Tamaños muy grandes en adolescentes: EPIfisiodesis tibial y femoral (GREPI)
Tamaños muy grandes en adolescentes: interés de la EPIfisiodesis tibial y femoral en caso de solicitud de tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Por "tamaño muy grande" nos referimos a un tamaño superior a +3 SD (desviación estándar) en las curvas de referencia francesas actualizadas. La mayoría de los tamaños muy grandes son constitucionales.
El primer paso en el manejo del endocrinólogo pediatra con talla corporal muy grande es recoger los parámetros auxológicos (talla familiar, no solo talla parental, talla al nacer, peso, talla, perímetro cefálico, índice de masa corporal, talla, talla sentada) y trazar las correspondientes curvas de crecimiento adolescente. La fase clínica (entrevista, exploración clínica) intentará descartar un diagnóstico distinto a un tamaño constitucional muy grande: una aceleración de la estatura reciente relacionada con una causa hormonal con tratamiento médico específico (hipertiroidismo o hiperandrogenia o pubertad precoz o acromegalia o más raramente deficiencia de estrógenos por mutación del gen de la aromatasa CYP19A1 o por mutación del receptor ERα) y buscará un síndrome en el que el tamaño muy grande es un signo entre otros.
Entre los principales síndromes se encuentran el síndrome de Klinefelter (prevalencia 1 persona/1.200 o 1/600 nacimientos de niños), el síndrome de Marfan (alrededor de 1/6.000 nacimientos, prevalencia 1 a 5 personas/10.000), síndrome triple X (1 a 5 personas/10.000) .
Los exámenes adicionales se guiarán por hipótesis diagnósticas; el diagnóstico constitucional muy amplio sigue siendo un diagnóstico de eliminación.
El tamaño constitucional muy grande se define como familiar, es decir, relacionado con el tamaño de al menos 1 de los 2 padres o familiares cercanos de los padres.
El tamaño objetivo se puede calcular como una indicación:
- Tamaño objetivo = [tamaño del padre (cm) + tamaño de la madre (cm) +13] /2 para niños
- Tamaño objetivo =[tamaño del padre (cm) + tamaño de la madre (cm) -13] /2 para niñas Sin embargo, la experiencia muestra que el tamaño objetivo es una herramienta de mal pronóstico en tamaños constitucionales muy grandes: el crecimiento siempre está por encima de él.
El tamaño constitucional muy grande sigue siendo el diagnóstico más frecuente entre los diagnósticos etiológicos de tamaño muy grande.
La cuestión terapéutica sigue a la etapa diagnóstica. Solo las tallas muy grandes secundarias a una causa hormonal pueden beneficiarse de un tratamiento médico específico.
Fuera de estas situaciones, se propondrá una discusión terapéutica en función del pronóstico de tamaño estimado por el endocrinólogo pediatra. En caso de un tamaño previsto muy grande y si esto representa un inconveniente para el adolescente, el endocrinólogo pediatra puede proponer un tratamiento de bloqueo del crecimiento.
Los tamaños muy grandes pueden ser incapacitantes y causar una experiencia psicológica difícil, por lo que algunas familias necesitan un tratamiento de restricción del crecimiento, especialmente las niñas que consultan con más frecuencia y antes que los niños.
La estimación del pronóstico del adulto por parte del endocrinólogo pediatra, anteriormente basada en las tablas de Bayley y Pinneau, ha sido reemplazada por un software más moderno que integra las tablas de Greulich y Pyle, Tanner Whitehouse 2 y 3, y tiene en cuenta el tamaño de los padres y el origen étnico. Esta lectura automatizada de la maduración ósea permite ser más precisos a la hora de predecir el tamaño final, un paso imprescindible antes de cualquier discusión terapéutica.
En la literatura internacional (principalmente Estados Unidos, Norte de Europa y Australia) es relativamente consensuado considerar un tratamiento bloqueador del crecimiento para un pronóstico ≥ 185 cm en niñas y ≥ 200 cm en niños. Para nuestro estudio, utilizaremos un pronóstico ≥ 184 cm para niñas y ≥ 198 cm para niños, lo que corresponde a un tamaño de +3 DE en las curvas francesas actualizadas.
