni dall'inclusione alla prima assunzione del trattamento (= valore basale), quindi 2 misurazioni rispettivamente al giorno 14 e al giorno 15 (= valore dopo 2 settimane di trattamento) e 2 misurazioni rispettivamente al giorno 20 e al giorno 21 (= valore dopo 3 settimane di trattamento)
Variazione relativa (%) della sovrasaturazione delle urine con ossalato di calcio tra l'inizio e la fine del periodo di trattamento
Lasso di tempo: 3 misurazioni dall'inclusione alla prima assunzione del trattamento (= valore basale), quindi 2 misurazioni rispettivamente al giorno 14 e al giorno 15 (= valore dopo 2 settimane di trattamento) e 2 misurazioni rispettivamente al giorno 20 e al giorno 21 (= valore dopo 3 settimane di trattamento)
Variazione relativa (%) della sovrasaturazione delle urine con ossalato di calcio tra l'inizio e la fine del periodo di trattamento
3 misurazioni dall'inclusione alla prima assunzione del trattamento (= valore basale), quindi 2 misurazioni rispettivamente al giorno 14 e al giorno 15 (= valore dopo 2 settimane di trattamento) e 2 misurazioni rispettivamente al giorno 20 e al giorno 21 (= valore dopo 3 settimane di trattamento)
Variazione relativa (%) del volume cristallino complessivo misurato dalla cristalluria su urina fresca tra l'inizio e la fine del periodo di trattamento
Lasso di tempo: 3 misurazioni dall'inclusione alla prima assunzione del trattamento (= valore basale), quindi 2 misurazioni rispettivamente al giorno 14 e al giorno 15 (= valore dopo 2 settimane di trattamento) e 2 misurazioni rispettivamente al giorno 20 e al giorno 21 (= valore dopo 3 settimane di trattamento)
Variazione relativa (%) del volume cristallino complessivo misurato dalla cristalluria su urina fresca tra l'inizio e la fine del periodo di trattamento
3 misurazioni dall'inclusione alla prima assunzione del trattamento (= valore basale), quindi 2 misurazioni rispettivamente al giorno 14 e al giorno 15 (= valore dopo 2 settimane di trattamento) e 2 misurazioni rispettivamente al giorno 20 e al giorno 21 (= valore dopo 3 settimane di trattamento)
Effetto dell'aumento della dose di stiripentolo sulla diminuzione assoluta del rapporto molare [ossaluria/creatinuria]
Lasso di tempo: 3 misurazioni dall'inclusione alla prima assunzione del trattamento (= valore basale), quindi 2 misurazioni rispettivamente al giorno 14 e al giorno 15 (= valore dopo 2 settimane di trattamento) e 2 misurazioni rispettivamente al giorno 20 e al giorno 21 (= valore dopo 3 settimane di trattamento)
Effetto dell'aumento della dose di stiripentolo sulla diminuzione assoluta del rapporto molare [ossaluria/creatinuria]
3 misurazioni dall'inclusione alla prima assunzione del trattamento (= valore basale), quindi 2 misurazioni rispettivamente al giorno 14 e al giorno 15 (= valore dopo 2 settimane di trattamento) e 2 misurazioni rispettivamente al giorno 20 e al giorno 21 (= valore dopo 3 settimane di trattamento)
Effetto dell'aumento della dose di stiripentolo sulla diminuzione relativa (%) del rapporto molare [ossaluria/creatinuria]
Lasso di tempo: 3 misurazioni dall'inclusione alla prima assunzione del trattamento (= valore basale), quindi 2 misurazioni rispettivamente al giorno 14 e al giorno 15 (= valore dopo 2 settimane di trattamento) e 2 misurazioni rispettivamente al giorno 20 e al giorno 21 (= valore dopo 3 settimane di trattamento)
Effetto dell'aumento della dose di stiripentolo sulla diminuzione relativa (%) del rapporto molare [ossaluria/creatinuria]
3 misurazioni dall'inclusione alla prima assunzione del trattamento (= valore basale), quindi 2 misurazioni rispettivamente al giorno 14 e al giorno 15 (= valore dopo 2 settimane di trattamento) e 2 misurazioni rispettivamente al giorno 20 e al giorno 21 (= valore dopo 3 settimane di trattamento)
Risultati degli esami del sangue (valutazione epatica) all'inizio e alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dall'inizio della partecipazione del paziente alla fine del periodo di trattamento (fino a 8 settimane)
Risultati degli esami del sangue (valutazione epatica) all'inizio e alla fine dello studio
Dall'inizio della partecipazione del paziente alla fine del periodo di trattamento (fino a 8 settimane)
Risultati degli esami del sangue (conta delle cellule del sangue) all'inizio e alla fine dello studio
Lasso di tempo: Dall'inizio della partecipazione del paziente alla fine del periodo di trattamento (fino a 8 settimane)
Risultati degli esami del sangue (conta delle cellule del sangue) all'inizio e alla fine dello studio
Dall'inizio della partecipazione del paziente alla fine del periodo di trattamento (fino a 8 settimane)
Frequenza e natura degli eventi avversi durante lo studio
Lasso di tempo: Dall'inizio della partecipazione del paziente alla fine del periodo di trattamento (fino a 8 settimane)
Frequenza e natura degli eventi avversi durante lo studio
Dall'inizio della partecipazione del paziente alla fine del periodo di trattamento (fino a 8 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biocodex

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 maggio 2019

Completamento primario (Effettivo)

18 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

8 marzo 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

28 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 marzo 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 marzo 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HYPOP (STP194)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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