Bewertung der Wirksamkeit von Stiripentol (Diacomit) als Monotherapie zur Behandlung der primären Hyperoxalurie

Einschlusskriterien:

• Patient mit primärer Hyperoxalurie Typ 1, 2 oder 3, diagnostiziert nach Standardmethoden
• Mindestens ein molares Verhältnis [Oxalurie/Kreatinurie] größer als 0,08 seit der Diagnose
• Mit einer glomerulären Filtrationsrate ≥ 45 ml / min / 1,73 m2
• Alter ≥ 6 Monate
• Das Informationsschreiben gelesen oder deren Eltern gelesen und die Einwilligungserklärung unterschrieben haben. Bei Kindern wird, wenn ihr Verständnis es zulässt, auch ihre Zustimmung eingeholt
• Die französische Sprache ausreichend beherrschen oder deren Eltern oder gesetzliche Vertreter die französische Sprache ausreichend beherrschen, um Studienunterlagen lesen, verstehen und ausfüllen zu können
• Mitglied oder Begünstigter eines Sozialversicherungssystems
• Fähigkeit, das Protokoll, einschließlich der Behandlung, einzuhalten und kann in der Studie regelmäßig befolgt werden
• Bei pubertären Patientinnen vom Prüfarzt als wirksam erachtete Empfängnisverhütung oder Abstinenz

Ausschlusskriterien:

• Einleitung, Absetzen oder Dosisanpassung der Behandlung mit Vitamin B6 oder Kaliumcitrat innerhalb von 4 Wochen vor dem Aufnahmebesuch
• Verzehr von Geleebonbons und/oder dunkler Schokolade in der Woche vor der Studie
• Patient mit einer Nieren- und/oder Lebertransplantation
• Vorhandensein einer klinisch signifikanten akuten oder chronischen Pathologie, abgesehen von der primären Hyperoxalurie, die die Bewertung der Studienergebnisse nach Angaben des Prüfarztes beeinträchtigen kann
• Während biologischer oder körperlicher Untersuchungen, Vorhandensein von signifikanten Anomalien, die laut Prüfarzt nicht mit der Teilnahme an der Studie vereinbar sind
• Vorgeschichte schwerer Allergien, Asthma, Hautausschlag oder Überempfindlichkeit gegen ein Medikament
• Behandlung, die den Leberstoffwechsel beeinflusst (Cimetidin, Ketoconazol, Fluconazol, Itraconazol, Phenytoin, Rifampicin, Rifabutin), die im Gange ist oder im Monat vor Beginn der Studie eingenommen wurde
• Behandlung, die den Nierentubulus betrifft (Probenecid, β-Lactame, ...), die in Gang ist oder in den letzten zwei Wochen vor Beginn der Studie eingenommen wurde
• Vorhandensein einer Pathologie oder Behandlung, die nach Ansicht des Ermittlers das Subjekt untauglich macht
• Kontraindikationen für Stiripentol gemäß Definition in der aktuellen Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels (Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der in Abschnitt 6.1 der Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels aufgeführten sonstigen Bestandteile, Psychosen in der Vorgeschichte in Form von wahnhaften Episoden)
• Schwangere oder stillende Frau
• Patient unter Vormundschaft
• Patient, der gleichzeitig an einer anderen klinischen Studie oder einem Ausschlusszeitraum nach einer früheren Studie teilnimmt