Actualmente en Francia, las posibilidades terapéuticas para frenar el crecimiento y así reducir la talla adulta final son:
- Ya sea tratamientos médicos: excluyendo MA y causando muchos efectos secundarios;
- O tratamientos quirúrgicos: realizados de forma anecdótica en Francia y basados en publicaciones del norte de Europa.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Camille JUNG, MD
- Número de teléfono: 01 57 02 22 68
- Correo electrónico: camille.jung@chicreteil.fr
Ubicaciones de estudio
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Créteil, Francia, 94000
- Reclutamiento
- Chi Creteil
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Contacto:
- Isis MARCHAND, MD
- Número de teléfono: 01 57 02 53 91
- Correo electrónico: Isis.Marchand@chicreteil.fr
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Lieusaint, Francia
- Reclutamiento
- Pôle médical de Sénart
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Contacto:
- Elodie GAUMETOU
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Quincy-sous-Sénart, Francia
- Reclutamiento
- Hôpital Privé Claude Galien
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Contacto:
- Elodie GAUMETOU
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Adolescente (e) consultor de tamaño muy grande con una demanda de inhibición del crecimiento
- Talla muy grande idiopática o secundaria sin otro tratamiento etiológico posible
- Puntuación de Tanner ≥ 3 para niños y ≥ 2 para niñas
- A0 ≤ 14 años para niños y ≤ 12,5 años para niñas
- Una edad cronológica de 10 a 16 años para niños y de 8 a 14 años para niñas.
- Tamaño real desde un mínimo de 167,5 cm hasta los 10 años hasta un mínimo de 180 cm hasta los 16 años para los niños y desde un mínimo de 160 cm hasta los 8 años hasta un mínimo de 174 cm hasta los 14 años para las niñas
- Altura prevista ≥ 198 cm para niños y ≥ ≥ 184 cm para niñas (consulte el capítulo 6.6)
- Persistencia radiológica de cartílago tibial y tibial femoral Crecimiento residual estimado ≥ 8 cm
- Ausencia de contraindicación psicológica a un tratamiento freno del crecimiento
- Acuerdo de los titulares de la patria potestad y el adolescente para una cirugía de tipo epifisiodesis
- Acuerdo de los titulares de la patria potestad y del adolescente para participar en el estudio
- Afiliado a un régimen de seguridad social
Criterio de exclusión:
- Tamaño muy grande relacionado con una etiología médicamente curable (hipersecreción de la hormona del crecimiento llamada acromegalia)
- Negativa de los titulares de la patria potestad o del adolescente para una cirugía del tipo epifisiodesis
- Negativa de los titulares de la patria potestad o del adolescente a participar en el estudio
- Contraindicación médica o psicológica para la cirugía.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: epifisiodesis
El procedimiento consiste en esterilizar el cartílago de crecimiento de las distintas localizaciones (fémur distal y tibia proximal).
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El procedimiento consiste en esterilizar el cartílago de crecimiento de las distintas localizaciones (fémur distal y tibia proximal). Bajo anestesia general bajo control scópico se abordará el cartílago de crecimiento por ambos lados con el fin de curtir la zona de crecimiento. Este procedimiento se controla durante todo el procedimiento con rayos X iterativos, para asegurar el curetaje completo del cartílago de crecimiento. La duración media de la intervención es de 1 hora y media. Al final del procedimiento, habrá en cada miembro, 2 cicatrices operatorias en cada lado de la rodilla, 8 cicatrices en total. El cierre se realizará con puntos reabsorbibles. Se colocará un apósito simple en cada cicatriz y se instalará una férula de Zimmer en extensión en el postoperatorio para limitar las movilizaciones dolorosas en fase aguda. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tamaño final (cm)
Periodo de tiempo: 5 años
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Tamaño final en pie en comparación con el tamaño previsto.
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5 años
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Número de eventos adversos de la cirugía
Periodo de tiempo: 1 mes
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Número de eventos adversos después de la cirugía.
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1 mes
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Número de eventos adversos ortopédicos
Periodo de tiempo: 1 mes
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Número de eventos adversos ortopédicos después de la cirugía clínica y radiológica (EOS) a corto y largo plazo.
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1 mes
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Altura sentada (cm)
Periodo de tiempo: 1 mes
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Altura y amplitud del asiento antes y después de la cirugía.
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1 mes
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Satisfacción del paciente y los padres.
Periodo de tiempo: 5 años
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Satisfacción de adolescentes y padres con el manejo quirúrgico (análisis textual)
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5 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- GREPI
- 2018-A00950-55 (Otro identificador: ID-RCB)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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